Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotbeskrivende forsøg med betablokkere ved hjerteamyloidose

21. oktober 2025 opdateret af: Weill Medical College of Cornell University

Pilot beskriver N-af-1 forsøg med betablokkere ved hjerteamyloidose

I denne undersøgelse vil efterforskerne teste gennemførligheden af ​​N-af-1 forsøg til at udskrive betablokkere hos patienter med hjerteamyloidose. For at nå dette mål vil der blive udført 16 N-af-1 forsøg (on vs. off) og efterfølgende interviewe deltagere for bedre at forstå gennemførlighed og pragmatisme. Hvert forsøgsperson kan deltage i i alt op til 4 perioder på mellem 2-6 uger hver baseret på hver patients helbredsprofil. N-af-1 forsøgene vil blive iterativt forfinet i realtid baseret på feedback.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et ublindet NIH Stage I af Behavioural Intervention Development-forsøg, der bruger en Crossover Intervention-model. Undersøgelsesteamet vil indskrive 16 forsøgspersoner ved hjælp af et to-arms crossover titrering/vendende design (Til [A] vs. Off [B]) med op til 4 perioder. Forsøgspersonerne begynder undersøgelsen i OFF (B) perioden. De vil følge en forudbestemt sekvens: off beta-blokker, på beta-blokker, off beta-blokker, på beta-blokker. Hver periode vil vare op til 6 uger, hvilket giver tilstrækkelig tid til optitrering af betablokker og indtræden af ​​lægemiddelvirkning samt nedtitrering og udvaskning. Hvert forsøgsperson vil have mulighed for at deltage i op til 4 perioder, afhængigt af om de har brug for yderligere information for at træffe en informeret beslutning om at fortsætte eller afbryde deres betablokker ved afslutningen af ​​forsøget. Interventionslægemidlet vil være betablokkere, som deres læge tidligere har ordineret til forsøgspersonerne. Forsøgsholdet har udviklet en titreringsalgoritme, hvor deltagerens dosis af hver betablokker vil blive reduceret med 50 % hver uge.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Weill Cornell Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

65 år og ældre (Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Ambulante voksne i alderen ≥65 år med TTR-kardial amyloidose (bekræftet ved PYP-scanning eller biopsi)
  2. Tager betablokker

Ekskluderingskriterier:

  1. Alternative årsager til HFpEF-syndrom:

    1. Alvorlig aortastenose og mitralstenose
    2. Konstriktiv pericarditis
    3. Høj output HF

  2. Anden overbevisende indikation beta-blokker

    1. Hypertrofisk kardiomyopati
    2. Angina symptomer
    3. Akut koronarsyndrom, myokardieinfraktioner eller koronar bypassoperation inden for de foregående 3 år
    4. Atriearytmi med hospitalsindlæggelse for hurtig ventrikulær respons, inden 1 år
    5. Sinustakykardi >100 bpm, atriel arytmi med ventrikulær frekvens >90 slag i minuttet, systolisk blodtryk >160 mmHg

  3. Klinisk ustabilitet (N-af-1 forsøg er kun egnede til stabile tilstande)

    1. Dekompenseret hjertesvigt
    2. Indlagt i de sidste 30 dage
    3. Medicinændringer eller procedurer inden for de foregående 14 dage, der kan forvirre observationer, efter PI's skøn
  4. Estimeret levetid <6 måneder
  5. Moderat-svær demens eller psykiatrisk lidelse, der udelukker informeret samtykke
  6. Enhver tilstand, der efter Principal Investigators mening gør patienten uegnet til undersøgelsesdeltagelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: On-off sekvens
Denne arm vil følge en on-off-sekvens. Dette er den eneste arm i undersøgelsen. Personer begynder i fase (periode 1), hvor de vil være på deres betablokker (eller den højeste dosis, de sikkert kan tolerere) som tidligere foreskrevet emnerne af deres læge. Personer fortsætter derefter til off-fasen (periode 2), hvor de nedtiterer deres betablokker med 50% hver uge, indtil de er helt fra lægemidlet (eller den laveste dosis, de sikkert kan tolerere) i i alt to uger. I slutningen af ​​periode 2 vil emnerne have deres afslutningsbesøg for at afgøre, om de gerne vil fortsætte eller afbryde deres betablokkere i en overskuelig fremtid.
Medicin: Betablokker

Interventionen er en en-arm crossover-tilbagetrækning/reverseringsdesign (på vs off) med 2 samlede perioder, hver periode varer mellem op til 6 uger. I løbet af perioden vil emner være på deres betablokker. I off-perioden vil deres betablokkere nedtitreres med 50% hver uge, og indtil de efterfølgende afbrydes (eller den laveste dosis, kan emnet sikkert tolerere).

