En effekt- och säkerhetsstudie av autologt kluster av differentiering 34 (CD34+) hematopoetiska stamceller transducerade med placebo eller ett anti-humant immunbristvirus typ 1 (HIV-1) ribozym (OZ1) hos deltagare med HIV-1-infektion

Detta är ett randomiserat (studieläkemedel tilldelat av en slump), dubbelblind (varken deltagaren eller läkaren känner till studieläkemedlets namn), placebo (en inaktiv substans som jämförs med ett läkemedel för att testa om läkemedlet har en verklig effekt i en klinisk prövning) kontrollerad studie för att undersöka säkerhet och effekt av administrering av autologa kluster av differentiering 34 (CD34+) celler transducerade med placebo eller ett anti-HIV-ribozym (OZ1) hos deltagare med HIV-1-infektion. Den totala studietiden kommer att vara 100 veckor och kommer att inkludera följande besök: screening, pre-infusion Dag 1-7, Dag 8, Vecka 1, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 25, 26, 27, 28, 30, 32, 34, 36, 38, 40, 41, 42, 43, 44, 45, 46, 47, 48, 52, 56, 60, 64, 68, 72, 76, 80, 84, 88, 88, 96 och 100. Före administrering av CD34+ slutlig cellprodukt kommer ett antal procedurer att utföras, inklusive injektion av granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF) för att mobilisera CD34+-cellerna, aferes och transduktion av CD34+-cellerna med antingen OZ1 eller placebo . Deltagarna kommer att delas in i två grupper: en grupp kommer att få OZ1-innehållande CD34+-celler, den andra gruppen kommer att få CD34+-celler enbart och kommer att få en enda intravenös infusion (en vätska eller ett läkemedel som levereras i en ven med hjälp av en nål) CD34+-celler transducerade med antingen placebo- eller OZ1-genöverföringsprodukt. Den slutliga cellprodukten innehåller cirka 2-20 x 10^7 celler/kilogram autolog CD34+-cellsuspension transducerad med antingen placebo- eller OZ1-genöverföringsprodukt. Primär effekt kommer att bedömas primärt av mängden HIV-ribonukleinsyra (RNA) (viral belastning). Deltagarnas säkerhet kommer att övervakas under hela studien.