Intrathekale Verabreichung autologer, aus mesenchymalen Stammzellen gewonnener neuronaler Vorläufer (MSC-NP) bei Patienten mit Multipler Sklerose
Phase-1-Sicherheitsstudie zu autologen, aus mesenchymalen Stammzellen gewonnenen neuronalen Vorläuferzellen (MSC-NP), expandiert ex vivo, intrathekal verabreicht bei Patienten mit Multipler Sklerose
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Einschreibung
Phase
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10019
- Tisch MS Research Center of New York
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose von MS gemäß den McDonald-Kriterien
- Diagnose von primär progredienter oder sekundär progredienter MS
- Im Alter zwischen 18 und 70 Jahren
- Erhebliche Behinderung, nachgewiesen durch einen Expanded Disability Status Score (EDSS) von 3,0 oder höher, der nicht innerhalb der letzten 12 Monate erworben wurde
- Stabiler Krankheitszustand, nachgewiesen durch das Fehlen von Gadolinium-anreichernden Läsionen im MRT und durch eine stabile MRT-Krankheitslast (Anzahl der T2-Läsionen und Größe der Läsionen) in den letzten sechs Monaten und keine signifikante Veränderung des EDSS (1 Punkt oder mehr). in den letzten 12 Monaten
- Muss zum Zeitpunkt der Einschreibung, 2 Monate nach der ersten Behandlung und 27 Monate nach der letzten Behandlung einer MRT-Untersuchung zustimmen
- Wohnen Sie während des Studienzeitraums im Norden von New Jersey, im Süden von New York oder im Südwesten von Connecticut. Andernfalls müssen die Patienten in der Lage sein, zuverlässige Reiseunterkünfte zu organisieren, um bei jedem Studienbesuch anwesend zu sein, wenn sie weiter entfernt wohnen.
Ausschlusskriterien:
- Schwangere oder stillende Mütter sowie alle Frauen, die beabsichtigen, in den nächsten drei Jahren schwanger zu werden
- Bei allen Patienten werden vor der Studie Leberfunktionstests, PT/PPT, Blutplättchen, Hämatokrit und Labortests zur Nierenfunktion durchgeführt. Nur Patienten, deren Werte im normalen Bereich liegen, der durch die Labornormen basierend auf Alter und Geschlecht bestimmt wird, dürfen teilnehmen.
- Verwendung systemischer chemotherapeutischer oder antimitotischer Medikamente innerhalb von drei Monaten nach Studienbeginn aufgrund der Möglichkeit einer Beeinträchtigung der Knochenmarksuntersuchung
- Alle Patienten mit einer Vorgeschichte oder einer aktiven bösartigen Erkrankung
- Verwendung von Steroiden innerhalb von drei Monaten nach Studienbeginn, da dies auf einen hochaktiven Krankheitszustand hinweisen würde
- Vorgeschichte einer Leberzirrhose aufgrund eines erhöhten Risikos einer Infektion des Zentralnervensystems (ZNS).
- Schlecht kontrollierter Bluthochdruck aufgrund eines erhöhten Risikos für Schlaganfälle oder ZNS-Blutungen. Konkret wird jeder Patient mit einem systolischen Blutdruckwert von ≥ 145 mm/Hg oder einem diastolischen Blutdruckwert von ≥ 95 mm/Hg von der Studienteilnahme ausgeschlossen.
- Vorgeschichte von Schilddrüsenerkrankungen oder anderen endokrinen Störungen aufgrund des Hormoneinflusses auf das Zellwachstum
- Vorgeschichte einer Infektion des Zentralnervensystems oder eines Immunschwächesyndroms aufgrund eines erhöhten Risikos einer ZNS-Infektion
- Vorbestehende Blutkrankheit (wie Knochenmarkshypoplasie, Leukopenie, Thrombozytopenie oder erhebliche Anämie) aufgrund der invasiven Natur der Knochenmarksaspiration
- Frühere oder aktuelle Vorgeschichte einer Gerinnungsstörung
- Jedes Metall im Körper, das für MRT-Untersuchungen kontraindiziert ist
- Allergie gegen eines der in dieser Studie verwendeten Antibiotika, z. Tobramycin, Vancomycin oder Gentamicin
- Patienten mit Alkohol- oder anderen Drogenproblemen
- Andere schwerwiegende Erkrankungen, die nach Ansicht des Studienleiters eine Teilnahme an der Studie ausschließen würden
- Patienten mit HBV, HCV, Syphilis, HIV-1 oder HIV-2.
- Jeglicher Hinweis auf eine signifikante kognitive Dysfunktion, basierend auf einer Screening-Anamnese und einer körperlichen Untersuchung, da dies eine wirklich informierte Einwilligung ausschließen würde
- Patienten, die an einer anderen klinischen Studie zur MS-Behandlung teilnehmen oder innerhalb der letzten 6 Monate Studienmedikamente/Biologika erhalten haben
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
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Experimental: autologes MSC-NP
intrathekale Verabreichung von autologem MSC-NP in drei Dosen im Abstand von drei Monaten
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Autologe MSC-NPs werden intrathekal in einer Dosis zwischen 2 und 10 Millionen Zellen verabreicht, abhängig von den Ex-vivo-Expansionseigenschaften.
Drei Dosen werden im Abstand von drei Monaten verabreicht.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 9 Monate
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Das Hauptziel der Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit einer intrathekalen Therapie mit autologen MSCNPs bei MS zu bewerten.
Die Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen wird 1 Tag, 1 Woche, 1 Monat und 2 Monate nach der Behandlung für drei Behandlungen dokumentiert (die Nachbeobachtungszeit für die dritte Behandlung beträgt 3 Monate statt 2 Monate).
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9 Monate
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Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen.
Zeitfenster: 30 Monate
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Das vorrangige Ziel besteht darin, die langfristige Sicherheit der Behandlung 6 Monate und 30 Monate nach der letzten Behandlung zu beobachten.
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30 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Vorläufige Bewertung der Wirksamkeit
Zeitfenster: 9 Monate
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Das sekundäre Ziel besteht darin, Wirksamkeitstrends im Verlauf der experimentellen Behandlung zu beobachten.
Zu den Ergebnismaßen gehören evozierte Potenziale (Ausgangswert und 3 Monate nach der dritten Dosis), Fragebogen zur Lebensqualität, EDSS und MSFC (Ausgangswert, zum Zeitpunkt jeder Dosis sowie 3 und 6 Monate nach der dritten Dosis) und MRT (Ausgangswert, 2 Monate nach der ersten Dosis und 3 und 24 Monate nach der dritten Dosis).
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9 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Saud A Sadiq, MD, Tisch MS Research Center of New York
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Harris VK, Faroqui R, Vyshkina T, Sadiq SA. Characterization of autologous mesenchymal stem cell-derived neural progenitors as a feasible source of stem cells for central nervous system applications in multiple sclerosis. Stem Cells Transl Med. 2012 Jul;1(7):536-47. doi: 10.5966/sctm.2012-0015. Epub 2012 Jun 28.
- Harris VK, Yan QJ, Vyshkina T, Sahabi S, Liu X, Sadiq SA. Clinical and pathological effects of intrathecal injection of mesenchymal stem cell-derived neural progenitors in an experimental model of multiple sclerosis. J Neurol Sci. 2012 Feb 15;313(1-2):167-77. doi: 10.1016/j.jns.2011.08.036. Epub 2011 Oct 1.
- Harris VK, Stark J, Vyshkina T, Blackshear L, Joo G, Stefanova V, Sara G, Sadiq SA. Phase I Trial of Intrathecal Mesenchymal Stem Cell-derived Neural Progenitors in Progressive Multiple Sclerosis. EBioMedicine. 2018 Mar;29:23-30. doi: 10.1016/j.ebiom.2018.02.002. Epub 2018 Feb 3.
- Harris VK, Stark JW, Yang S, Zanker S, Tuddenham J, Sadiq SA. Mesenchymal stem cell-derived neural progenitors in progressive MS: Two-year follow-up of a phase I study. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2020 Dec 4;8(1):e928. doi: 10.1212/NXI.0000000000000928. Print 2021 Jan.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
Andere Studien-ID-Nummern
- TISCHMS-MSCNP-001
- IND 13889 (Andere Kennung: FDA)
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