En undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af autologe klynge af differentiering 34 (CD34+) hæmatopoietiske stamceller transduceret med placebo eller en anti-human immundefekt virus type 1 (HIV-1) ribozym (OZ1) hos deltagere med HIV-1 infektion

Dette er et randomiseret (undersøgelseslægemiddel tildelt ved en tilfældighed), dobbeltblindt (hverken deltageren eller lægen kender navnet på undersøgelsesmedicinens lægemiddel), placebo (et inaktivt stof, der sammenlignes med et lægemiddel for at teste, om stoffet har en reel effekt i et klinisk forsøg) kontrolleret undersøgelse for at undersøge sikkerhed og effektivitet af administration af autologe cluster of differentiation 34 (CD34+) celler transduceret med placebo eller et anti-HIV-ribozym (OZ1) hos deltagere med HIV-1-infektion. Den samlede undersøgelsesvarighed vil være 100 uger og vil omfatte følgende besøg: screening, præ-infusion dag 1-7, dag 8, uge ​​1, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 25, 26, 27, 28, 30, 32, 34, 36, 38, 40, 41, 42, 43, 44, 45, 46, 47, 48, 52, 56, 60, 64, 68, 72, 76, 80, 84, 88, 96 og 100. Inden administrationen af ​​CD34+-slutcelleproduktet vil der blive udført en række procedurer, herunder injektion af granulocytkoloni-stimulerende faktor (G-CSF) for at mobilisere CD34+-cellerne, aferese og transduktion af CD34+-cellerne med enten OZ1 eller placebo . Deltagerne vil blive opdelt i to grupper: Den ene gruppe vil modtage OZ1-holdige CD34+-celler, den anden gruppe vil modtage CD34+-celler alene og vil modtage en enkelt intravenøs infusion (en væske eller et lægemiddel indgivet i en vene ved hjælp af en nål) CD34+-celler transduceret med enten placebo- eller OZ1-genoverførselsprodukt. Det endelige celleprodukt indeholder ca. 2-20 x 10^7 celler/kilogram autolog CD34+-cellesuspension transduceret med enten placebo- eller OZ1-genoverførselsprodukt. Primær effekt vil primært blive vurderet ud fra mængden af ​​HIV-ribonukleinsyre (RNA) (viral load). Deltagernes sikkerhed vil blive overvåget under hele undersøgelsen.