Duur van het effect van de behandeling met Alipogene Tiparvovec, die werd toegediend in andere onderzoeken

• Patiënten met lipoproteïnelipasedeficiëntie (LPLD).
• Gezonde vrijwilligers (gemeenschapssteekproef)

Inclusiecriteria:

1. Heeft ondertekende geïnformeerde toestemming gegeven.
2. Man of vrouw van 18 tot 70 jaar, inclusief op het moment van toestemming.
3. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben en ermee instemmen een medisch aanvaardbare effectieve vorm van anticonceptie te gebruiken vanaf de screening tot en met het bezoek op dag 21.
4. Proefpersonen in cohort 1 (eerder behandeld LPLD-cohort) moeten AMT-011 hebben gekregen tijdens onderzoeken CT-AMT-011-01 of -02, zoals geverifieerd door locatiepersoneel.
5. Proefpersonen in cohort 2 (onbehandelde LPLD-controlecohort)) hebben mogelijk onderzoek PREPARATION-02 voltooid, zoals geverifieerd door locatiepersoneel of bekende patiënten met genetisch bevestigde LPLD.
6. Vrijwilligers in Cohort 3 (normaal gezond controlecohort) mogen geen LPLD hebben.
7. Proefpersonen moeten in goede algemene lichamelijke gezondheid verkeren met, naar de mening van de onderzoeker, geen andere klinisch significante en relevante afwijkingen in de medische geschiedenis, en geen afwijkingen bij het lichamelijk onderzoek en de routinematige laboratoriumevaluatie voorafgaand aan het onderzoek.
8. Moet volledig en effectief kunnen communiceren met het studiepersoneel.

Uitsluitingscriteria:

1. Vrouwelijke proefpersonen met een positieve serumzwangerschapstest of die borstvoeding geven.
2. Bekende allergie voor een van de bestanddelen van de radioactief gemerkte maaltijd/radioactief gemerkt middel, of een voorgeschiedenis van ernstige allergische of anafylactische reacties.
3. Door de onderzoeker vastgestelde klinisch significante ziekte (anders dan LPLD voor proefpersonen met LPLD), die de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek zou beïnvloeden.
4. Gezonde vrijwilligers met een voorgeschiedenis of aanwezigheid van neurologische, hematologische, psychiatrische, gastro-intestinale, pulmonale of andere aandoeningen waarvan bekend is dat ze de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van geneesmiddelen verstoren, waaronder plasmalipiden buiten het normale bereik voor leeftijd en geslacht en een lichaamsmassa-index (BMI) >30.
5. Elke huidige of relevante voorgeschiedenis van ernstige, ernstige of onstabiele fysieke of psychiatrische ziekte, elke medische aandoening waardoor het onwaarschijnlijk is dat de deelnemer het onderzoek volledig zal voltooien, of elke aandoening die een onnodig risico met zich meebrengt vanwege de studiemedicatie of -procedures.
6. Een laboratoriumwaarde bij screening buiten het normale bereik, tenzij deze door de onderzoeker na passende evaluatie als niet klinisch significant wordt beoordeeld.
7. Klinisch significant ECG bij screening zoals bepaald door de onderzoeker.
8. Bloeddonaties (≥1 eenheid) gedurende de 2 maanden voorafgaand aan en na het onderzoek of ander significant bloedverlies.
9. Andere niet gespecificeerde redenen die de proefpersoon naar het oordeel van de onderzoeker of opdrachtgever ongeschikt maken voor inschrijving.
10. Elke persoon die betrokken is bij de planning of uitvoering van dit onderzoek. -