Andre navne:

  • Acebutolol
  • atenolol
  • betaxolol
  • Bisoprolol
  • carvedilol
  • LaBetalol
  • Metoprolol succinat
  • Metoprolol tartrat
  • Nadolol
  • Nebivolol
  • Penbutolol
  • Pindolol
  • propranolol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringen i træningskapacitet, når den er på betablokker versus når den er slukket for betablokker, som målt ved maksimalt iltforbrug (VO2) under Cardiopulmonary Exercise Test (CPET).
Tidsramme: Slutningen af ​​periode 1 (uge 2, 3, 4, 5 eller 6) og periode 2 (uge 8, 9, 10, 11 eller 12)
For at forstå ændringerne i træningskapaciteten mellem tændt og slukket fase via en maksimal iltforbrug (VO2) Cardiopulmonary Exercise Test. Kardiopulmonal træningstest (CPET) måler ånde-for-ånde iltproduktion under symptombegrænset træning på en stationær cykel eller løbebånd. Dette tillader beregning af maksimalt iltforbrug (VO2). Procent forudsagt top VO2 for kropsvægt vil også blive beregnet.
Slutningen af ​​periode 1 (uge 2, 3, 4, 5 eller 6) og periode 2 (uge 8, 9, 10, 11 eller 12)
Ændringen i patientrapporteret livskvalitet, når den er på betablokker versus når den er slukket for betablokker, som målt ved EuroQol-5d Visual Analogue Scale.
Tidsramme: Baseline; Slutperiode 1 (uge 2, 3, 4, 5 eller 6), Slut på periode 2 (uge 8, 9, 10, 11 eller 12)
EuroQol-5D Visual Analogue System (EQ-5D VAS) angiver patientopfattet helbred på en vertikal visuel analog skala. Skalaen går fra 0, der angiver det dårligste helbred, til 100, der angiver det bedste helbred.
Baseline; Slutperiode 1 (uge 2, 3, 4, 5 eller 6), Slut på periode 2 (uge 8, 9, 10, 11 eller 12)
Ændringen i patientrapporteret helbredsstatus, når den er på beta-blokker versus, når den ikke er beta-blokker, som målt ved Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-12).
Tidsramme: Baseline, slutningen af ​​periode 1 (uge 2, 3, 4, 5 eller 6), slutningen af ​​periode 2 (uge 8, 9, 10, 11 eller 12)
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-12) er en hjertesvigtsspecifik sundhedsstatusundersøgelse. Spørgsmålene er rangeret på 5- til 7-punkts Likert-skalaer, med højere score, der indikerer bedre sundhedstilstand.
Baseline, slutningen af ​​periode 1 (uge 2, 3, 4, 5 eller 6), slutningen af ​​periode 2 (uge 8, 9, 10, 11 eller 12)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i patientrapporteret livskvalitet, når du er på betablokker, som målt af Patient-Reported Outcome Measurement Information System-29 (PROMIS-29)
Tidsramme: Baseline; Ugentligt i op til 12 uger; Slut på periode 1 (uge 2, 3, 4, 5 eller 6), periode 2 (uge 8, 9, 10, 11 eller 12)
Patient-Reported Outcome Measurement Information System-29 (PROMIS-29) er en sundhedsrelateret livskvalitetsundersøgelse med spørgsmål fra 6 domæner: depression, angst, fysisk funktion, smerteinterferens, søvnforstyrrelser og evnen til at engagere sig i sociale roller og aktiviteter. Spørgsmålene er rangeret på en 5-punkts Likert-skala, hvor højere score til tider indikerer bedre livskvalitet, og andre gange indikerer dårligere livskvalitet. Der er en smertevurderingsskala fra 0 til 10, hvor højere score indikerer højere smerteniveau. Der rapporteres score for hvert domæne, såvel som for smertevurdering.
Baseline; Ugentligt i op til 12 uger; Slut på periode 1 (uge 2, 3, 4, 5 eller 6), periode 2 (uge 8, 9, 10, 11 eller 12)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Weill Medical College of Cornell University

Samarbejdspartnere

U.S. Deprescribing Research Network

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Parag Goyal, MD, MSc, Weill Medical College of Cornell University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. marts 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. august 2021

Først opslået (Faktiske)

24. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

23. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 21-07023710

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hjertesygdomme

Kliniske forsøg med Betablokker

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner