Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af Narsoplimab hos pædiatriske patienter med højrisiko hæmatopoietisk stamcelletransplantation TMA

24. marts 2025 opdateret af: Omeros Corporation

Et fase 2-studie, der evaluerer effektiviteten, sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​Narsoplimab hos pædiatriske patienter (28 dage til ≤ 18 år.) med højrisikohæmatopoietisk stamcelletransplantation Trombotisk mikroangiopati

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​narsoplimab hos pædiatriske patienter med trombotiske mikroangiopatier (TMA) efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2, ukontrolleret, enkeltdosis-regimenstudie hos pædiatriske patienter fra 28 dage til under 18 år med højrisiko HSCT-TMA. Der kræves mindst 4 patienter fra hver af 3 alderskohorter:

28 dage til <2 år, 2 år til <12 år og 12 år til <18 år.

Behandlingen vil vare i 8 uger, og patienterne vil blive fulgt i op til 52 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

18

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Omeros Clinical Trial Information
  • Telefonnummer: 206-676-5000
  • E-mail: ctinfo@omeros.com

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92024
        • Rekruttering
        • Omeros Investigational Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Omeros Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Omeros Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Rekruttering
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Omeros Investigational Site
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Rekruttering
        • Omeros Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Omeros Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Omeros Investigational Site
  • Holland
      • Utrecht, Holland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Omeros Investigational Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Omeros Investigational Site
      • Jerusalem, Israel
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Omeros Investigational Site
      • Ramat Gan, Israel
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Omeros Investigational Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Omeros Investigational Site
  • Spanien
      • Pamplona, Spanien
        • Rekruttering
        • Omeros Investigational Site
  • Tyskland
      • Halle, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Omeros Investigational Site
      • Hanover, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Omeros Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder mindst 28 dage og mindre end 18 år før informeret samtykke (besøg 0).
  2. Har informeret samtykke fra mindst én forælder eller værge som krævet af lokal lovgivning og regler. Patientinformeret samtykke vil være påkrævet, hvis patienten har nået den lokale myndighedsalder.
  3. Samtykke fra patienter som krævet af lokal lovgivning og regulering.
  4. Har modtaget en allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation til behandling af benign eller malign sygdom.

  5. Har en diagnose af HSCT-TMA defineret som opfylder begge følgende kriterier:

    • Blodpladetal < 50.000/ml eller et fald i blodpladetal > 50 % fra den højeste værdi opnået efter transplantation.
    • Tegn på mikroangiopatisk hæmolyse (tilstedeværelse af schistocytter, serum lactat dehydrogenase [LDH] > øvre grænse for normal ([ULN], eller haptoglobin < nedre grænse for normal [LLN])

  6. Har mindst et af følgende HSCT-TMA højrisikokriterier:

    • HSCT-TMA persistens > 2 uger efter modifikation af calcineurinhæmmere eller sirolimus ELLER

    • Har bevis for højrisiko HSCT-TMA defineret som mindst én af følgende:

      • Pletprotein/kreatinin-forhold > 2 mg/mg
      • Serumkreatinin > 1,5 x kreatininniveauet før TMA-udvikling
      • Biopsi-bevist gastrointestinal TMA
      • TMA-relateret neurologisk abnormitet
      • Perikardie- eller pleural effusion uden alternativ forklaring
      • Pulmonal hypertension uden alternativ forklaring
      • Har grad III eller grad IV graft-versus-host sygdom (GVHD) eller, efter investigators opfattelse, risiko for udvikling af grad III eller grad IV GVHD, hvis immunsuppression skulle modificeres
      • Har forhøjet serum C5b-9 (> 244 ng/ml)
  7. Hvis seksuelt aktiv og i den fødedygtige alder (for kvindelige pædiatriske patienter, defineret som begyndende ved starten af ​​menstruation), skal man acceptere at praktisere en yderst effektiv præventionsmetode under hele studiets lægemiddelbehandling og i mindst 12 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet , en sådan præventionsmetode defineret som en, der resulterer i en lav fejlrate (dvs. mindre end 1 % om året), når den anvendes konsekvent og korrekt, såsom implantater, injicerbare præventionsmidler, kombinerede orale præventionsmidler, nogle intrauterine anordninger, seksuel afholdenhed (abstinens er acceptabelt, når det er i overensstemmelse med patientens foretrukne og sædvanlige livsstil og defineres som fuldstændig afholdenhed fra samleje, ikke periodisk afholdenhed eller abstinenser), eller en vasektomiseret partner.
  8. Mandlige patienter skal være villige til at undgå at blive far til børn i mindst 12 uger efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin.

Ekskluderingskriterier:

  1. Alle behandlinger for HSCT-TMA er tilladt undtagen eculizumab, ravulizumab og defibrotide inden for 3 måneder før informeret samtykke, medmindre behandlingssvigt kan dokumenteres.

    en. Patienter er muligvis ikke på eculizumab, ravulizumab eller defibrotid for nogen indikation ved screening.

  2. Har Shigatoksin-producerende Escherichia coli hæmolytisk uræmisk syndrom (STEC-HUS). Testresultater opnået inden for 28 dage før informeret samtykke kan bruges.
  3. Har ADAMTS13 aktivitet < 10 %. Testresultater opnået inden for 28 dage før informeret samtykke kan bruges.
  4. Har en alvorlig, ukontrolleret systemisk bakteriel eller svampeinfektion, der kræver antimikrobiel behandling, eller en alvorlig ukontrolleret virusinfektion (som bestemt af investigator); profylaktisk antimikrobiel terapi administreret som standardbehandling er tilladt.
  5. Har malign hypertension (blodtryk [BP] > 99. percentil plus 5 mmHg med bilaterale blødninger eller "bomulds"-ekssudater ved fundoskopisk undersøgelse).
  6. Har på grund af andre forhold end HSCT-TMA en dårlig prognose med en forventet levetid på mindre end 3 måneder efter Investigators vurdering.
  7. Hvis du er gravid eller ammer.
  8. Har modtaget behandling med et forsøgslægemiddel eller udstyr inden for 4 uger efter påbegyndelse af undersøgelsen.
  9. Få unormale leverfunktionsprøver defineret som alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 5 gange ULN inden for 28 dage før informeret samtykke.
  10. Få en positiv test med antigen eller polymerasekædereaktion (PCR) for human immundefektvirus (HIV), hvis den er negativ inden for 28 dage før informeret samtykke, behøver testen ikke at blive gentaget.
  11. Patient eller en eller flere af patientens forældre eller juridiske værger er en ansat eller et umiddelbar familiemedlem af Omeros, Clinical Research Organisation (CRO), en investigator eller en undersøgelsesmedarbejder.
  12. Har en kendt overfølsomhed over for en hvilken som helst bestanddel af produktet.
  13. Tilstedeværelse af enhver tilstand, som efterforskeren mener vil bringe patienten i fare.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Narsoplimab enkeltarmsbehandling
Narsoplimab 4 mg/kg
Medicin: Biologisk: narsoplimab
Behandling med narsoplimab 4 mg/kg vil blive givet
Andre navne:
  • Narsoplimab

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
100-dages overlevelsesrate efter højrisiko HSCT-TMA diagnose.
Tidsramme: 100 dage
Procentdel af patienter i live 100 dage efter diagnosen højrisiko HSCT-TMA
100 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsudløste bivirkninger vurderet af CTCAE v5.0
Tidsramme: 52 uger
Antal og procentdel af patienter med behandlingsudspringende bivirkninger vil blive opsummeret efter MedDRA systemorganklasse og foretrukket term
52 uger
Procentdel af patienter, der opfylder protokoldefinitionen for klinisk respons
Tidsramme: 52 uger
En responder er defineret som en patient med HSCT-TMA, som viser forbedring i laboratorie-TMA-markører (trombocyttal og LDH) og klinisk fordel (enten forbedring i organfunktion eller reduktion i transfusionsbyrde)
52 uger
52 ugers overlevelsesrate efter højrisiko HSCT-TMA diagnose
Tidsramme: 52 uger
Procentdel af patienter i live 52 uger efter diagnosen højrisiko HSCT-TMA
52 uger
Samlet overlevelse efter diagnosen højrisiko HSCT-TMA
Tidsramme: 52 uger
Median samlet overlevelse (dage) efter diagnosen højrisiko HSCT-TMA ved Kaplan-Meier estimat
52 uger
Farmakokinetik (PK) ved administration af flere doser af OMS721
Tidsramme: 52 uger
PK-parametre, herunder maksimal koncentration og minimum (trough) koncentration
52 uger
Tilstedeværelse af antistof antistof (ADA)
Tidsramme: 52 uger
Antal og procentdel af patienter med mindst én ADA-positiv prøve
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Omeros Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. maj 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

11. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OMS721-HCT-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Biologisk: narsoplimab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner