Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udforskning af overholdelsesovervågning ved seglcellesygdom

15. juni 2026 opdateret af: St. Jude Children's Research Hospital

På trods af de veldokumenterede fordele ved hydroxyurinstof (HU)-terapi til at reducere sygelighed og dødelighed hos unge med seglcellesygdom (SCD), varierer pædiatriske HU-adhærensrater så lavt som 49 % og fører til seponering af HU-regimer i 8-20 %. Derudover kan manglende overholdelse af behandlingen føre til unødvendige stigninger i medicindosis som følge af en fejlagtig antagelse om, at en patient ikke reagerer på behandling (i forhold til ikke-adhærente regimet som foreskrevet). I betragtning af de skadelige virkninger af manglende overholdelse, er vurdering af og intervention for manglende overholdelse af HU afgørende for at forbedre sundhedsresultaterne i den pædiatriske SCD-population.

Elektronisk overholdelsesovervågning betragtes i vid udstrækning som "guldstandarden" i objektiv overholdelsesmåling. Disse monitorer giver kontinuerlige, realtidsregistreringer af overholdelse af medicin og afslører problematiske adfærdsmønstre, herunder underdosering, overdosering, forsinket dosering, "drug holidays" og "white coat" overholdelse. Samlet set anses elektroniske overholdelsesforanstaltninger for gyldige, pålidelige og nøjagtige, med klare fordele i forhold til apoteksgenopfyldningsregistre, lægevurderinger og selvrapporteringsforanstaltninger.

Det primære formål med denne pilotundersøgelse er at bestemme brugen af ​​AdhereTech som et muligt og gyldigt mål for HU-adhærens ved pædiatrisk SCD.

Primært mål Estimer sammenhængen mellem HU-adhærens målt af AdhereTech-enheden og a) omsorgsgiver-rapport, b) ungdomsrapport, c) laboratorieværdier, d) pilletal og e) Medicin Possession Ratio (MPR) adhærensmålinger Sekundære Mål Estimer frekvensen af ​​samtykke til undersøgelsen, frekvensen af ​​brug af AdhereTech-enheder, frekvensen af ​​AdhereTech-enhedsfejl og den opfattede accept af at bruge AdhereTech-enheden, som rapporteret af omsorgspersoner og unge

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

AdhereTech-smartflasken er en elektronisk medicindispenser med et sporings- og påmindelsessystem tilsluttet trådløst. Enheden leverer realtidsadhærenshjælpemidler til patienten, og denne information videresendes til udbyderen. Enheden kan mærke mængden af ​​piller, der er tilbage inde i flasken. Disse oplysninger måles med jævne mellemrum og sendes samtidig til en sikker database ved hjælp af cellulær datateknologi. Således kan AdhereTech-flasker bruges til at bestemme, om medicin blev fjernet fra flasken, mængden af ​​fjernet medicin og tidspunktet for fjernelse.

Deltagere i alderen 12,0-17,99 som får HU ordineret i pilleform, vil bruge AdhereTech smartflasken i en periode på to måneder. Deltagerne og deres pårørende vil udfylde selvrapporteringsmålinger af overholdelse ved baseline, 1 måned og 2 måneders klinikbesøg, et demografisk spørgeskema ved baseline klinikbesøget og et acceptabelt spørgeskema ved 1 måneds og 2 måneders klinikbesøg ved hjælp af Audio Computer-Assisted Selvinterviews (ACASI) på en adgangskodebeskyttet bærbar computer.

Laboratorieværdier og kliniske oplysninger vil blive indhentet gennem gennemgang af lægejournaler og overholdelsesoplysninger fra pilleantal og apoteksjournaler.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
36

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere i alderen 12,0-17,99 med seglcellesygdom enhver genotype og deres omsorgspersoner

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af SCD (enhver genotype)
  • Alder 12,0 - 17,99 på tidspunktet for studieoptagelse
  • Stabil HU-dosis bestående af kun én kapselstyrke ordineret i pilleformulering i ≥ 6 måneder uden dokumenteret hæmatologisk toksicitet (eksklusive dosisjusteringer for vægtøgning)
  • Bor sammen med deres værge
  • Forventes at vende tilbage til klinikken med foreslåede 4-ugers intervaller

Ekskluderingskriterier:

  • Primær omsorgsperson og/eller unge, der ikke er i stand til at forstå engelsk og/eller unge, der ikke er kognitivt intakte (kendt IQ < 70), således at undersøgelsens spørgeskema ikke kan forstås og udfyldes.
  • Deltager ude af stand til at udfylde spørgeskemaerne på grund af afslag eller aktuel akut sygdom (f.eks. smertekrise).
  • Forskningsdeltagers eller juridiske værge/repræsentants manglende evne eller vilje til at give skriftligt informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Seglcellesygdom
Alle deltagere, der opfylder berettigelseskravene og giver samtykke til undersøgelsen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Estimer sammenhængen mellem AdhereTech-enhedens HU-overholdelse og omsorgsgiver-rapport om overholdelse
Tidsramme: Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
For hvert emne vil vi beregne andelen af ​​dage med åbning af AdhereTech-enheden på tværs af den to måneder lange undersøgelsesperiode (dage med manglende information tælles ikke med). Caregiver-rapport om deres barns HU-tilslutning vil blive vurderet af Medical Adherence Measure (MAM), et mål for 7-dages selvrapporteret overholdelse. Hvert forsøgspersons plejer-rapporterede overholdelse vil blive beregnet som: [(medicin rapporteret taget [(medicin rapporteret taget ÷ medicin ordineret) x 100]. Vi vil estimere Spearmans rang-baserede korrelation, med 95 % konfidensinterval, af AdhereTech-enhedens overholdelse med omsorgsgiver-rapporten om deres barns overholdelse.
Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
Estimer sammenhængen mellem AdhereTech-enheds HU-overholdelse og ungdomsrapporteret overholdelse
Tidsramme: Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
For hvert emne vil vi beregne andelen af ​​dage med åbning af AdhereTech-enheden på tværs af den to måneder lange undersøgelsesperiode (dage med manglende information tælles ikke med). Ungdomsrapport om deres HU-tilslutning vil blive vurderet af Medical Adherence Measure (MAM), et mål for 7-dages selvrapporteret overholdelse. Hvert forsøgspersons selvrapporterede overholdelse vil blive beregnet som: [(medicin rapporteret taget [(medicin rapporteret taget ÷ medicin ordineret) x 100]. Vi vil estimere Spearmans rang-baserede korrelation, med 95 % konfidensinterval, af AdhereTech-enhedens overholdelse med den ungdomsrapporterede overholdelse.
Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
Estimer sammenhængen mellem AdhereTech-enheds HU's overholdelse af føtalt hæmoglobin (HbF) laboratorieværdier
Tidsramme: Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
For hvert emne vil vi beregne andelen af ​​dage med åbning af AdhereTech-enheden på tværs af den to måneder lange undersøgelsesperiode (dage med manglende information tælles ikke med). Vi vil udtrække føtal hæmoglobin (HbF; g/dl) laboratorieværdi fra hver enkelt forsøgspersons journal. Vi vil estimere Spearman's rang-baserede korrelation, med 95 % konfidensinterval, af AdhereTech-enhedens adhærens med føtal hæmoglobin (HbF) laboratorieværdi.
Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
Estimer sammenhængen mellem AdhereTech-enheds HU-adhærens til laboratorieværdier for gennemsnitlig korpuskulær volumen (MCV)
Tidsramme: Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
For hvert emne vil vi beregne andelen af ​​dage med åbning af AdhereTech-enheden på tværs af den to måneder lange undersøgelsesperiode (dage med manglende information tælles ikke med). Vi vil udtrække laboratorieværdien for den gennemsnitlige corpuskulære volumen (MCV; L) fra hvert individs journal. Vi vil estimere Spearman's rang-baserede korrelation, med 95 % konfidensinterval, af AdhereTech-enhedens adhærens med den gennemsnitlige corpuscular volume (MCV) laboratorieværdi.
Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
Estimer sammenhængen mellem AdhereTech-enhedens HU's overholdelse af MPR (Medication Possession Ratio)
Tidsramme: Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
For hvert emne vil vi beregne andelen af ​​dage med åbning af AdhereTech-enheden på tværs af den to måneder lange undersøgelsesperiode (dage med manglende information tælles ikke med). Medicin Possession Ratio (MPR) vil blive beregnet som: [(antal dage medicin i familiens besiddelse ÷ antal dage, som medicin er ordineret for) x 100]. Vi vil estimere Spearman's rang-baserede korrelation, med 95 % konfidensinterval, af AdhereTech-enhedens overholdelse med Medication Possession Ratio (MPR).
Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
Estimer sammenhængen mellem AdhereTech-enhedens HU's overholdelse af pilleantal
Tidsramme: Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
For hvert emne vil vi beregne andelen af ​​dage med åbning af AdhereTech-enheden på tværs af den to måneder lange undersøgelsesperiode (dage med manglende information tælles ikke med). Vi vil beregne hvert individs overholdelse af pilleantal som: [(antal fjernede piller ÷ ordineret medicin) x 100]. Vi vil estimere Spearmans rang-baserede korrelation, med 95 % konfidensinterval, af AdhereTech-enhedens overholdelse med pilleantal overholdelse.
Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Estimeret antal samtykke til undersøgelsen
Tidsramme: En gang ved baseline
Vi vil beskrivende undersøge antallet af afslag og undersøgelsesdeltagelse: (Antal deltagere samtykkede ÷ Samlet antal familier henvendte sig) x 100 %
En gang ved baseline
Estimeret hastighed for brug af AdhereTech-enheder
Tidsramme: Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
Vi vil beskrivende undersøge antallet af AdhereTech-enhedsbrug: (Antal deltagere, der opbevarer medicin i enheden under hele forsøget ÷ Samlet antal deltagere) x 100 %
Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
Estimeret antal AdhereTech-enhedsfejl
Tidsramme: Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
Vi vil beskrivende undersøge AdhereTech-enhedsfejl (dvs. en enhed registrerer ikke åbninger som bekræftet af undersøgelsespersonalet på det tidspunkt, enheden returneres til undersøgelsesteamet): (Antal enheder, der fejler ÷ Samlet antal enheder) x 100 %
Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
Estimer den opfattede accept af at bruge AdhereTech-enheden, som rapporteret af omsorgspersoner og unge
Tidsramme: Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie
Vi vil beskrivende undersøge den rapporterede accept af brugen af ​​AdhereTech-enheden: Punktestimeringer og intervalestimater for tællinger og frekvenser af gunstige acceptable responser vil blive beregnet.
Kontinuerlig over to måneder, baseline til off-studie

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
St. Jude Children's Research Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Jerlym Porter, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
12. marts 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
10. august 2022

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ExAMS

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger