Sikkerhed og effektivitet af propagermanium i fokal segmentel glomerulosklerose-deltagere, der modtager Irbesartan (ACTION)

Inklusionskriterier:

1. I alderen 18 til 80 (inklusive) ved screening;
2. En diagnose af primær FSGS bekræftet ved nyrebiopsi;
3. Skal have en stabil dosis på 300 mg daglig dosis af irbesartan (i enhver markedsført formulering) i mindst 3 måneder før screening og ikke have planer om at ændre behandlingsregime gennem hele undersøgelsen;
4. Patienter kan være på stabile doser af angiotensinkonverterende enzymhæmmere, aldosteronhæmmere, direkte reninhæmmere og/eller natrium-glucose co-transporter-2 hæmmere. Dosis og kur skal dog være stabile i 3 måneder før screening og må ikke have nogen plan om at ændre behandlingsregime gennem hele undersøgelsen.
5. Hvis du tager immunosuppressiv medicin (undtagen rituximab eller cyclophosphamid), skal du have et stabilt behandlingsregime i 3 måneder før screening og ikke har planer om at ændre regimet undtagen for at opretholde terapeutisk immunsuppression eller i tilfælde af uønskede hændelser. Patienter, der har fået rituximab eller cyclophosphamid, skal have ophørt med behandlingen i mindst 6 måneder før screening;
6. Gennemsnit af to protein/kreatinin-forholdsværdier (screening og baseline) på ≥ 1326 mg/g (150 mg/mmol) og inden for ± 30 % af screeningsværdien ved baseline-vurderingen;
7. Estimeret glomerulær filtrationshastighed ≥ 25 ml/min/1,73 m^2 ved hjælp af formlen for epidemiologisk samarbejde med kronisk nyresygdom (CKD-EPI) ved screening;
8. Serumkaliumniveauer (screening og baseline) < 5,5 mmol/L. Hvis en af ​​værdierne er 5,5 eller derover, kan patienten få kostråd og blive testet igen 1 uge senere;

9. En kvindelig patient er berettiget til at deltage, hvis hun ikke er gravid, ikke ammer, og mindst 1 af følgende forhold gælder:

   • Ikke i den fødedygtige alder, defineret som kirurgisk steril (dokumenteret hysterektomi, bilateral salpingektomi eller bilateral oophorektomi) eller postmenopausal (ingen menstruation i 12 måneder uden en alternativ medicinsk årsag. Et højt follikelstimulerende hormon [FSH] niveau i det postmenopausale område kan bruges til at bekræfte en postmenopausal tilstand hos kvinder, der ikke bruger hormonel prævention eller hormonel erstatningsterapi; men i fravær af 12 måneders amenoré er en enkelt FSH-måling utilstrækkelig.);
   • Af den fødedygtige alder og accepterer at bruge en yderst effektiv præventionsmetode konsekvent i behandlingsperioden og i mindst 60 dage efter den sidste dosis af forsøgsproduktet;
10. En mandlig patient med en kvindelig partner i den fødedygtige alder er berettiget til at deltage, hvis han accepterer at bruge acceptabel prævention i behandlingsperioden og i mindst 60 dage efter den sidste dosis af forsøgsproduktet og afstår fra at donere sæd i denne periode;
11. Har givet skriftligt informeret samtykke, inden undersøgelsesprocedurer udføres.

Ekskluderingskriterier:

1. Har FSGS sekundært til en anden tilstand;
2. En historie med type 1 diabetes mellitus, diagnose af type 2 diabetes mellitus før FSGS positiv nyrebiopsi eller ikke-fastende blodsukker > 180 mg/dL (10 mmol/L) ved screening;
3. En tidligere nyreorgan- eller stamcelletransplantation;
4. En større uønsket hjertehændelse inden for 6 måneder før screening;
5. Lymfom, leukæmi eller enhver malignitet inden for de seneste 5 år, bortset fra basalcelle- eller pladecellecarcinomer i huden eller cervikal carcinom in situ, der er blevet resekeret uden tegn på metastatisk sygdom i 3 år;
6. Gulsot, aktiv hepatitis eller kendt hepatobiliær sygdom (undtagen asymptomatisk kolelithiasis);
7. Alaninaminotransferase og/eller aspartataminotransferase mere end to gange den øvre grænse for normal ved screening;
8. Deltagelse i enhver klinisk undersøgelse med en eksperimentel medicin eller anordning inden for 90 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) efter screening eller tidligere har deltaget i en undersøgelse, der involverer propagermanium;
9. Positiv screeningsvurdering for viralt hepatitis B-overfladeantigen eller hepatitis C-virus (HCV)-antistof OG positivt HCV-RNA eller humant immundefektvirus (HIV) eller en historie med ulovlig medicininjektion;
10. Siddende blodtryk på ≥ 160/100 mmHg ved screening;
11. Body mass index ≥ 35 kg/m^2 ved screening;
12. Tidligere indlæggelse på grund af en alvorlig depressiv episode;
13. Er ammer eller gravid;
14. Ude af stand til at overholde undersøgelsesprocedurerne og vurderingerne, herunder evnen til at sluge kapsler;
15. Enhver anden sygdom, fysisk eller psykologisk tilstand, som efterforskeren eller sponsoren mener kan kontraindicere brugen af ​​forsøgslægemidlet eller påvirke fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater eller gøre patienten i høj risiko for behandlingskomplikationer;
16. Er efterforskerstedets personale direkte tilknyttet denne undersøgelse og deres nærmeste familier. Nærmeste familie defineres som en ægtefælle, forælder, barn eller søskende, uanset om det er biologisk eller lovligt adopteret.