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Klinische Studie zum Gentransfer für die Krabbe-Krankheit (RESKUE)

29. Mai 2026 aktualisiert von: Forge Biologics, Inc

Eine klinische Phase-1/2-Studie zum intravenösen Gentransfer mit einem AAVrh10-Vektor, der GALC bei Krabbe-Patienten exprimiert, die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation erhalten (RESKUE)

Dies ist eine nicht verblindete, nicht randomisierte Dosiseskalationsstudie mit intravenösem AAVrh10 nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT), in der die Probanden eine standardmäßige hämatopoetische Zelltransplantation für die Krabbe-Krankheit erhalten, gefolgt von einer einzelnen Infusion einer adeno-assoziierten Virus-Gentherapie Produkt. Umfangreiche naturkundliche Fächer werden zum Vergleich als Kontrollgruppe herangezogen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
6

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose der infantilen Krabbe-Krankheit, gekennzeichnet durch die folgenden Kriterien:

    • Aktivitätsniveaus von Galactocerebrosidase (GALC) in Leukozyten, die laut dem Labor, das die Ergebnisse veröffentlicht, mit der Diagnose der Krabbe-Krankheit kompatibel sind; UND MINDESTENS EINE DER FOLGENDEN:
    • Erhöhter Psychosinus, prädiktiv für eine kindliche Erkrankung ≥ 9,0 nmol/L; ODER
    • Bildgebende oder neurophysiologische Befunde im Einklang mit der Krabbe-Krankheit (CSF, MRT, NCV, ABR); ODER
    • Zwei vorhergesagte pathogene GALC-Mutationen.
  2. Alter zum Zeitpunkt des Screenings: 1 Tag bis 12 Monate
  3. Der Teilnehmer wurde als für eine Behandlung mit HSCT (Standard of Care) geeignet erachtet oder befindet sich innerhalb von zwei Wochen nach der HSC-Infusion
  4. Die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Teilnehmers erklären sich mit der Teilnahme an der Studie einverstanden und geben ihre informierte Zustimmung gemäß den IRB-Richtlinien, bevor Studienverfahren durchgeführt werden
  5. Eltern und/oder Erziehungsberechtigte, die in der Lage sind, das klinische Protokoll einzuhalten

  6. Der Teilnehmer muss zum Zeitpunkt des Screenings eine angemessene Organfunktion haben, gemessen an:

    • Kreatinin ≤ 1,5x Obergrenze des altersgerechten Normalwerts und Kreatinin-Clearance ≥ 60 ml/min/1,73 m2
    • Lebertransaminasen (ALT/AST) ≤ 2x altersabhängige Obergrenze des Normalwertes
    • Ejektionsfraktion von > 50 % laut Echokardiogramm oder einer anderen geeigneten Untersuchung ohne Nachweis einer pulmonalen Hypertonie.
    • Lungenauswertungstests zeigen Ruhepulsoximeter > 92 % bei Raumluft
    • Gerinnungstests innerhalb von 110 % der normalen Bereiche für das Alter. (PT/INR und PTT)

Ausschlusskriterien:

  1. Anamnese einer Vorbehandlung mit einem Gentherapieprodukt
  2. Vorhandensein einer größeren angeborenen Anomalie, die das neurologische System betrifft
  3. Vorhandensein eines neurokognitiven Defizits oder Hirnschadens, der nicht auf die Krabbe-Krankheit zurückzuführen ist
  4. Aktives Streben
  5. Anzeichen einer aktiven Infektion oder Erkrankung durch Cytomegalovirus, Adenovirus oder andere Viren
  6. HIV-positiv
  7. Unkontrollierte und fortschreitende bakterielle oder Pilzinfektion.
  8. Vorhandensein einer Kontraindikation für MRT
  9. Verwendung eines Prüfpräparats vor Studienaufnahme oder aktueller Aufnahme in eine andere Studie, die klinische Interventionen umfasst
  10. Jeder andere medizinische Zustand, schwere interkurrente Krankheit oder mildernde Umstände, die nach Ansicht des PI die Teilnahme an der Studie ausschließen würden
  11. Anhaltende Venenverschlusskrankheit (VOD), bestimmt durch Leberultraschall (mäßiger Aszites und statischer oder retrograder Pfortaderfluss) am Tag vor der FBX-101-Infusion.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte 1 – Niedrig dosiertes FBX-101 (alias AAVrh.10-GALC)
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne Infusion mit der niedrigeren Dosis (N = 3 Teilnehmer)
Biologisch: FBX-101
Ein replikationsdefizienter Adeno-assoziierter Virus-Gentransfervektor, der die humane Galactocerebrosidase (GALC)-cDNA exprimiert, wird einmalig durch einen Venenkatheter verabreicht, der in eine periphere Extremitätenvene eingeführt wird.
Andere Namen:
  • AAVrh.10-hGALC
Experimental: Kohorte 2 – Hochdosiertes FBX-101 (alias AAVrh.10-GALC)
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne Infusion mit der höheren Dosis (N = 3 Teilnehmer)
Biologisch: FBX-101
Ein replikationsdefizienter Adeno-assoziierter Virus-Gentransfervektor, der die humane Galactocerebrosidase (GALC)-cDNA exprimiert, wird einmalig durch einen Venenkatheter verabreicht, der in eine periphere Extremitätenvene eingeführt wird.
Andere Namen:
  • AAVrh.10-hGALC

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit, bewertet anhand der Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse, die FBX-101 zugeschrieben werden.
Zeitfenster: 24 Monate
24 Monate
Sicherheit, bewertet durch HSCT-Vorfall der Transplantation.
Zeitfenster: 24 Monate
24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Wirksamkeit, bewertet anhand der Verbesserung der Wahrscheinlichkeit, unabhängiges Sitzen zu erreichen, im Vergleich zu unbehandelten Patienten oder Patienten, die nur HSCT erhalten.
Zeitfenster: 12 Monate und 24 Monate
12 Monate und 24 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Verbesserung der grobmotorischen Funktion, gemessen anhand der Peabody Developmental Motor Scale 2nd Edition (PDMS-2), über einem funktionellen Altersäquivalent von 12 Monaten im Vergleich zu unbehandelten Patienten oder solchen, die nur HSCT erhalten, beurteilt
Zeitfenster: 24 Monate
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Forge Biologics, Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
5. November 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. November 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. November 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. Dezember 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. Dezember 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
2. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
29. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • FBX-101-RESKUE

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Es ist nicht geplant, Daten zu teilen

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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