Sikkerhed for autologe navlestrengsblodceller til for tidligt fødte børn.

For tidlig fødselskomplikationer er en af ​​de hyppigste dødsårsager blandt børn under 5 år. På trods af fremskridt inden for lægebehandling står mange overlevende over for et helt liv med handicap, herunder mental og fysisk retardering og kronisk lungesygdom. For nylig er både allogene og autogene navlestrengsblodceller blevet anvendt i behandlingen af ​​neonatale tilstande, såsom hypoxisk-iskæmisk encefalopati (HIE) og bronchopulmonal dysplasi (BPD).

Formål - At vurdere sikkerheden ved infusion af autolog volumen og røde blodlegemer (RBC)-reduceret ikke-kryokonserveret navlestrengsblod (UCB) til præmature spædbørn.

Metode- Denne undersøgelse var et fase I, åbent, enkelt-arm, enkeltcenter-forsøg for at evaluere sikkerheden af ​​autolog, volumen- og RBC-reduceret ikke-cyrokonserveret UCB-celle (5×107 celler/kg) infusion til præmature spædbørn < 37 ugers svangerskabsalder. UCB-cellekarakteristika, præ- og post-infusions vitale tegn, laboratorieundersøgelser blev registreret. Kliniske data inklusive dødelighedsrater og præmature komplikationer blev registreret.

Resultater - Efter behandling, (22,67±4,05) ml UCB-celler i volumen, (2,67±2,00)×108 celler i antal, med (22,67±4,05)×106 CD34+ og (3,72±3,25)×105 koloni danner celler (CFU-GM), (99,7±0,17%) vitalitet blev infunderet til 15 præmature spædbørn inden for 8 timer efter fødslen. Ingen bivirkninger blev bemærket under behandlingen. Alle femten patienter, der modtog UCB-infusion, overlevede. Varigheden af ​​indlæggelsen varierede fra 4 til 65 (30±23,6) dage. Med hensyn til præmature komplikationer blev der ikke observeret nogen BPD, nekrotiserende enterocolitis (NEC), retinopati af præmaturitet (ROP). Der var 1/15 (7%) spædbørn med intraventrikulær blødning (IVH) og 5/15 (33,3%) spædbørn med ventilationsassocieret lungebetændelse, 10/15 (66,67%) med henholdsvis anæmi.

Konklusioner - Indsamling, forberedelse og infusion af friske autologe UCB-celler til præmature spædbørn er mulig og sikker. Tilstrækkeligt drevne randomiserede kontrollerede undersøgelser er nødvendige.