Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sulla sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di una singola iniezione endovenosa di fattore VIII della coagulazione ricombinante Fc - fattore Von Willebrand - proteina di fusione XTEN (rFVIIIFc-VWF-XTEN) (BIVV001) in adulti precedentemente trattati con grave emofilia A (EXTEN-A)

30 marzo 2022 aggiornato da: Bioverativ, a Sanofi company

Uno studio di fase 1/2a, in aperto, con aumento della dose per determinare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di una singola iniezione endovenosa di rFVIIIFc-VWF-XTEN (BIVV001) in adulti precedentemente trattati con grave emofilia A

Lo scopo principale era valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola somministrazione endovenosa (IV) di BIVV001 in pazienti adulti precedentemente trattati (PTP) con grave emofilia A.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
16

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
    • Nara-Ken
      • Kashihara-Shi, Nara-Ken, Giappone, 634-8521
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Giappone, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Tokyo-To, Giappone, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • University of California Los Angeles Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48823
        • Michigan State University
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Capacità del partecipante, o del suo rappresentante legalmente autorizzato (ad es., genitore o tutore legale), se applicabile in conformità con le normative locali, di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e fornire il consenso/assenso informato firmato e datato e l'autorizzazione all'utilizzo di servizi sanitari riservati informazioni in conformità con le normative nazionali e locali sulla privacy dei partecipanti.
  • Emofilia A grave, definita come meno di (<) 1 unità internazionali per decilitro (UI/dL) (<1% [%]) di FVIII endogeno allo screening come determinato dal test di coagulazione a una fase dal laboratorio centrale. Se il risultato dello screening iniziale era maggiore o uguale a (>=) 1%, è stato eseguito un livello di attività di FVIII endogeno ripetuto utilizzando il test di coagulazione a una fase del laboratorio centrale. Se il risultato ripetuto era < 1 UI/dL (<1%), allora il partecipante soddisfaceva questo requisito di inclusione.
  • Trattamento precedente per l'emofilia A, definito come almeno 150 precedenti giorni di esposizione documentati a qualsiasi FVIII ricombinante e/o derivato dal plasma e/o prodotti crioprecipitati al Giorno 1. Il trattamento con plasma fresco congelato non deve essere considerato nel conteggio dei giorni di esposizione documentati.
  • Conta piastrinica >=100.000 cellule/microlitro (mcL) allo screening (test eseguito dal laboratorio centrale e rivisto prima della dose di Advate al giorno 1).
  • Un partecipante noto per essere positivo agli anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana (HIV), precedentemente documentato o identificato dalle valutazioni di screening, deve avere i seguenti risultati prima della dose di Advate del giorno 1: cluster di differenziazione 4 (CD4) conta dei linfociti maggiore di (>) 200 celle/millimetro (mm)^3; carica virale <400 copie/mL.

Criteri di esclusione:

Storia medica:

  • Qualsiasi malattia importante concomitante clinicamente significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, ha reso il partecipante non idoneo all'arruolamento.
  • Infezione batterica o virale attiva grave (diversa da epatite cronica o HIV) presente entro 30 giorni dallo screening.
  • Altri disturbi noti della coagulazione oltre all'emofilia A.
  • Storia di ipersensibilità o anafilassi associata a qualsiasi prodotto a base di FVIII.
  • Allergia nota o sospetta a topi, criceti o qualsiasi ingrediente di Advate.
  • Storia di un test dell'inibitore positivo o segni clinici di ridotta risposta alle somministrazioni di FVIII. Storia familiare di inibitori non esclusa il partecipante.

Farmaci e procedure:

- Attuale iscrizione o partecipazione entro 30 giorni prima dello screening in qualsiasi altro studio sperimentale.

Altro:

  • Incapacità di soddisfare i requisiti dello studio valutati dallo sperimentatore.
  • Altri motivi non specificati che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, hanno reso il partecipante non idoneo all'arruolamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte a basso dosaggio: Advate 25 UI/kg Poi BIVV001 25 UI/kg
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose endovenosa (IV) di Advate 25 unità internazionali per chilogrammo (UI/kg) il giorno 1 del periodo di trattamento con Advate (3 giorni), seguita da una singola dose IV di BIVV001 25 UI/kg nel periodo di trattamento BIVV001 (BTP ) (28 giorni). Il periodo di trattamento con Advate (ATP) consisteva in un periodo di sospensione di almeno 72 ore iniziato dal momento della somministrazione di Advate.
Biologico: Advate (bassa dose)
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose IV bassa di Advate 25 UI/kg.
Biologico: BIVV001 (bassa dose)
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose IV bassa di BIVV001 25 UI/kg.
Sperimentale: Coorte ad alto dosaggio: Advate 65 UI/kg Poi BIVV001 65 UI/kg
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose endovenosa di Advate 65 UI/kg il giorno 1 di ATP (4 giorni) seguita da una singola dose endovenosa di BIVV001 65 UI/kg di BTP (28 giorni). L'ATP consisteva in un washout di almeno 96 ore iniziato dal momento della somministrazione di Advate.
Biologico: Advate (dose elevata)
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose elevata IV di Advate 65 UI/kg.
Biologico: BIVV001 (Alta dose)
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose elevata IV di BIVV001 65 UI/kg.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE) durante il periodo di trattamento avanzato
Lasso di tempo: Fino al giorno 3 per Advate 25 UI/kg; fino al giorno 4 per Advate 65 UI/kg
L'AE è stato definito come qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio e non aveva necessariamente una relazione causale con il trattamento. TEAE è definito come qualsiasi evento avverso che inizia durante o dopo la singola dose di Advate ma prima della singola dose di BIVV001. L'evento avverso grave (SAE) è stato definito come qualsiasi evento avverso che comporti morte, rischio immediato di morte, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, disabilità/incapacità persistente o significativa, o un difetto congenito/anomalo/alla nascita, o qualsiasi altro evento clinicamente importante.
Fino al giorno 3 per Advate 25 UI/kg; fino al giorno 4 per Advate 65 UI/kg
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE) durante il periodo di trattamento BIVV001
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni dopo la somministrazione di BIVV001
L'AE è stato definito come qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio e non aveva necessariamente una relazione causale con il trattamento. TEAE è definito come qualsiasi evento avverso che inizia durante o dopo il trattamento in studio (BIVV001) ed entro 28 giorni dalla somministrazione di BIVV001. SAE è stato definito come qualsiasi evento avverso che comporti la morte, rischio immediato di morte, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, disabilità/incapacità persistente o significativa, o un difetto congenito/anomalo/alla nascita, o qualsiasi altro evento clinicamente importante.
Fino a 28 giorni dopo la somministrazione di BIVV001
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei test di laboratorio durante il periodo di trattamento Advate
Lasso di tempo: Fino al giorno 3 per Advate 25 UI/kg; fino al giorno 4 per Advate 65 UI/kg
È stato segnalato il numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei test di laboratorio (inclusi ematologia, chimica clinica, analisi delle urine e marcatori di coagulazione e trombosi).
Fino al giorno 3 per Advate 25 UI/kg; fino al giorno 4 per Advate 65 UI/kg
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei test di laboratorio durante il periodo di trattamento BIVV001
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni dopo la somministrazione di BIVV001
È stato riportato il numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative (tra cui ematologia, chimica clinica, analisi delle urine e marcatori di coagulazione e trombosi).
Fino a 28 giorni dopo la somministrazione di BIVV001
Percentuale di partecipanti con sviluppo di inibitore confermato misurato dal dosaggio Bethesda modificato da Nijmegen
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni dopo la somministrazione di BIVV001
Lo sviluppo di un inibitore è stato definito come un valore anticorpale neutralizzante maggiore o uguale a (>=) 0,6 unità Bethesda per millilitro (BU/mL) identificato e confermato da un secondo test su un campione indipendente, raccolto entro 2-4 settimane dalla il primo campione positivo, con entrambi i test eseguiti dal laboratorio centrale utilizzando il dosaggio Bethesda modificato da Nijmegen.
Fino a 28 giorni dopo la somministrazione di BIVV001

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica (PK): concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) per Advate e BIVV001 (confronto a basso dosaggio)
Lasso di tempo: Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 e 240 ore
La Cmax di Advate e BIVV001 a basse dosi è stata valutata e confrontata sulla base del test di coagulazione basato sul tempo di tromboplastina parziale attivata a uno stadio (aPTT).
Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 e 240 ore
PK: concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) per Advate e BIVV001 (confronto ad alte dosi)
Lasso di tempo: Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 e 336 ore
La Cmax di Advate e BIVV001 ad alte dosi è stata valutata e confrontata sulla base del test di coagulazione basato su aPTT a uno stadio.
Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 e 336 ore
PK: emivita (t1/2) per Advate e BIVV001 (confronto a basso dosaggio)
Lasso di tempo: Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 e 240 ore
L'emivita è definita come il tempo necessario affinché la concentrazione del farmaco raggiunga la metà del suo valore originale. Il t1/2 di Advate e BIVV001 a basse dosi è stato valutato e confrontato sulla base del test di coagulazione basato su aPTT a una fase.
Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 e 240 ore
PK: emivita per Advate e BIVV001 (confronto ad alte dosi)
Lasso di tempo: Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 e 336 ore
L'emivita è definita come il tempo necessario affinché la concentrazione del farmaco raggiunga la metà del suo valore originale. Il t1/2 di Advate e BIVV001 ad alte dosi è stato valutato e confrontato sulla base del test di coagulazione basato su aPTT a uno stadio.
Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 e 336 ore
PK: Total Body Clearance (CL) per Advate e BIVV001 (confronto a basso dosaggio)
Lasso di tempo: Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 e 240 ore
La clearance è definita come una misura quantitativa della velocità con cui una sostanza farmacologica viene rimossa dal corpo. La CL di Advate e BIVV001 a basso dosaggio è stata valutata e confrontata sulla base del test di coagulazione basato su aPTT a una fase.
Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 e 240 ore
PK: Total Body Clearance (CL) per Advate e BIVV001 (confronto ad alte dosi)
Lasso di tempo: Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 e 336 ore
La clearance è definita come una misura quantitativa della velocità con cui una sostanza farmacologica viene rimossa dal corpo. La CL di Advate e BIVV001 ad alte dosi è stata valutata e confrontata sulla base del test di coagulazione basato su aPTT a una fase.
Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 e 336 ore
PK: volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss) per Advate e BIVV001 (confronto a basso dosaggio)
Lasso di tempo: Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 e 240 ore
Il volume di distribuzione è definito come il volume teorico in cui la quantità totale di farmaco dovrebbe essere uniformemente distribuita per produrre la concentrazione plasmatica desiderata di un farmaco. Vss di Advate e BIVV001 a basso dosaggio è stato valutato e confrontato sulla base del test di coagulazione basato su aPTT a una fase.
Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 e 240 ore
PK: volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss) per Advate e BIVV001 (confronto dose elevata)
Lasso di tempo: Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 e 336 ore
Il volume di distribuzione è definito come il volume teorico in cui la quantità totale di farmaco dovrebbe essere uniformemente distribuita per produrre la concentrazione plasmatica desiderata di un farmaco. Vss di Advate e BIVV001 ad alte dosi è stato valutato e confrontato sulla base del test di coagulazione basato su aPTT a una fase.
Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 e 336 ore
PK: Area sotto la curva del tempo di concentrazione (AUC) dal tempo 0 all'infinito (AUCinfinito) per Advate e BIVV001 (confronto a basso dosaggio)
Lasso di tempo: Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 e 240 ore
L'AUCinfinity di Advate e BIVV001 a basse dosi è stata valutata e confrontata sulla base del test di coagulazione basato su aPTT a una fase.
Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 e 240 ore
PK: area sotto la curva del tempo di concentrazione dal tempo 0 all'infinito (AUCinfinity) per Advate e BIVV001 (confronto dose elevata)
Lasso di tempo: Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 e 336 ore
L'AUCinfinity di Advate e BIVV001 ad alte dosi è stata valutata e confrontata sulla base del test di coagulazione basato su aPTT a una fase.
Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 e 336 ore
PK: tempo medio di permanenza (MRT) per Advate e BIVV001 (confronto a basso dosaggio)
Lasso di tempo: Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 e 240 ore
Il tempo medio in cui il numero di molecole assorbite risiede nel corpo, dopo la somministrazione di una singola dose. La MRT di Advate e BIVV001 a basso dosaggio è stata valutata e confrontata sulla base del test di coagulazione basato su aPTT a una fase.
Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 e 240 ore
PK: tempo medio di permanenza (MRT) per Advate e BIVV001 (confronto ad alta dose)
Lasso di tempo: Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 e 336 ore
Il tempo medio in cui il numero di molecole assorbite risiede nel corpo, dopo la somministrazione di una singola dose. La MRT di Advate e BIVV001 ad alte dosi è stata valutata e confrontata sulla base del test di coagulazione basato su aPTT a una fase.
Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 e 336 ore
PK: recupero incrementale (IR) per Advate e BIVV001 (confronto a basso dosaggio)
Lasso di tempo: Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 e 240 ore
Il recupero incrementale è definito come l'aumento del livello di attività di FVIII circolante per una unità (UI) del prodotto di FVIII per chilogrammo di peso corporeo. L'IR di Advate e BIVV001 a basso dosaggio è stato valutato e confrontato sulla base del test di coagulazione basato su aPTT a una fase.
Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 e 240 ore
PK: recupero incrementale (IR) per Advate e BIVV001 (confronto ad alte dosi)
Lasso di tempo: Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 e 336 ore
Il recupero incrementale è definito come l'aumento del livello di attività di FVIII circolante per una unità (UI) del prodotto di FVIII per chilogrammo di peso corporeo. L'IR di Advate e BIVV001 ad alte dosi è stato valutato e confrontato sulla base del test di coagulazione basato su aPTT a una fase.
Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 e 336 ore
PK: tempo all'1% sopra il basale per l'attività del FVIII per Advate e BIVV001 (confronto a basso dosaggio)
Lasso di tempo: Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 e 240 ore
Il tempo all'1% di attività è il tempo necessario dall'inizio della somministrazione affinché l'attività del FVIII raggiunga 1 UI/dL (1%) al di sopra dei livelli basali. Il tempo all'1% sopra il basale per l'attività del FVIII di Advate e BIVV001 a basse dosi è stato valutato e confrontato sulla base del test di coagulazione basato su aPTT a una fase.
Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 e 240 ore
PK: tempo all'1% sopra il basale per l'attività del FVIII per Advate e BIVV001 (confronto con dosi elevate)
Lasso di tempo: Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 e 336 ore
Il tempo all'1% di attività è il tempo necessario dall'inizio della somministrazione affinché l'attività del FVIII raggiunga 1 UI/dL (1%) al di sopra dei livelli basali. Il tempo all'1% sopra il basale per l'attività del FVIII di Advate e BIVV001 ad alte dosi è stato valutato e confrontato sulla base del test di coagulazione basato su aPTT a una fase.
Per Advate: pre-dose e post-dose a 0,5, 1, 6, 24, 48 e 72 ore; Per BIVV001: pre-dose e post-dose a 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 e 336 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Bioverativ, a Sanofi company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
28 agosto 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
12 novembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
12 novembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 giugno 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 giugno 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
2 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 aprile 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 marzo 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TDU16220
  • 242HA101 (Altro identificatore: Bioverativ, a Sanofi company)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Advate (bassa dose)

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni