Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky jednorázové intravenózní injekce rekombinantního koagulačního faktoru VIII Fc - Von Willebrandův faktor - fúzní protein XTEN (rFVIIIFc-VWF-XTEN) (BIVV001) u dříve léčených dospělých s těžkou hemofilií A (EXTEN-A

30. března 2022 aktualizováno: Bioverativ, a Sanofi company

Otevřená studie fáze 1/2a s eskalací dávky ke stanovení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky jednorázové intravenózní injekce rFVIIIFc-VWF-XTEN (BIVV001) u dříve léčených dospělých s těžkou hemofilií A

Primárním účelem bylo posoudit bezpečnost a snášenlivost jednorázového intravenózního (IV) podání BIVV001 u dospělých dříve léčených pacientů (PTP) s těžkou hemofilií A.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
16

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
    • Nara-Ken
      • Kashihara-Shi, Nara-Ken, Japonsko, 634-8521
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Japonsko, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Tokyo-To, Japonsko, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
        • University of California Los Angeles Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48823
        • Michigan State University
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • University of Washington

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Schopnost účastníka nebo jeho zákonně oprávněného zástupce (např. rodič nebo zákonný zástupce), je-li to relevantní v souladu s místními předpisy, porozumět účelu a rizikům studie a poskytnout podepsaný a datovaný informovaný souhlas/souhlas a oprávnění používat důvěrné informace o zdraví informace v souladu s národními a místními předpisy o ochraně soukromí účastníků.
  • Těžká hemofilie A, definovaná jako méně než (<) 1 mezinárodní jednotka na decilitr (IU/dl) (<1 procento [%]) endogenního FVIII při screeningu, jak bylo stanoveno jednostupňovým testem srážení z centrální laboratoře. Pokud byl počáteční výsledek screeningu větší nebo roven (>=) 1 %, pak byla provedena opakovaná hladina aktivity endogenního FVIII pomocí jednofázového testu srážení z centrální laboratoře. Pokud byl opakovaný výsledek < 1 IU/dl (<1 %), pak účastník splnil tento požadavek na zařazení.
  • Předchozí léčba hemofilie A, definovaná jako alespoň 150 zdokumentovaných předchozích dnů expozice jakémukoli rekombinantnímu a/nebo z plazmy odvozenému FVIII a/nebo kryoprecipitátovým produktům v den 1. Léčba čerstvě zmrazenou plazmou nesmí být zohledněna v počtu dokumentovaných dnů expozice.
  • Počet krevních destiček >=100 000 buněk/mikrolitr (mcL) při screeningu (test provedený centrální laboratoří a zkontrolován před dávkou Advate 1. dne).
  • Účastník, o kterém je známo, že je pozitivní na protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV), buď dříve dokumentovaný nebo identifikovaný screeningovým hodnocením, musí mít před 1. dnem Advate dávky následující výsledky: shluk diferenciace 4 (CD4) počet lymfocytů větší než (>) 200 buňky/milimetr (mm)^3; virová nálož < 400 kopií/ml.

Kritéria vyloučení:

Zdravotní historie:

  • Jakékoli souběžné klinicky významné závažné onemocnění, které podle názoru zkoušejícího způsobilo, že účastník není vhodný pro zařazení.
  • Závažná aktivní bakteriální nebo virová infekce (jiná než chronická hepatitida nebo HIV) přítomná do 30 dnů od screeningu.
  • Jiné známé poruchy koagulace kromě hemofilie A.
  • Anamnéza přecitlivělosti nebo anafylaxe související s jakýmkoli přípravkem FVIII.
  • Známá nebo předpokládaná alergie na myši, křečky nebo jakoukoli složku přípravku Advate.
  • Pozitivní inhibitorový test v anamnéze nebo klinické známky snížené odpovědi na podávání FVIII. Rodinná anamnéza inhibitorů nevylučovala účastníka.

Léky a postupy:

- Aktuální zařazení nebo účast do 30 dnů před screeningem v jakékoli jiné výzkumné studii.

Jiný:

  • Neschopnost dodržet studijní požadavky podle hodnocení zkoušejícího.
  • Další blíže nespecifikované důvody, které podle názoru řešitele nebo sponzora způsobily, že účastník není vhodný pro zápis.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Skupina s nízkou dávkou: Advate 25 IU/kg, poté BIVV001 25 IU/kg
Účastníci dostali jednu intravenózní (IV) dávku Advate 25 mezinárodních jednotek na kilogram (IU/kg) v den 1 léčebného období Advate (3 dny) následovanou jednou IV dávkou BIVV001 25 IU/kg v léčebném období BIVV001 (BTP ) (28 dní). Období léčby Advate (ATP) sestávalo z vymývání po dobu alespoň 72 hodin, které začalo od okamžiku dávkování Advate.
Biologický: Advate (nízká dávka)
Účastníci dostali jednu IV nízkou dávku Advate 25 IU/kg.
Biologický: BIVV001 (nízká dávka)
Účastníci dostali jednu IV nízkou dávku BIVV001 25 IU/kg.
Experimentální: Skupina s vysokou dávkou: Advate 65 IU/kg, poté BIVV001 65 IU/kg
Účastníci dostali jednu IV dávku Advate 65 IU/kg v den 1 ATP (4 dny) následovanou jednou IV dávkou BIVV001 65 IU/kg v BTP (28 dnů). ATP sestával z vymývání po dobu alespoň 96 hodin, které bylo zahájeno od okamžiku dávkování Advate.
Biologický: Advate (vysoká dávka)
Účastníci dostali jednu IV vysokou dávku Advate 65 IU/kg.
Biologický: BIVV001 (vysoká dávka)
Účastníci dostali jednu IV vysokou dávku BIVV001 65 IU/kg.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TESAE) během období doplňkové léčby
Časové okno: Do 3. dne pro Advate 25 IU/kg; do 4. dne pro Advate 65 IU/kg
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék a nemusel mít nutně kauzální vztah s léčbou. TEAE je definována jako jakákoli AE, která začíná při nebo po jednorázové dávce Advate, ale před jednorázovou dávkou BIVV001. Závažná AE (SAE) byla definována jako jakákoli AE vedoucí k úmrtí, bezprostřednímu riziku smrti, hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti nebo vrozené/anomálii/vrozené vadě nebo jakékoli jiné zdravotně významné události.
Do 3. dne pro Advate 25 IU/kg; do 4. dne pro Advate 65 IU/kg
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TESAE) během období léčby BIVV001
Časové okno: Až 28 dní po podání BIVV001
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostával studovaný lék a nemusel mít nutně kauzální vztah s léčbou. TEAE je definována jako jakákoli AE, která začíná na nebo po studijní léčbě (BIVV001) a do 28 dnů po podání BIVV001. SAE byla definována jako jakákoli AE vedoucí k úmrtí, bezprostřednímu riziku smrti, hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti nebo vrozené/anomálii/vrozené vadě nebo jakékoli jiné lékařsky významné události.
Až 28 dní po podání BIVV001
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami v laboratorních testech během období další léčby
Časové okno: Do 3. dne pro Advate 25 IU/kg; do 4. dne pro Advate 65 IU/kg
Byl hlášen počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami v laboratorních testech (včetně hematologie, klinické chemie, analýzy moči a markerů koagulace a trombózy).
Do 3. dne pro Advate 25 IU/kg; do 4. dne pro Advate 65 IU/kg
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami v laboratorních testech během léčebného období BIVV001
Časové okno: Až 28 dní po podání BIVV001
Byl hlášen počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami (včetně hematologie, klinické chemie, analýzy moči a markerů koagulace a trombózy).
Až 28 dní po podání BIVV001
Procento účastníků s potvrzeným vývojem inhibitorů měřeno Nijmegenem modifikovaným testem Bethesda
Časové okno: Až 28 dní po podání BIVV001
Vývoj inhibitoru byl definován jako hodnota neutralizační protilátky větší nebo rovna (>=) 0,6 Bethesda jednotek na mililitr (BU/ml) identifikovaná a potvrzená druhým testem na nezávislém vzorku odebraném během 2 až 4 týdnů od první pozitivní vzorek, přičemž oba testy provedla centrální laboratoř s použitím testu Bethesda modifikovaného Nijmegenem.
Až 28 dní po podání BIVV001

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika (PK): Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) pro Advate a BIVV001 (srovnání nízkých dávek)
Časové okno: Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 a 240 hodinách
Cmax Advate a BIVV001 v nízké dávce byly hodnoceny a porovnávány na základě jednostupňového testu srážení založeného na aktivovaném parciálním tromboplastinovém čase (aPTT).
Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 a 240 hodinách
PK: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) pro Advate a BIVV001 (srovnání vysokých dávek)
Časové okno: Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 a 336 hodinách
Cmax Advate a BIVV001 ve vysoké dávce byla hodnocena a porovnávána na základě jednofázového srážecího testu na bázi aPTT.
Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 a 336 hodinách
PK: Poločas (t1/2) pro Advate a BIVV001 (srovnání nízkých dávek)
Časové okno: Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 a 240 hodinách
Poločas je definován jako čas potřebný k tomu, aby koncentrace léčiva dosáhla poloviny původní hodnoty. tl/2 Advate a BIVV001 v nízké dávce bylo hodnoceno a porovnáváno na základě jednofázového srážecího testu na bázi aPTT.
Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 a 240 hodinách
PK: Poločas rozpadu pro Advate a BIVV001 (porovnání vysokých dávek)
Časové okno: Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 a 336 hodinách
Poločas je definován jako čas potřebný k tomu, aby koncentrace léčiva dosáhla poloviny původní hodnoty. tl/2 Advate a BIVV001 ve vysoké dávce bylo hodnoceno a porovnáváno na základě jednofázového srážecího testu na bázi aPTT.
Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 a 336 hodinách
PK: Celková tělesná clearance (CL) pro Advate a BIVV001 (srovnání nízkých dávek)
Časové okno: Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 a 240 hodinách
Clearance je definována jako kvantitativní měření rychlosti, kterou je léčivá látka odstraňována z těla. CL Advate a BIVV001 v nízké dávce byly hodnoceny a porovnávány na základě jednofázového srážecího testu na bázi aPTT.
Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 a 240 hodinách
PK: Celková tělesná clearance (CL) pro Advate a BIVV001 (porovnání vysokých dávek)
Časové okno: Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 a 336 hodinách
Clearance je definována jako kvantitativní měření rychlosti, kterou je léčivá látka odstraňována z těla. CL Advate a BIVV001 ve vysoké dávce byly hodnoceny a porovnávány na základě jednofázového srážecího testu na bázi aPTT.
Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 a 336 hodinách
PK: Objem distribuce v ustáleném stavu (Vss) pro Advate a BIVV001 (srovnání nízkých dávek)
Časové okno: Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 a 240 hodinách
Distribuční objem je definován jako teoretický objem, ve kterém by celkové množství léčiva muselo být rovnoměrně distribuováno, aby se vytvořila požadovaná plazmatická koncentrace léčiva. Vss of Advate a BIVV001 v nízké dávce byly hodnoceny a porovnávány na základě jednofázového srážecího testu na bázi aPTT.
Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 a 240 hodinách
PK: Objem distribuce v ustáleném stavu (Vss) pro Advate a BIVV001 (srovnání vysokých dávek)
Časové okno: Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 a 336 hodinách
Distribuční objem je definován jako teoretický objem, ve kterém by celkové množství léčiva muselo být rovnoměrně distribuováno, aby se vytvořila požadovaná plazmatická koncentrace léčiva. Vss of Advate a BIVV001 ve vysoké dávce byly hodnoceny a porovnávány na základě jednofázového srážecího testu na bázi aPTT.
Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 a 336 hodinách
PK: Oblast pod časovou křivkou koncentrace (AUC) od času 0 do nekonečna (AUCinfinity) pro Advate a BIVV001 (srovnání nízké dávky)
Časové okno: Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 a 240 hodinách
AUCinfinity Advate a BIVV001 v nízké dávce byla hodnocena a porovnávána na základě jednofázového srážecího testu na bázi aPTT.
Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 a 240 hodinách
PK: Oblast pod časovou křivkou koncentrace od času 0 do nekonečna (AUCinfinity) pro Advate a BIVV001 (porovnání vysokých dávek)
Časové okno: Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 a 336 hodinách
AUCinfinity Advate a BIVV001 ve vysoké dávce byla hodnocena a porovnávána na základě jednofázového srážecího testu na bázi aPTT.
Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 a 336 hodinách
PK: Střední doba pobytu (MRT) pro Advate a BIVV001 (srovnání nízké dávky)
Časové okno: Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 a 240 hodinách
Průměrná doba, po kterou se počet absorbovaných molekul zdržuje v těle po podání jedné dávky. MRT Advate a BIVV001 v nízké dávce byla hodnocena a porovnávána na základě jednofázového srážecího testu na bázi aPTT.
Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 a 240 hodinách
PK: Střední doba pobytu (MRT) pro Advate a BIVV001 (porovnání vysokých dávek)
Časové okno: Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 a 336 hodinách
Průměrná doba, po kterou se počet absorbovaných molekul zdržuje v těle po podání jedné dávky. MRT Advate a BIVV001 ve vysoké dávce byla hodnocena a porovnávána na základě jednofázového srážecího testu na bázi aPTT.
Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 a 336 hodinách
PK: Incremental Recovery (IR) pro Advate a BIVV001 (srovnání nízké dávky)
Časové okno: Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 a 240 hodinách
Přírůstkové zotavení je definováno jako zvýšení úrovně aktivity cirkulujícího FVIII pro jednu jednotku (IU) produktu FVIII na kilogram tělesné hmotnosti. IR Advate a BIVV001 v nízké dávce byly hodnoceny a porovnávány na základě jednofázového srážecího testu na bázi aPTT.
Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 a 240 hodinách
PK: Incremental Recovery (IR) pro Advate a BIVV001 (porovnání vysokých dávek)
Časové okno: Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 a 336 hodinách
Přírůstkové zotavení je definováno jako zvýšení úrovně aktivity cirkulujícího FVIII pro jednu jednotku (IU) produktu FVIII na kilogram tělesné hmotnosti. IR Advate a BIVV001 ve vysoké dávce byly hodnoceny a porovnávány na základě jednofázového srážecího testu na bázi aPTT.
Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 a 336 hodinách
PK: Čas do 1 % nad výchozí hodnotu pro aktivitu FVIII pro Advate a BIVV001 (srovnání nízkých dávek)
Časové okno: Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 a 240 hodinách
Doba do 1 % aktivity je doba potřebná od začátku dávkování k tomu, aby aktivita FVIII dosáhla 1 IU/dl (1 %) nad jejich výchozí hladiny. Čas do 1 % nad výchozí hodnotu pro aktivitu FVIII Advate a BIVV001 při nízké dávce byl hodnocen a porovnáván na základě jednofázového srážecího testu na bázi aPTT.
Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 a 240 hodinách
PK: Čas do 1 % nad výchozí hodnotou pro aktivitu FVIII pro Advate a BIVV001 (srovnání vysokých dávek)
Časové okno: Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 a 336 hodinách
Doba do 1 % aktivity je doba potřebná od začátku dávkování k tomu, aby aktivita FVIII dosáhla 1 IU/dl (1 %) nad jejich výchozí hladiny. Čas do 1 % nad výchozí hodnotu pro aktivitu FVIII Advate a BIVV001 při vysoké dávce byl hodnocen a porovnáván na základě jednofázového srážecího testu na bázi aPTT.
Pro Advate: Před dávkou a po dávce v 0,5, 1, 6, 24, 48 a 72 hodinách; Pro BIVV001: Před dávkou a po dávce v 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 a 336 hodinách

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Bioverativ, a Sanofi company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
28. srpna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
12. listopadu 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
12. listopadu 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. června 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. dubna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. března 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • TDU16220
  • 242HA101 (Jiný identifikátor: Bioverativ, a Sanofi company)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Advate (nízká dávka)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení