Undersøgelse af effektiviteten af ​​rituximab hos voksne med kronisk og svær immun trombocytopenisk purpura og kandidat til splenektomi

Voksne immun trombocytopenisk purpura har en udvikling, som generelt er kronisk defineret ved vedvarende trombocytopeni 6 måneder efter diagnosen. Behandlingen er så baseret på splenektomi, som foreslås af flertallet af teamene, når blodpladerne er lavere end 30x109/L. Splenektomien er effektiv hos 70 til 80 % af patienterne, hvorimod ingen medikamentel behandling gør det muligt at opnå et sammenligneligt resultat. Ikke desto mindre udsættes den for umiddelbare postoperative komplikationer og for en risiko for dødelige fulminante infektioner fra indkapslede bakterier, især pneumokokken. Dets langsigtede effektivitet diskuteres dog med en risiko for tilbagefald, som ville nå op på 50 % for visse hold.

Rituximab kunne være et alternativ til splenektomi på grund af dets store hyppighed af effektivitet og dets gode tolerance på kort og mellemlang sigt. Ingen af ​​de medicinske behandlinger, der sædvanligvis foreslås som alternativ til splenektomi (disulon, danazol, immunsuppressorer) gør det faktisk muligt at opnå et længerevarende svar efter ophør med behandling i et betydeligt antal tilfælde. Desuden forekommer brugen af ​​immunsuppressorer såsom cyclophosphamidet, azathioprinet eller ciclosporinet omstridt på dette stadium af sygdommen på grund af deres potentielle sværhedsgrad. Det primære endepunkt er tilfredsstillende respons på et år, defineret ved en figur af plader > =50x109/L og mindst 2 gange bedre i den indledende og vedvarende figur uden behandling i et år efter ophør af behandlingen med rituximab. Sekundære mål er ufuldstændig respons på et år, defineret ved et tal på blodplader >= 30x109/L og < 50x109/L og mindst to gange det initiale tal eller > 50x109/L, men mindre end det dobbelte af det vedvarende initiale tal uden behandling i løbet af et år efter endt behandling med rituximab. Splenektomi efter 1 år tilfredsstillende Respons på 2 år ufuldstændig Respons på 2 år Splenektomi efter 2 år Tolerance af behandlingen.