- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT00520208
Sikkerhed, effektivitet og farmakokinetisk undersøgelse af tamibaroten til behandling af patienter med tilbagefald eller refraktær APL (STAR-1)
Et fase II-studie af oralt tamibaroten i patienter med akut promyelocytisk leukæmi, der har modtaget tidligere terapi med ATRA og arsentrioxid (STAR-1)
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Northwestern University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- UT MD Anderson Cancer Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Patienter skal opfylde alle følgende kriterier for at blive optaget i undersøgelsen:
Har en diagnose af enten recidiverende og/eller refraktær APL:
- Refraktær sygdom er defineret som en bekræftet diagnose af APL og et myeloblast plus promyelocyttal på > 10 % i knoglemarven hos patienter, som ikke har reageret på induktionsterapi i første eller anden linje. Induktionsterapi skal have inkluderet ATRA- og ATO-baseret behandling givet enten sekventielt eller i kombination.
- Tilbagefaldende sygdom er defineret som en bekræftet diagnose af APL og et myeloblast plus promyelocyttal på > 10 % i knoglemarven efter en dokumenteret fuldstændig remission eller positiv RT-PCR-analyse for PML/RAR-α i to på hinanden følgende test adskilt af mindst én måned efter behandling med ATRA- og ATO-baseret behandling givet enten sekventielt eller i kombination.
Bekræftelse af diagnose og recidiverende/refraktær APL skal opnås i mononukleære blod- eller knoglemarvsceller ved mindst én af følgende metoder:
- Konventionel cytogenetik, der viser translokationen t(15:17),
- Positiv RT-PCR-analyse for PML/RAR-α, eller
- Fluorescens in situ hybridiseringsanalyse (FISH) viser tegn på PML/RAR-a translokation.
- Patienter skal have modtaget og mislykket behandling med ATRA og ATO enten inden for samme eller separate induktions-/konsolideringsplan(er). Behandlingen skal have været administreret i mindst 28 dage for hvert middel. Behandlingen kan være blevet administreret enten som kombinationsterapi eller sekventielt som enkeltmidler. Patienter, der ikke har gennemført et forløb med induktions-/konsolideringsterapi, som specificeret, på grund af lægemiddelintolerance, er kvalificerede til undersøgelsen.
- Patienter, hvor ATO er kontraindiceret (f.eks. på grund af medfødt lang QT-syndrom), er berettiget til at blive inkluderet i undersøgelsen, hvis de har modtaget og mislykkedes ATRA-behandling som defineret i (3).
- Kunne give skriftligt informeret samtykke forud for tilmelding til undersøgelsen.
- Være ≥ 18 år.
- Har en Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på ≤ 2.
- Har en forventet levetid på ≥ 12 uger.
Vær en mand eller en ikke-gravid, ikke-ammende hun. Fertile patienter skal acceptere at bruge en effektiv barrieremetode til prævention (f.eks. latexkondom, mellemgulv eller cervikal hætte) for at undgå graviditet, mens de er i behandling og i 90 dage efter seponering af undersøgelseslægemidlet. [I lande, hvor dobbeltbarriereprævention er påkrævet af tilsynsmyndigheder, skal patienter, der er fertile, acceptere at bruge 2 former for præventionsmetode med barrieremetode (f.eks. latexkondom OG en mellemgulv eller cervikal hætte), mens de er i behandling og i 90 dage efter seponering af undersøgelsesmidlet.]
En ikke-fertil hun er defineret som:
- Postmenopausal (amenoréisk i ≥ 12 måneder)
- Gennemgået en komplet oophorektomi eller hysterektomi.
- Få en negativ serum- eller uringraviditetstest inden for 10 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet (hvis patienten er en kvinde i den fødedygtige alder).
- Har tilstrækkelig organfunktion.
Patienter, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra studieoptagelse:
- Ekstramedullær leukæmi.
- Patienter på et vitamin A præparat eller patienter med hypervitaminose A.
- Har modtaget cytotoksisk behandling ≤ 2 uger fra behandlingsstart. Hvis patienten har brug for disse midler på grund af akut lægehjælp inden for 2 uger før påbegyndelse af tamibaroten, kan der gives dispensation fra INNOVIVE Medical Monitor.
- Har en historie med myelodysplastiske syndromer (MDS).
Har nedsat hjertefunktion eller klinisk signifikant hjertesygdom, herunder:
- Myokardieinfarkt inden for 3 måneder, ustabil angina pectoris, medfødt langt QT-syndrom og klinisk signifikant hvilebradykardi (< 50 slag i minuttet), ukontrolleret kongestiv hjertesvigt, ukontrolleret hypertension, anamnese med labil hypertension eller historie med dårlig compliance med antihypertensiv medicin.
- Har en aktiv, ukontrolleret systemisk infektion, der anses for opportunistisk, livstruende eller klinisk signifikant på behandlingstidspunktet.
- Har klinisk signifikant akut eller kronisk lever- eller nyresygdom, der anses for at være irrelateret til leukæmi.
- Har ukontrolleret hyperlipidæmi.
- Har ukontrolleret eller dårligt kontrolleret diabetes mellitus.
- Har nedsat mave-tarmfunktion, der kan ændre lægemiddelabsorptionen væsentligt (f.eks. ukontrolleret opkastning, colitis ulcerosa, malabsorption eller tyndtarmsresektion).
- Er gravid eller ammer.
- Har psykiatrisk(e) lidelse(r), der vil forstyrre samtykke, studiedeltagelse eller opfølgning.
- Er ikke kommet sig efter akut toksicitet fra al tidligere behandling før tilmelding.
- Har nogen anden alvorlig samtidig sygdom og/eller ukontrollerede medicinske tilstande, som efter investigatorens vurdering kan disponere patienter for uacceptable sikkerhedsrisici eller kompromittere overholdelse af protokollen.
- Har en historie med en anden primær malignitet, som er blevet aktivt behandlet inden for de sidste 24 måneder.
- Er uvillige eller ude af stand til at overholde protokollen.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
For at bestemme hastigheden af varigt fuldstændigt respons for tamibarotenbehandling, når det administreres som et enkelt middel til voksne patienter med recidiverende eller refraktær APL.
Tidsramme: Minimum 28 dage
|
Minimum 28 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
(1) For at bestemme hastighederne for morfologisk leukæmi-fri tilstand, partiel respons, cytogenetisk fuldstændig respons og molekylær komplet respons for tamibarotenbehandling i den angivne patientpopulation.
Tidsramme: Minimum 28 dage
|
Minimum 28 dage
|
(2) For at bestemme sikkerhedsprofilen og tolerabiliteten af tamibaroten i den angivne patientpopulation.
Tidsramme: Op til 32 uger
|
Op til 32 uger
|
(3) For at bestemme den farmakokinetiske (PK) profil af tamibaroten, når det administreres i den angivne patientpopulation.
Tidsramme: Et år
|
Et år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- INNO-507-P2
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .