Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheids-, verdraagbaarheids- en farmacokinetische studie van een enkelvoudige intraveneuze injectie van recombinante stollingsfactor VIII Fc - Von Willebrand-factor - XTEN Fusion Protein (rFVIIIFc-VWF-XTEN) (BIVV001) bij eerder behandelde volwassenen met ernstige hemofilie A (EXTEN-A)

30 maart 2022 bijgewerkt door: Bioverativ, a Sanofi company

Een fase 1/2a, open-label, dosis-escalatieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek te bepalen van een enkelvoudige intraveneuze injectie van rFVIIIFc-VWF-XTEN (BIVV001) bij eerder behandelde volwassenen met ernstige hemofilie A

Het primaire doel was het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkelvoudige intraveneuze (IV) toediening van BIVV001 bij volwassen eerder behandelde patiënten (PTP's) met ernstige hemofilie A.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
16

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
    • Nara-Ken
      • Kashihara-Shi, Nara-Ken, Japan, 634-8521
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Tokyo-To, Japan, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
        • University of California Los Angeles Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48823
        • Michigan State University
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Verenigde Staten, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • University of Washington

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Vermogen van de deelnemer, of zijn wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (bijv. ouder of wettelijke voogd) indien van toepassing in overeenstemming met lokale regelgeving, om het doel en de risico's van het onderzoek te begrijpen en ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming/instemming en autorisatie te geven om vertrouwelijke gezondheid te gebruiken informatie in overeenstemming met nationale en lokale privacyregels voor deelnemers.
  • Ernstige hemofilie A, gedefinieerd als minder dan (<) 1 internationale eenheden per deciliter (IE/dL) (<1 procent [%]) endogeen FVIII bij screening, zoals bepaald door de eentrapsstollingsassay van het centrale laboratorium. Als het initiële screeningresultaat groter was dan of gelijk was aan (>=) 1%, werd een herhaald endogeen FVIII-activiteitsniveau uitgevoerd met behulp van de eentrapsstollingstest van het centrale laboratorium. Als het herhaalde resultaat < 1 IE/dL (<1%) was, dan voldeed de deelnemer aan deze opnamevereiste.
  • Eerdere behandeling voor hemofilie A, gedefinieerd als ten minste 150 gedocumenteerde eerdere blootstellingsdagen aan een recombinant en/of plasma-afgeleide FVIII- en/of cryoprecipitaatproducten op dag 1. Behandeling met vers ingevroren plasma mag niet worden meegerekend bij het tellen van gedocumenteerde blootstellingsdagen.
  • Aantal bloedplaatjes >=100.000 cellen/microliter (mcL) bij screening (test uitgevoerd door het centrale laboratorium en beoordeeld voorafgaand aan de dag 1 Advate-dosis).
  • Een deelnemer waarvan bekend is dat hij positief is voor antilichamen tegen het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hetzij eerder gedocumenteerd, hetzij geïdentificeerd uit screeningbeoordelingen, moet de volgende resultaten hebben vóór Dag 1 Advate-dosis: cluster van differentiatie 4 (CD4) lymfocytentelling groter dan (>) 200 cellen/millimeter (mm)^3; virale belasting van <400 kopieën/ml.

Uitsluitingscriteria:

Medische geschiedenis:

  • Elke gelijktijdige klinisch significante ernstige ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt maakte voor inschrijving.
  • Ernstige actieve bacteriële of virale infectie (anders dan chronische hepatitis of HIV) aanwezig binnen 30 dagen na screening.
  • Andere bekende stollingsstoornis(en) naast hemofilie A.
  • Geschiedenis van overgevoeligheid of anafylaxie geassocieerd met een FVIII-product.
  • Bekende of vermoede allergie voor muizen, hamsters of een ingrediënt in Advate.
  • Geschiedenis van een positieve remmertest of klinische tekenen van verminderde respons op FVIII-toedieningen. Familiegeschiedenis van remmers sluit de deelnemer niet uit.

Medicijnen en procedures:

- Huidige inschrijving of deelname binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening in een andere onderzoeksstudie.

Ander:

  • Onvermogen om te voldoen aan studievereisten zoals beoordeeld door de Onderzoeker.
  • Andere niet gespecificeerde redenen die, naar de mening van de Onderzoeker of Sponsor, de deelnemer ongeschikt maakten voor inschrijving.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Cohort met lage dosis: advaat 25 IE/kg, daarna BIVV001 25 IE/kg
Deelnemers kregen een enkele intraveneuze (IV) dosis Advate 25 internationale eenheden per kilogram (IE/kg) op dag 1 van de Advate-behandelingsperiode (3 dagen), gevolgd door een enkele IV-dosis BIVV001 25 IE/kg in de BIVV001-behandelingsperiode (BTP ) (28 dagen). De Advate-behandelingsperiode (ATP) bestond uit een wash-out van ten minste 72 uur die werd gestart vanaf het moment van Advate-dosering.
Biologisch: Advataat (lage dosis)
De deelnemers kregen een enkele IV lage dosis Advate 25 IE/kg.
Biologisch: BIVV001 (lage dosis)
De deelnemers kregen een enkele IV lage dosis BIVV001 25 IE/kg.
Experimenteel: Cohort met hoge dosis: advaat 65 IE/kg, daarna BIVV001 65 IE/kg
De deelnemers kregen een enkele IV-dosis van Advate 65 IE/kg op dag 1 van ATP (4 dagen), gevolgd door een enkele IV-dosis van BIVV001 65 IE/kg in BTP (28 dagen). ATP bestond uit een wash-out van ten minste 96 uur die werd gestart vanaf het moment van Advate-dosering.
Biologisch: Advataat (hoge dosis)
De deelnemers kregen een enkelvoudige IV hoge dosis Advate 65 IE/kg.
Biologisch: BIVV001 (Hoge dosis)
De deelnemers kregen een enkelvoudige IV hoge dosis BIVV001 65 IE/kg.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE) en tijdens de behandeling optredende ernstige ongewenste voorvallen (TESAE) tijdens de advataatbehandelingsperiode
Tijdsspanne: Tot Dag 3 voor Advate 25 IE/kg; tot dag 4 voor Advate 65 IE/kg
AE werd gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband had met de behandeling. TEAE wordt gedefinieerd als elke bijwerking die begint op of na de enkelvoudige dosis Advate maar vóór de enkelvoudige dosis BIVV001. Ernstige AE (SAE) werd gedefinieerd als elke AE die leidt tot overlijden, onmiddellijk risico op overlijden, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, of een aangeboren/afwijking/geboorteafwijking, of enige andere medisch belangrijke gebeurtenis.
Tot Dag 3 voor Advate 25 IE/kg; tot dag 4 voor Advate 65 IE/kg
Aantal deelnemers met tijdens behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE) en tijdens behandeling optredende ernstige ongewenste voorvallen (TESAE) tijdens behandelingsperiode BIVV001
Tijdsspanne: Tot 28 dagen na toediening van BIVV001
AE werd gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband had met de behandeling. TEAE wordt gedefinieerd als elke bijwerking die begint op of na de onderzoeksbehandeling (BIVV001) en binnen 28 dagen na toediening van BIVV001. SAE werd gedefinieerd als elke AE die leidt tot overlijden, onmiddellijk risico op overlijden, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, of een aangeboren/afwijking/geboorteafwijking, of enige andere medisch belangrijke gebeurtenis.
Tot 28 dagen na toediening van BIVV001
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in laboratoriumtests tijdens de addate-behandelingsperiode
Tijdsspanne: Tot Dag 3 voor Advate 25 IE/kg; tot dag 4 voor Advate 65 IE/kg
Het aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in laboratoriumtests (waaronder hematologie, klinische chemie, urineonderzoek en stollings- en trombosemarkers) werd gerapporteerd.
Tot Dag 3 voor Advate 25 IE/kg; tot dag 4 voor Advate 65 IE/kg
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in laboratoriumtests tijdens behandelingsperiode BIVV001
Tijdsspanne: Tot 28 dagen na toediening van BIVV001
Het aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen (waaronder hematologie, klinische chemie, urineonderzoek en stollings- en trombosemarkers) werd gerapporteerd.
Tot 28 dagen na toediening van BIVV001
Percentage deelnemers met bevestigde ontwikkeling van remmers zoals gemeten met de Nijmegen-Modified Bethesda-assay
Tijdsspanne: Tot 28 dagen na toediening van BIVV001
Ontwikkeling van een remmer werd gedefinieerd als een neutraliserende antilichaamwaarde van meer dan of gelijk aan (>=) 0,6 Bethesda-eenheden per milliliter (BU/ml), geïdentificeerd en bevestigd door een tweede test op een onafhankelijk monster, verzameld binnen 2 tot 4 weken na het eerste positieve monster, waarbij beide tests werden uitgevoerd door het centrale laboratorium met behulp van de door Nijmegen gemodificeerde Bethesda-assay.
Tot 28 dagen na toediening van BIVV001

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek (PK): maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) voor Advate en BIVV001 (vergelijking lage dosis)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
De Cmax van Advate en BIVV001 bij een lage dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een op één fase geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT)-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
PK: maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) voor Advate en BIVV001 (vergelijking van hoge doses)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
Cmax van Advate en BIVV001 bij hoge dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een-traps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
PK: Halfwaardetijd (t1/2) voor Advate en BIVV001 (vergelijking lage dosis)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
Halfwaardetijd wordt gedefinieerd als de tijd die nodig is om de concentratie van het geneesmiddel de helft van zijn oorspronkelijke waarde te laten bereiken. t1/2 van Advate en BIVV001 bij lage dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een ééntraps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
PK: Halfwaardetijd voor Advataat en BIVV001 (vergelijking van hoge doses)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
Halfwaardetijd wordt gedefinieerd als de tijd die nodig is om de concentratie van het geneesmiddel de helft van zijn oorspronkelijke waarde te laten bereiken. t1/2 van Advate en BIVV001 bij hoge dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een ééntraps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
PK: totale lichaamsklaring (CL) voor Advate en BIVV001 (vergelijking lage dosis)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
Klaring wordt gedefinieerd als een kwantitatieve maat voor de snelheid waarmee een geneesmiddelsubstantie uit het lichaam wordt verwijderd. De CL van Advate en BIVV001 bij een lage dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een ééntraps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
PK: totale lichaamsklaring (CL) voor Advate en BIVV001 (vergelijking van hoge doses)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
Klaring wordt gedefinieerd als een kwantitatieve maat voor de snelheid waarmee een geneesmiddelsubstantie uit het lichaam wordt verwijderd. CL van Advate en BIVV001 bij hoge dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een-traps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
PK: Distributievolume bij steady state (Vss) voor Advate en BIVV001 (Low Dose Comparison)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
Distributievolume wordt gedefinieerd als het theoretische volume waarin de totale hoeveelheid geneesmiddel gelijkmatig moet worden verdeeld om de gewenste plasmaconcentratie van een geneesmiddel te produceren. Vss van Advate en BIVV001 bij lage dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van eentraps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
PK: Distributievolume bij steady state (Vss) voor Advate en BIVV001 (vergelijking van hoge doses)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
Distributievolume wordt gedefinieerd als het theoretische volume waarin de totale hoeveelheid geneesmiddel gelijkmatig moet worden verdeeld om de gewenste plasmaconcentratie van een geneesmiddel te produceren. Vss van Advate en BIVV001 bij hoge dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een-traps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
PK: Area Under the Concentration Time Curve (AUC) van tijd 0 tot oneindig (AUCinfinity) voor Advate en BIVV001 (Low Dose Comparison)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
De AUCinfinity van Advate en BIVV001 bij een lage dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een ééntraps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
PK: Area Under the Concentration Time Curve From Time 0 to Infinity (AUCinfinity) voor Advate en BIVV001 (High Dose Comparison)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
De AUCinfinity van Advataat en BIVV001 bij hoge dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een ééntraps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
PK: Mean Residence Time (MRT) voor Advate en BIVV001 (Low Dose Comparison)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
De gemiddelde tijd waarin het aantal geabsorbeerde moleculen in het lichaam aanwezig is, na toediening van een enkelvoudige dosis. MRT van Advate en BIVV001 bij lage dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een-traps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
PK: Mean Residence Time (MRT) voor Advate en BIVV001 (vergelijking hoge dosis)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
De gemiddelde tijd waarin het aantal geabsorbeerde moleculen in het lichaam aanwezig is, na toediening van een enkelvoudige dosis. MRT van Advate en BIVV001 bij hoge dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een-traps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
PK: incrementeel herstel (IR) voor Advate en BIVV001 (vergelijking lage dosis)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
Incrementeel herstel wordt gedefinieerd als de toename van het circulerende FVIII-activiteitsniveau voor één eenheid (IE) van het FVIII-product per kilogram lichaamsgewicht. IR van Advate en BIVV001 bij lage dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een-traps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
PK: incrementeel herstel (IR) voor Advate en BIVV001 (vergelijking hoge dosis)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
Incrementeel herstel wordt gedefinieerd als de toename van het circulerende FVIII-activiteitsniveau voor één eenheid (IE) van het FVIII-product per kilogram lichaamsgewicht. IR van Advate en BIVV001 bij hoge dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een-traps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
PK: Tijd tot 1% boven de basislijn voor FVIII-activiteit voor Advate en BIVV001 (vergelijking lage dosis)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
Tijd tot 1% activiteit is de tijd die nodig is vanaf het begin van de dosering voordat de FVIII-activiteit 1 IE/dL (1%) boven hun basislijnwaarden bereikt. De tijd tot 1% boven de basislijn voor FVIII-activiteit van Advate en BIVV001 bij een lage dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van eenfasige aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
PK: Tijd tot 1% boven de basislijn voor FVIII-activiteit voor Advate en BIVV001 (vergelijking van hoge doses)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
Tijd tot 1% activiteit is de tijd die nodig is vanaf het begin van de dosering voordat de FVIII-activiteit 1 IE/dL (1%) boven hun basislijnwaarden bereikt. De tijd tot 1% boven de basislijn voor FVIII-activiteit van Advate en BIVV001 bij hoge dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een-traps aPTT-gebaseerde stollingsassay.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Bioverativ, a Sanofi company

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
28 augustus 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
12 november 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
12 november 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
29 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
29 juni 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
2 juli 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
19 april 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
30 maart 2022

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 maart 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • TDU16220
  • 242HA101 (Andere identificatie: Bioverativ, a Sanofi company)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen