Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne transferu genów w chorobie Krabbego (RESKUE)

29 maja 2026 zaktualizowane przez: Forge Biologics, Inc

Badanie kliniczne fazy 1/2 dotyczące dożylnego transferu genów za pomocą wektora AAVrh10 wykazującego ekspresję GALC u pacjentów Krabbe otrzymujących przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (RESKUE)

Jest to nieślepe, nierandomizowane badanie zwiększania dawki dożylnego AAVrh10 po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT), w którym pacjenci otrzymają standardową opiekę przeszczepu komórek krwiotwórczych z powodu choroby Krabbego, a następnie pojedynczą infuzję terapii genowej wirusa związanego z adenowirusami produkt. Do porównania jako grupa kontrolna zostaną wykorzystane obszerne przedmioty z historii naturalnej.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
6

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie dziecięcej choroby Krabbego, charakteryzującej się następującymi kryteriami przedstawionymi poniżej:

    • Poziomy aktywności galaktocerebrozydazy (GALC) w leukocytach zgodne z diagnozą choroby Krabbego według laboratorium publikującego wyniki; ORAZ CO NAJMNIEJ JEDEN Z NASTĘPUJĄCYCH:
    • Podwyższona psychozyna predykcyjna choroby wieku dziecięcego ≥ 9,0 nmol/l; LUB
    • Wyniki badań obrazowych lub neurofizjologicznych zgodne z chorobą Krabbego (CSF, MRI, NCV, ABR); LUB
    • Dwie przewidywane patogenne mutacje GALC.
  2. Wiek w momencie badania przesiewowego: od 1 dnia do 12 miesięcy
  3. Uczestnik został uznany za kwalifikującego się do leczenia HSCT (standard opieki) lub w ciągu dwóch tygodni od infuzji HSC
  4. Rodzice lub opiekunowie prawni uczestnika wyrażają zgodę na udział w badaniu i wyrażają świadomą zgodę zgodnie z wytycznymi IRB przed wykonaniem jakichkolwiek procedur badawczych
  5. Rodzic(e) i/lub opiekun prawny zdolny do przestrzegania protokołu klinicznego

  6. Uczestnik musi mieć odpowiednią funkcję narządów w czasie badania przesiewowego, mierzoną przez:

    • Kreatynina ≤ 1,5x górna granica normy odpowiedniej dla wieku i klirens kreatyniny ≥ 60 ml/min/1,73 m2
    • Transaminazy wątrobowe (ALT/AST) ≤ 2x górna granica normy związana z wiekiem
    • Frakcja wyrzutowa > 50% w badaniu echokardiograficznym lub innym odpowiednim badaniu bez cech nadciśnienia płucnego.
    • Badanie oceny płuc wykazujące spoczynkowy pulsoksymetr > 92% w powietrzu pokojowym
    • Testy krzepnięcia w granicach 110% normy dla wieku. (PT/INR i PTT)

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia wcześniejszego leczenia produktem terapii genowej
  2. Obecność dużej wady wrodzonej wpływającej na układ neurologiczny
  3. Obecność jakiegokolwiek deficytu neurokognitywnego lub uszkodzenia mózgu, którego nie można przypisać chorobie Krabbego
  4. Aktywna aspiracja
  5. Oznaki aktywnej infekcji lub choroby wywołanej wirusem cytomegalii, adenowirusem lub innymi wirusami
  6. HIV pozytywny
  7. Niekontrolowana i postępująca infekcja bakteryjna lub grzybicza.
  8. Obecność jakichkolwiek przeciwwskazań do MRI
  9. Stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu przed włączeniem do badania lub obecnym włączeniem do innego badania, które obejmuje interwencje kliniczne
  10. Wszelkie inne schorzenia, poważne współistniejące choroby lub okoliczności łagodzące, które w opinii PI wykluczałyby udział w badaniu
  11. Trwająca choroba żylno-okluzyjna (VOD) stwierdzona za pomocą ultrasonografii wątroby (umiarkowane wodobrzusze i statyczny lub wsteczny przepływ w żyle wrotnej) na dzień przed infuzją FBX-101.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta 1 – niska dawka FBX-101 (alias AAVrh.10-GALC)
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję w niższej dawce (n=3 uczestników)
Biologiczny: FBX-101
Wektor transferu genów wirusa związanego z adenowirusami z niedoborem replikacji, wykazujący ekspresję cDNA ludzkiej galaktocerebrozydazy (GALC), zostanie dostarczony jednorazowo przez cewnik żylny wprowadzony do żyły kończyny obwodowej.
Inne nazwy:
  • AAVrh.10-hGALC
Eksperymentalny: Kohorta 2 – wysoka dawka FBX-101 (alias AAVrh.10-GALC)
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję w wyższej dawce (n=3 uczestników)
Biologiczny: FBX-101
Wektor transferu genów wirusa związanego z adenowirusami z niedoborem replikacji, wykazujący ekspresję cDNA ludzkiej galaktocerebrozydazy (GALC), zostanie dostarczony jednorazowo przez cewnik żylny wprowadzony do żyły kończyny obwodowej.
Inne nazwy:
  • AAVrh.10-hGALC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie częstości występowania i ciężkości zdarzeń niepożądanych oraz poważnych zdarzeń niepożądanych przypisywanych FBX-101.
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie incydentu wszczepienia HSCT.
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Skuteczność oceniana na podstawie poprawy prawdopodobieństwa osiągnięcia samodzielnego siedzenia w porównaniu z pacjentami nieleczonymi lub otrzymującymi wyłącznie HSCT.
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 24 miesiące
12 miesięcy i 24 miesiące
Skuteczność oceniana na podstawie poprawy funkcji motorycznych dużej mierzonej 2. wydaniem skali rozwoju motorycznego Peabody'ego (PDMS-2) powyżej wieku funkcjonalnego odpowiadającego 12 miesiącom w porównaniu z pacjentami nieleczonymi lub pacjentami otrzymującymi wyłącznie HSCT
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Forge Biologics, Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
5 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 listopada 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 listopada 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
30 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
5 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • FBX-101-RESKUE

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Nie ma planu udostępniania danych

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami