CAPRI National Juvenile Idiopathic Arthritis Registry

1. BAGGRUND JIA omfatter al kronisk arthritis af ukendt årsag, der starter før 16-årsalderen. JIA er den mest almindelige gigtsygdom i barndommen, som rammer cirka 1 ud af 1.000 canadiske børn. På trods af tendenser til mere gunstige resultater, fortsætter JIA med at have invaliderende følgesygdomme, der reducerer mobilitet, livskvalitet og fremtidig produktivitet, hvilket påvirker barnet, deres familier og samfundet som helhed. Efter en diagnose af JIA har familier mange spørgsmål om deres barns prognose, behandlinger, der kan være nødvendige, og deres potentielle bivirkninger. På trods af talrige undersøgelser er vores evne til at besvare disse spørgsmål fortsat begrænset.

   International League of Associations for Rheumatology (ILAR) kriterier klassificerer børn med JIA i syv kategorier baseret på kliniske manifestationer og laboratorietests. Nuværende praksisanbefalinger foreslår brug af medicin skræddersyet i henhold til JIA-kategorien eller i henhold til behandlingsgrupper defineret af antallet af led, der er ramt og kendetegn ved dårlig prognose. Generelt anbefales initial behandling med intraartikulære kortikosteroider og ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID'er) til JIA, der påvirker nogle få led; mens methotrexat og biologiske midler anbefales, når mange led er ramt og til børn med dårlig prognose.

   CAPRI er det samarbejdsnetværk for alle pædiatriske reumatologiske efterforskere på tværs af Canada, med en enestående track record for vellykket samarbejde i en række forskningsprojekter. Siden 2005 har CAPRI-efterforskere arbejdet på et projekt kaldet ReACCH-Out, et holdbevilling finansieret af Canadian Institutes of Health Research (CIHR) for at studere virkningen af ​​gigt på canadiske børn. CAPRI udviklede en robust webbaseret longitudinel database og indskrev 1.500 nydiagnosticerede børn med JIA i løbet af en femårig periode. Denne undersøgelse har resulteret i en af ​​de største langsgående JIA-kohorter i verden og seks offentliggjorte videnskabelige manuskripter til dato. Vigtigst af alt har det givet væsentlige nye svar om sygdomspræsentation og kort til mellemlang sigt prognose. Den indledende undersøgelse blev udnyttet til to efterfølgende undersøgelser, der også var finansieret af CIHR: Biologisk baserede udfaldsprædiktorer i JIA (BBOP) og forbinder træning, aktivitet og patofysiologi hos canadiske børn med arthritis (LEAP).

   Fortsættelse af denne indsats med et nyt register kan belyse længerevarende prognose for JIA-patienter. Det hurtigt skiftende landskab af tilgængelige terapier nødvendiggør vedligeholdelse og udvidelse af registret for at belyse den skiftende prognose i forskellige terapeutiske epoker og for at muliggøre moderne prognostisk rådgivning til nye patienter og deres familier.

   I april 2015 uddelte The Arthritis Society en infrastrukturpris for at fortsætte, udvide og styrke et harmoniseret canadisk register over patienter med JIA for at støtte pædiatrisk reumatologisk forskning. Denne pris er blevet beriget med andre kilder til at inkludere vurdering af bivirkninger ved medicin, hvilket giver den finansiering, der vil blive brugt til dette CAPRI nationale JIA-register.

2. MÅL OG PRINCIPPER

Målet med CAPRI JIA-registret er prospektivt at indsamle information om sygdomsforløb, udfald og medicinbivirkninger blandt canadiske børn med JIA. Registret vil:

1. Give svar om de forventede sygdomsudfald og risikoen for bivirkninger ved medicin for patienter og behandlere.
2. Bidrage til ny indsigt om JIA og dens behandling gennem årlige opdateringer af registreringsresultater og offentliggørelse af videnskabelige artikler.
3. Tillad canadiske forskere at besvare deres egne forskningsspørgsmål om JIA.
4. Tillad sammenligning af JIA-resultater og -behandlinger på tværs af Canada og med andre jurisdiktioner til støtte for kvalitetsforbedringsinitiativer.

Registret vil fungere efter fem principper:

Universal: alle børn, der er nyligt diagnosticeret med JIA i hele Canada, vil være berettigede.

Enkelt: registreringsdatabasen vil kræve minimum træning og tid til at indsamle oplysninger.

Høj kvalitet: registret vil lægge vægt på kvalitet frem for kvantitet af data, og kvaliteten af ​​data vil løbende blive overvåget.

Klinikercentreret: registret vil sikre, at læger, der følger børn med JIA, er engagerede og ser værdien af ​​deres bidrag til registret.

Linkbar: registret vil sørge for fremtidige koblinger til eksisterende forsknings- og sundhedskohorter, til Statistics Canada-data og til andre databaser.

3. METODER

3.1 Registertilsyn

Registret vil blive administreret gennem CAPRI. Der er nedsat et registerudvalg for CAPRI med følgende ansvarsområder:

1. Overvågning af alle registreringsfunktioner.
2. Rapporter til CAPRI-direktøren.
3. Supervision af registerkoordinator.

Registerudvalget består af CAPRI-medlemmer, som melder sig frivilligt i en periode på 2 år, der kan forlænges. Gruppen har valgt en formand (Dr. Jaime Guzman), som vil være den direkte kontakt for registerkoordinatoren, organisere telekonferencer og levere rapporter til formanden for CAPRI. Formanden for registreringsudvalget vil sidde i CAPRIs eksekutivkomité.

Finansiering fra registreringssponsorer vil komme til en central registreringskonto. Registerudvalget og dets formand vil være ansvarlige for fondsbetalinger i henhold til aftalt CAPRI-budget. Økonomisk regnskab vil blive administreret af registerkoordinatoren.

Registret vil være underlagt følgende rapporteringsprocesser:

1. Årlig rapport til registreringssponsorer inklusive budgetbrug og fremskridt.
2. Bi-årlig rapport til CAPRI-medlemskabet om fremskridt, registerstatistikker og budget. En kopi af den halvårlige rapport vil blive sendt til registrets sponsorer.
3. Årlig forskningsoutputrapport efter det første år med registreringsdrift.
4. Årlig opdatering om registreringsresultater, der skal deles med familier og plejeudbydere.

3.2 Oprettelse af registercentre Alle CAPRI-centre og pædiatriske reumatologiske praksisser i Canada er berettiget til at deltage i registeret. De deltagende websteder vil udpege en direktør for registreringsstedet til kommunikations- og administrationsformål. Hvert websted er ansvarligt for patienttilmelding, dataindtastning og vedligeholdelse af passende registerregistreringer for deres websted. Registreringswebstedsdirektøren vil administrere deres eget webstedsbudget og være forpligtet til at levere årlige budgetposter.

Registerkoordinatoren vil hjælpe hvert registreringswebsted med at fuldføre de følgende trin, der er nødvendige for opsætning:

1. Indsendelse af registerprotokol til etisk gennemgang af det lokale etiske råd og ændringer efter behov
2. Beslutning om logistikken for patientrekruttering og -registrering, der passer bedst til centrets nuværende praksis og processer.
3. Beslutning om logistikken for dataindsamling, der bedst passer til deres lokale praksis og processer, herunder tidslinjer for indsendelse af data og låsning af data.
4. Gennemgå og aftal processerne for datakvalitetsovervågning.

3.3 Patientrekruttering og -registrering Ved lægebesøget, hvor der stilles en ny diagnose af JIA, vil den pædiatriske reumatolog, der stiller diagnosen, introducere registret for patienten. Registerwebstedets direktør eller delegerede vil derefter give familien alle oplysninger om registreringsdatabasen og bede om deres skriftlige samtykke. ReACCh-Out- og LEAP-deltagere vil blive bedt om at give deres samtykke til registreringsdatabasen ved deres første regelmæssige besøg.

Registrering omfatter tre trin:

1. Gennemgang og underskrift af samtykkeerklæringen
2. Tildeling af et unikt registreringsnummer af et automatiseret online system
3. Indsamling af indledende registerdata som beskrevet nedenfor

3.4 Dataindsamling Registret vil indsamle data fra den pædiatriske reumatolog, der passer barnet, og fra barnet og barnets forælder eller værge. Data vil blive indsamlet fra lægen og familierne ved registrering efterfulgt af et minimumssæt af data ved hvert efterfølgende klinikbesøg. Yderligere data én gang årligt ved et besøg tæt på årsdagen for diagnosen vil blive indsamlet fra familier. Alle data vil blive indsamlet ved klinikbesøg, og der vil ikke blive booket besøg specifikt til registreringsformål.

Den primære metode til dataindsamling fra læger vil være direkte adgang online ved hjælp af et sikkert websted placeret på et canadisk akademisk center, via computer eller smartphone. Den sekundære metode til dataindsamling vil være i papirform for læger, der foretrækker denne metode. Data i papirformularer vil derefter blive indtastet online af forskningsassistenter.

Den primære metode til dataindsamling fra familier vil være i papirform. Svarene vil blive verificeret af forskningsassistenter og derefter indtastet online. Den sekundære metode til dataindsamling vil være direkte adgang online for centre, hvor eksisterende infrastruktur giver mulighed for direkte adgang for familier på tidspunktet for besøget.

3.5 Beskyttelse af privatlivets fred og fortrolighed Alle indsamlede data vil blive håndteret i overensstemmelse med føderal og provinsiel lovgivning om personoplysninger. Oplysninger, der gør det muligt at identificere et barn, såsom navn, fødselsdato og adresse, vil kun blive indsamlet i samtykkeerklæringen. Disse oplysninger vil være adskilt fra registreringsdatabasen og vil ikke være tilgængelige i noget online system. Al efterfølgende dataindsamling vil ikke have nogen personlig identifikationsinformation, kun registreringsdatabasens identifikationsnummer.

De afidentificerede registeroplysninger vil blive lagret online på en dedikeret RedCap-server på et canadisk akademisk center, der overholder alle lovmæssige krav til kryptering og revision. Da dette er et løbende register, vil afidentificerede elektroniske optegnelser blive opbevaret på ubestemt tid på de sikre servere. Der er mulighed for i fremtiden at have internationale samarbejder for at hjælpe med dataanalyse. I dette tilfælde vil data, der sendes uden for Canada, ikke indeholde nogen personlig identifikationsinformation og vil blive strengt afidentificeret.

Eventuelle afidentificerede papirregistre, der bruges under processen med at indtaste oplysninger i registret, vil blive opbevaret aflåst i ti år og derefter destrueret. De skal bruges i tilfælde af behov for bekræftelse af rigtigheden af ​​dataene til videnskabelige publiceringsformål.

3.6 Datakvalitetsovervågning

Den løbende overvågning af datakvaliteten er en væsentlig funktion for registret og registerkoordinatorens hovedansvar. Registerudvalget og dets formand har det endelige ansvar for kvaliteten af ​​de data, der er indtastet i registret. Følgende fire komplementære metoder sikrer, at dataene i registret er fuldstændige og af den højest mulige kvalitet:

1. Kvalitetskontrol under dataindtastning: Definerer de automatiske kvalitetskontroller, der er opsat som en del af dataindtastning for hvert spørgeskema eller formular.
2. Daglig kvalitetskontrol af registerkoordinator: Definerer registerkoordinatorens daglige aktiviteter for at overvåge datakvaliteten og handlinger til at følge op på identificerede problemer.
3. Kvalitetskontrol ved periodiske centeraudits: Definerer indikationer for kvalitetsaudits, deres periodicitet og hvordan deres resultater vurderes og følges op.
4. Månedlig opdatering om kvalitetskontrol til registerfører: definerer komponenterne i den månedlige kvalitetsopdatering, hvordan den udarbejdes, og hvordan den vurderes af formanden.

3.7 Adgang til data For at hjælpe sundhedsydelser: Patienter og deres læger vil have adgang til deres data for at opnå estimater af forventede udfald og risici for bivirkninger baseret på analyser af registerdata.

For at besvare forskningsspørgsmål: CAPRI og ikke-forskere kan anmode om adgang til registerdata for at besvare forskningsspørgsmål.

For at hjælpe med planlægning og programudvikling: Sundhedsorganisationer, registersponsorer, sundhedsmyndigheder og sundhedsministerier kan anmode om adgang til oversigtsstatistikker eller afidentificerede gruppedata til brug i videnoversættelsesaktiviteter eller til at hjælpe med deres planlægning af programmer og levering af omsorg.