Varighed af virkning af Alipogen Tiparvovec-behandling, som blev administreret i andre undersøgelser

• Lipoprotein Lipase Deficiency (LPLD) patienter
• Sunde frivillige (samfundsprøve)

Inklusionskriterier:

1. Har givet underskrevet informeret samtykke.
2. Mand eller kvinde i alderen 18 til 70 år, inklusive på tidspunktet for samtykke.
3. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest og acceptere at bruge en medicinsk acceptabel effektiv form for prævention fra screening til dag 21 besøg.
4. Forsøgspersoner i kohorte 1 (tidligere behandlet LPLD-kohorte) skal have modtaget AMT-011 under studierne CT-AMT-011-01 eller -02 som verificeret af stedets personale.
5. Forsøgspersoner i kohorte 2 (ubehandlet LPLD-kontrolkohorte)) kan have gennemført undersøgelse PREPARATION-02 som verificeret af stedets personale eller kendte patienter med genetisk bekræftet LPLD.
6. Frivillige i kohorte 3 (normal sund kontrolkohorte) må ikke have LPLD.
7. Forsøgspersonerne skal have et generelt godt fysisk helbred uden, efter investigatorens opfattelse, ingen andre klinisk signifikante og relevante abnormiteter i sygehistorien og ingen abnormiteter ved den fysiske undersøgelse og rutinemæssige laboratorieevaluering udført forud for undersøgelsen.
8. Skal kunne kommunikere fuldt ud og effektivt med studiepersonalet.

Ekskluderingskriterier:

1. Kvindelige forsøgspersoner, der har en positiv serumgraviditetstest, eller som ammer.
2. Kendt allergi over for en hvilken som helst af bestanddelene i det radioaktivt mærkede måltid/radiomærkede middel eller en historie med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaktioner.
3. Investigator-bestemt klinisk signifikant sygdom (andre end LPLD for de forsøgspersoner med LPLD), som ville påvirke forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen.
4. Raske frivillige med en historie eller tilstedeværelse af neurologiske, hæmatologiske, psykiatriske, gastrointestinale, pulmonale eller andre tilstande, der vides at interferere med absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler, herunder plasmalipider uden for normalområdet for alder og køn og en kropsmasseindeks (BMI) >30.
5. Enhver aktuel eller relevant tidligere historie med alvorlig, alvorlig eller ustabil fysisk eller psykiatrisk sygdom, enhver medicinsk lidelse, der kan gøre det usandsynligt, at deltageren vil fuldføre undersøgelsen fuldt ud, eller enhver tilstand, der udgør en unødig risiko fra undersøgelsens medicin eller procedurer.
6. En laboratorieværdi ved screening uden for normalområdet, medmindre den vurderes af investigator som ikke klinisk signifikant efter passende evaluering.
7. Klinisk signifikant EKG ved screening som bestemt af investigator.
8. Bloddonationer (≥1 enhed) i løbet af de 2 måneder forud for og efter undersøgelsen eller andet signifikant blodtab.
9. Andre uspecificerede årsager, der efter efterforskerens eller sponsorens opfattelse gør emnet uegnet til optagelse.
10. Enhver person, der er involveret i planlægningen eller gennemførelsen af ​​denne undersøgelse. -