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Esplorazione del monitoraggio dell'aderenza nell'anemia falciforme

15 giugno 2026 aggiornato da: St. Jude Children's Research Hospital

Nonostante i benefici ben documentati della terapia con idrossiurea (HU) nel ridurre la morbilità e la mortalità nei giovani con anemia falciforme (SCD), i tassi di adesione pediatrica all'HU variano fino al 49% e portano all'interruzione dei regimi HU nell'8-20%. Inoltre, la mancata aderenza al trattamento può portare ad aumenti non necessari del dosaggio del farmaco derivanti dall'erronea supposizione che un paziente non risponda al trattamento (rispetto al non aderente al regime prescritto). Dati gli effetti dannosi della non aderenza, la valutazione e l'intervento per la non aderenza HU è essenziale per migliorare gli esiti sanitari nella popolazione pediatrica SCD.

Il monitoraggio elettronico dell'aderenza è ampiamente considerato il "gold standard" nella misurazione dell'aderenza oggettiva. Questi monitor forniscono registrazioni continue e in tempo reale dell'aderenza ai farmaci e rivelano modelli comportamentali problematici, tra cui sottodosaggio, sovradosaggio, dosaggio ritardato, "vacanze dalla droga" e aderenza "da camice bianco". Nel complesso, le misure di aderenza elettronica sono considerate valide, affidabili e accurate, con evidenti vantaggi rispetto ai registri di ricarica delle farmacie, alle stime dei medici e alle misure di autovalutazione.

Lo scopo principale di questo studio pilota è determinare l'uso dell'AdhereTech come misura fattibile e valida dell'aderenza HU nella SCD pediatrica.

Obiettivo primario Stimare l'associazione tra l'aderenza HU misurata dal dispositivo AdhereTech a a) rapporto del caregiver, b) rapporto sui giovani, c) valori di laboratorio, d) conta delle pillole ed e) misure di aderenza al rapporto di possesso di farmaci (MPR) Secondario Obiettivi Stimare il tasso di consenso allo studio, il tasso di utilizzo del dispositivo AdhereTech, il tasso di guasto del dispositivo AdhereTech e l'accettabilità percepita dell'utilizzo del dispositivo AdhereTech, come riportato da operatori sanitari e giovani

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

La bottiglia intelligente AdhereTech è un distributore di medicinali elettronico con un sistema di tracciamento e promemoria connesso in modalità wireless. Il dispositivo fornisce ausili per l'adesione in tempo reale al paziente e queste informazioni vengono trasmesse al fornitore. Il dispositivo può rilevare la quantità di pillole rimaste all'interno della bottiglia. Queste informazioni vengono misurate periodicamente e contemporaneamente inviate a un database protetto utilizzando la tecnologia dei dati cellulari. Pertanto, i flaconi AdhereTech possono essere utilizzati per determinare se il farmaco è stato rimosso dal flacone, la quantità di farmaco rimossa e i tempi di rimozione.

Partecipanti di età compresa tra 12,0 e 17,99 anni che ricevono HU prescritto in forma di pillola utilizzeranno la bottiglia intelligente AdhereTech per un periodo di due mesi. I partecipanti e i loro caregiver completeranno le misure di aderenza auto-segnalate alle visite cliniche di base, 1 mese e 2 mesi, un questionario demografico alla visita clinica di base e un questionario di accettabilità alle visite cliniche di 1 mese e 2 mesi utilizzando Audio Computer-Assisted Self-Interviews (ACASI) su un laptop protetto da password.

I valori di laboratorio e le informazioni cliniche saranno ottenuti attraverso la revisione delle cartelle cliniche e le informazioni sull'aderenza dai conteggi delle pillole e dai registri della farmacia.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
36

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti di età compresa tra 12,0 e 17,99 anni con anemia falciforme qualsiasi genotipo e i loro caregiver

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di SCD (qualsiasi genotipo)
  • Età 12.0 - 17.99 al momento dell'iscrizione allo studio
  • Dose HU stabile composta da un solo dosaggio della capsula prescritto nella formulazione della pillola per ≥ 6 mesi senza tossicità ematologica documentata (esclusi gli aggiustamenti della dose per l'aumento di peso)
  • Vive con il loro tutore legale
  • Si prevede di tornare in clinica agli intervalli proposti di 4 settimane

Criteri di esclusione:

  • Caregiver primario e/o giovane incapace di comprendere l'inglese e/o giovane non cognitivamente intatto (QI noto <70) in modo tale che il questionario dello studio non possa essere compreso e completato.
  • Partecipante incapace di completare i questionari a causa del rifiuto o di una malattia acuta in corso (ad esempio, crisi dolorose).
  • Incapacità o riluttanza del partecipante alla ricerca o del tutore/rappresentante legale a fornire il consenso informato scritto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Anemia falciforme
Tutti i partecipanti che soddisfano i requisiti di idoneità e acconsentono allo studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stimare l'associazione tra l'adesione del dispositivo AdhereTech HU al rapporto di adesione del caregiver
Lasso di tempo: Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Per ogni soggetto, calcoleremo la proporzione di giorni di apertura del dispositivo AdhereTech durante il periodo di studio di due mesi (i giorni con informazioni mancanti non verranno conteggiati). Il rapporto del caregiver sull'adesione all'HU del proprio bambino sarà valutato dalla Medical Adherence Measure (MAM), una misura dell'adesione autodichiarata di 7 giorni. L'aderenza riferita dal caregiver di ciascun soggetto sarà calcolata come: [(farmaco riferito assunto [(farmaco riferito assunto ÷ farmaco prescritto) x 100]. Stimeremo la correlazione basata sul rango di Spearman, con un intervallo di confidenza del 95%, dell'adesione al dispositivo AdhereTech con il rapporto del caregiver sull'adesione del loro bambino.
Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Stimare l'associazione tra l'adesione HU del dispositivo AdhereTech e l'adesione segnalata dai giovani
Lasso di tempo: Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Per ogni soggetto, calcoleremo la proporzione di giorni di apertura del dispositivo AdhereTech durante il periodo di studio di due mesi (i giorni con informazioni mancanti non verranno conteggiati). Il rapporto dei giovani sulla loro adesione all'HU sarà valutato dalla Medical Adherence Measure (MAM), una misura dell'adesione autodichiarata di 7 giorni. L'aderenza auto-dichiarata di ciascun soggetto sarà calcolata come: [(farmaci dichiarati assunti [(farmaci dichiarati assunti ÷ farmaci prescritti) x 100]. Stimeremo la correlazione basata sul rango di Spearman, con un intervallo di confidenza del 95%, dell'aderenza del dispositivo AdhereTech con l'aderenza riportata dai giovani.
Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Stimare l'associazione tra l'aderenza HU del dispositivo AdhereTech ai valori di laboratorio dell'emoglobina fetale (HbF).
Lasso di tempo: Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Per ogni soggetto, calcoleremo la proporzione di giorni di apertura del dispositivo AdhereTech durante il periodo di studio di due mesi (i giorni con informazioni mancanti non verranno conteggiati). Estrarremo il valore di laboratorio dell'emoglobina fetale (HbF; g/dl) dalla cartella clinica di ciascun soggetto. Stimeremo la correlazione basata sui ranghi di Spearman, con un intervallo di confidenza del 95%, dell'aderenza del dispositivo AdhereTech con il valore di laboratorio dell'emoglobina fetale (HbF).
Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Stimare l'associazione tra l'aderenza HU del dispositivo AdhereTech e i valori di laboratorio del volume corpuscolare medio (MCV)
Lasso di tempo: Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Per ogni soggetto, calcoleremo la proporzione di giorni di apertura del dispositivo AdhereTech durante il periodo di studio di due mesi (i giorni con informazioni mancanti non verranno conteggiati). Estrarremo il valore di laboratorio del volume corpuscolare medio (MCV; L) dalla cartella clinica di ciascun soggetto. Stimeremo la correlazione basata sui ranghi di Spearman, con un intervallo di confidenza del 95%, dell'aderenza del dispositivo AdhereTech con il valore di laboratorio del volume corpuscolare medio (MCV) .
Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Stimare l'associazione tra l'aderenza HU del dispositivo AdhereTech al rapporto di possesso di farmaci (MPR)
Lasso di tempo: Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Per ogni soggetto, calcoleremo la proporzione di giorni di apertura del dispositivo AdhereTech durante il periodo di studio di due mesi (i giorni con informazioni mancanti non verranno conteggiati). Il rapporto di possesso di farmaci (MPR) sarà calcolato come: [(numero di giorni di farmaci in possesso della famiglia ÷ numero di giorni per i quali i farmaci sono stati prescritti) x 100]. Stimeremo la correlazione basata sul rango di Spearman, con un intervallo di confidenza del 95%, dell'aderenza del dispositivo AdhereTech con il Medication Possession Ratio (MPR).
Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Stimare l'associazione tra l'aderenza HU del dispositivo AdhereTech al conteggio delle pillole
Lasso di tempo: Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Per ogni soggetto, calcoleremo la proporzione di giorni di apertura del dispositivo AdhereTech durante il periodo di studio di due mesi (i giorni con informazioni mancanti non verranno conteggiati). Calcoleremo l'aderenza al conteggio delle pillole di ciascun soggetto come: [(numero di pillole rimosse ÷ farmaci prescritti) x 100]. Stimeremo la correlazione basata sul rango di Spearman, con un intervallo di confidenza del 95%, dell'aderenza del dispositivo AdhereTech con l'aderenza del conteggio delle pillole.
Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso stimato di consenso allo studio
Lasso di tempo: Una volta, al basale
Esamineremo in modo descrittivo il tasso di rifiuto e la partecipazione allo studio: (Numero di partecipanti acconsentiti ÷ Totale famiglie avvicinate) x 100%
Una volta, al basale
Tasso stimato di utilizzo del dispositivo AdhereTech
Lasso di tempo: Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Esamineremo in modo descrittivo il tasso di utilizzo del dispositivo AdhereTech: (Numero di partecipanti che mantengono i farmaci nel dispositivo durante l'intero studio ÷ Partecipanti totali) x 100%
Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Tasso stimato di guasto del dispositivo AdhereTech
Lasso di tempo: Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Esamineremo in modo descrittivo il guasto del dispositivo AdhereTech (ovvero, un dispositivo non registra le aperture come verificato dal personale dello studio nel momento in cui il dispositivo viene restituito al team dello studio): (Numero dispositivi guasti ÷ Totale dispositivi) x 100%
Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Stimare l'accettabilità percepita dell'utilizzo del dispositivo AdhereTech, come riportato da operatori sanitari e giovani
Lasso di tempo: Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio
Esamineremo in modo descrittivo l'accettabilità segnalata dell'utilizzo del dispositivo AdhereTech: verranno calcolate la stima puntuale e le stime dell'intervallo per i conteggi e le frequenze delle risposte favorevoli di accettabilità.
Continuo per due mesi, dal basale allo studio fuori studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
St. Jude Children's Research Hospital

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Jerlym Porter, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
12 marzo 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
10 agosto 2022

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ExAMS

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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