Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клинические испытания переноса генов при болезни Краббе (RESKUE)

29 мая 2026 г. обновлено: Forge Biologics, Inc

Клиническое исследование фазы 1/2 внутривенного переноса генов с помощью вектора AAVrh10, экспрессирующего GALC, у субъектов Краббе, получающих трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (RESKUE)

Это неслепое, нерандомизированное исследование повышения дозы внутривенного введения AAVrh10 после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), в котором субъекты получат стандартную трансплантацию гемопоэтических клеток при болезни Краббе с последующей однократной инфузией генной терапии аденоассоциированного вируса. продукт. Обширные предметы естественной истории будут использоваться для сравнения в качестве контрольной группы.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Активный, не рекрутирующий

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
6

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 2 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Диагноз детской болезни Краббе характеризуется следующими критериями, изложенными ниже:

    • Уровни активности галактоцереброзидазы (GALC) в лейкоцитах, совместимые с диагнозом болезни Краббе, согласно опубликованным лабораторией результатам; И КАК МИНИМУМ ОДИН ИЗ СЛЕДУЮЩИХ:
    • Повышенный уровень психозина является прогностическим признаком детской болезни ≥ 9,0 нмоль/л; ИЛИ
    • Визуализирующие или нейрофизиологические данные, соответствующие болезни Краббе (ЦСЖ, МРТ, NCV, ABR); ИЛИ
    • Две предсказанные патогенные мутации GALC.
  2. Возраст на момент скрининга: от 1 дня до 12 месяцев
  3. Участник был признан подходящим для лечения ТГСК (стандарт лечения) или находится в течение двух недель после инфузии ГСК.
  4. Родители участника или законный опекун соглашаются на участие в исследовании и предоставляют информированное согласие в соответствии с рекомендациями IRB до выполнения каких-либо процедур исследования.
  5. Родитель(и) и/или законный опекун, способный соблюдать клинический протокол

  6. У участника должна быть адекватная функция органов во время скрининга, измеряемая по:

    • Креатинин ≤ 1,5x верхней границы нормы, соответствующей возрасту, и клиренс креатинина ≥ 60 мл/мин/1,73 м2
    • Печеночные трансаминазы (АЛТ/АСТ) ≤ 2-кратного возрастного верхнего предела нормы
    • Фракция выброса > 50% по эхокардиограмме или другому соответствующему исследованию без признаков легочной гипертензии.
    • Легочное оценочное тестирование, демонстрирующее пульсоксиметр покоя > 92% на комнатном воздухе
    • Коагуляционные тесты в пределах 110% возрастных норм. (PT/INR и PTT)

Критерий исключения:

  1. История предшествующего лечения продуктом генной терапии
  2. Наличие серьезной врожденной аномалии, поражающей неврологическую систему
  3. Наличие любого нейрокогнитивного дефицита или повреждения головного мозга, не связанного с болезнью Краббе.
  4. Активное стремление
  5. Признаки активной инфекции или заболевания цитомегаловирусом, аденовирусом или другими вирусами
  6. ВИЧ положительный
  7. Неконтролируемая и прогрессирующая бактериальная или грибковая инфекция.
  8. Наличие противопоказаний к МРТ.
  9. Использование любого исследуемого продукта до включения в исследование или текущего включения в другое исследование, включающее клинические вмешательства.
  10. Любое другое заболевание, серьезное интеркуррентное заболевание или смягчающее обстоятельство, которое, по мнению PI, исключает участие в исследовании.
  11. Текущее веноокклюзионное заболевание (VOD), определяемое ультразвуковым исследованием печени (умеренный асцит и статический или ретроградный кровоток в воротной вене) за день до инфузии FBX-101.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Когорта 1 — Низкая доза FBX-101 (также известная как AAVrh.10-GALC)
Участники получат однократное вливание в более низкой дозе (N = 3 участника).
Биологический: ФБХ-101
Вектор переноса гена аденоассоциированного вируса с дефицитом репликации, экспрессирующий кДНК галактоцереброзидазы человека (GALC), будет однократно доставлен через венозный катетер, вставленный в периферическую вену конечности.
Другие имена:
  • AAVrh.10-hGALC
Экспериментальный: Когорта 2 — высокая доза FBX-101 (также известная как AAVrh.10-GALC)
Участники получат однократное вливание в более высокой дозе (N = 3 участника).
Биологический: ФБХ-101
Вектор переноса гена аденоассоциированного вируса с дефицитом репликации, экспрессирующий кДНК галактоцереброзидазы человека (GALC), будет однократно доставлен через венозный катетер, вставленный в периферическую вену конечности.
Другие имена:
  • AAVrh.10-hGALC

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Временное ограничение
Безопасность оценивается по частоте и тяжести нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений, связанных с FBX-101.
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца
Безопасность по оценке случая приживления трансплантата ТГСК.
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Временное ограничение
Эффективность, оцениваемая по улучшению вероятности самостоятельного сидения по сравнению с пациентами, не получавшими лечения, или пациентами, получающими только ТГСК.
Временное ограничение: 12 месяцев и 24 месяца
12 месяцев и 24 месяца
Эффективность оценивается по улучшению общей двигательной функции, измеренной по шкале развития моторики Пибоди, 2-е издание (PDMS-2) старше функционального возраста, эквивалентного 12 месяцам, по сравнению с пациентами, не получавшими лечения, или теми, кто получал только ТГСК.
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Forge Biologics, Inc

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
5 ноября 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 ноября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 ноября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
30 декабря 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
30 декабря 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
5 января 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
2 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
29 мая 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • FBX-101-RESKUE

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Нет плана обмена данными

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками