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Studio clinico di trasferimento genico per la malattia di Krabbe (RESKUE)

29 maggio 2026 aggiornato da: Forge Biologics, Inc

Uno studio clinico di fase 1/2 sul trasferimento genico per via endovenosa con un vettore AAVrh10 che esprime GALC in soggetti Krabbe sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (RESKUE)

Questo è uno studio di aumento della dose non in cieco e non randomizzato di AAVrh10 per via endovenosa dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) in cui i soggetti riceveranno un trapianto standard di cellule ematopoietiche per la malattia di Krabbe, seguito da una singola infusione di una terapia genica virale adeno-associata Prodotto. Verranno utilizzati soggetti di storia naturale estesi per il confronto come gruppo di controllo.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
6

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di malattia di Krabbe infantile, caratterizzata dai seguenti criteri descritti di seguito:

    • Livelli di attività della galattocerebrosidasi (GALC) nei leucociti compatibili con la diagnosi della malattia di Krabbe secondo il laboratorio che ha rilasciato i risultati; E ALMENO UNO DEI SEGUENTI:
    • Psicosina elevata predittiva di malattia infantile ≥ 9,0 nmol/L; O
    • Risultati di imaging o neurofisiologici coerenti con la malattia di Krabbe (CSF, MRI, NCV, ABR); O
    • Due mutazioni GALC patogene previste.
  2. Età al momento dello screening: da 1 giorno a 12 mesi
  3. Il partecipante è stato ritenuto idoneo per il trattamento con HSCT (standard di cura) o si trova entro due settimane dall'infusione di HSC
  4. I genitori o il tutore legale del partecipante acconsentono a partecipare allo studio e forniscono il consenso informato secondo le linee guida dell'IRB prima che venga eseguita qualsiasi procedura di studio
  5. Genitore/i e/o tutore legale in grado di rispettare il protocollo clinico

  6. Il partecipante deve avere un'adeguata funzionalità degli organi al momento dello screening misurata da:

    • Creatinina ≤ 1,5 volte il limite superiore del normale appropriato per l'età e clearance della creatinina ≥ 60 mL/min/1,73 m2
    • Transaminasi epatiche (ALT/AST) ≤ 2 volte il limite superiore normale correlato all'età
    • Frazione di eiezione > 50% mediante ecocardiogramma o altro studio appropriato senza evidenza di ipertensione polmonare.
    • Test di valutazione polmonare che dimostrano un pulsossimetro a riposo > 92% in aria ambiente
    • Test di coagulazione entro il 110% dei range normali per età. (PT/INR e PTT)

Criteri di esclusione:

  1. Storia di precedente trattamento con un prodotto di terapia genica
  2. Presenza di una grave anomalia congenita che colpisce il sistema neurologico
  3. Presenza di qualsiasi deficit neurocognitivo o danno cerebrale non attribuibile alla malattia di Krabbe
  4. Aspirazione attiva
  5. Segni di infezione attiva o malattia da citomegalovirus, adenovirus o altri virus
  6. HIV positivo
  7. Infezione batterica o fungina incontrollata e progressiva.
  8. Presenza di qualsiasi controindicazione per la risonanza magnetica
  9. Uso di qualsiasi prodotto sperimentale prima dell'arruolamento nello studio o dell'attuale arruolamento in un altro studio che comporta interventi clinici
  10. Qualsiasi altra condizione medica, grave malattia intercorrente o circostanza attenuante che, a giudizio del PI, precluderebbe la partecipazione allo studio
  11. Malattia veno-occlusiva (VOD) in corso determinata mediante ecografia epatica (ascite moderata e flusso venoso portale statico o retrogrado) il giorno prima dell'infusione di FBX-101.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1 - FBX-101 a basso dosaggio (alias AAVrh.10-GALC)
I partecipanti riceveranno una singola infusione alla dose più bassa (N=3 partecipanti)
Biologico: FBX-101
Un vettore di trasferimento genico del virus adeno-associato con deficit di replicazione che esprime il cDNA della galattocerebrosidasi umana (GALC) verrà somministrato una volta attraverso un catetere venoso inserito in una vena dell'arto periferico.
Altri nomi:
  • AAVrh.10-hGALC
Sperimentale: Coorte 2 - FBX-101 ad alto dosaggio (alias AAVrh.10-GALC)
I partecipanti riceveranno una singola infusione alla dose più alta (N = 3 partecipanti)
Biologico: FBX-101
Un vettore di trasferimento genico del virus adeno-associato con deficit di replicazione che esprime il cDNA della galattocerebrosidasi umana (GALC) verrà somministrato una volta attraverso un catetere venoso inserito in una vena dell'arto periferico.
Altri nomi:
  • AAVrh.10-hGALC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza valutata in base all'incidenza e alla gravità degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi attribuiti a FBX-101.
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi
Sicurezza valutata dall'incidente dell'attecchimento HSCT.
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Efficacia valutata in base al miglioramento della probabilità di raggiungere una posizione seduta indipendente rispetto ai pazienti non trattati o a quelli sottoposti solo a HSCT.
Lasso di tempo: 12 mesi e 24 mesi
12 mesi e 24 mesi
Efficacia valutata mediante il miglioramento della funzione motoria generale misurata mediante Peabody Developmental Motor Scale 2nd Edition (PDMS-2) al di sopra di un'età funzionale equivalente di 12 mesi rispetto ai pazienti non trattati o a quelli sottoposti solo a HSCT
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Forge Biologics, Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
5 novembre 2021

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 maggio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • FBX-101-RESKUE

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Non è previsto alcun piano per la condivisione dei dati

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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