Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gene Transfer Clinical Trial voor de ziekte van Krabbe (RESKUE)

29 mei 2026 bijgewerkt door: Forge Biologics, Inc

Een fase 1/2 klinische studie van intraveneuze genoverdracht met een AAVrh10-vector die GALC tot expressie brengt bij Krabbe-proefpersonen die hematopoëtische stamceltransplantatie (RESKUE) ontvingen

Dit is een niet-geblindeerd, niet-gerandomiseerd dosisescalatieonderzoek van intraveneuze AAVrh10 na hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) waarbij proefpersonen standaard hematopoëtische celtransplantatie voor de ziekte van Krabbe krijgen, gevolgd door een enkele infusie van een adeno-geassocieerde virusgentherapie Product. Uitgebreide natuurhistorische proefpersonen zullen worden gebruikt om te vergelijken als controlegroep.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Actief, niet wervend

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
6

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 2 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van de infantiele ziekte van Krabbe, gekenmerkt door de volgende criteria die hieronder worden beschreven:

    • Galactocerebrosidase (GALC) activiteitsniveaus in leukocyten die compatibel zijn met de diagnose van de ziekte van Krabbe volgens het laboratorium dat de resultaten vrijgeeft; EN TEN MINSTE EEN VAN DE VOLGENDE:
    • Verhoogde psychosine voorspellend voor infantiele ziekte ≥ 9,0 nmol/L; OF
    • Beeldvorming of neurofysiologische bevindingen consistent met de ziekte van Krabbe (CSF, MRI, NCV, ABR); OF
    • Twee voorspelde pathogene GALC-mutaties.
  2. Leeftijd ten tijde van de screening: 1 dag tot 12 maanden
  3. Deelnemer wordt geacht in aanmerking te komen voor behandeling met HSCT (standaardzorg) of is binnen twee weken na HSC-infusie
  4. De ouders of wettelijke voogd van de deelnemer stemmen in met deelname aan het onderzoek en geven geïnformeerde toestemming volgens de IRB-richtlijnen voordat er onderzoeksprocedures worden uitgevoerd
  5. Ouder(s) en/of wettelijke voogd in staat om het klinisch protocol na te leven

  6. De deelnemer moet op het moment van de screening een adequate orgaanfunctie hebben, zoals gemeten door:

    • Creatinine ≤ 1,5x bovengrens van voor de leeftijd geschikte normaalwaarde en creatinineklaring ≥ 60 ml/min/1,73 m2
    • Levertransaminasen (ALT/AST) ≤ 2x leeftijdsgebonden bovengrens van normaal
    • Ejectiefractie van > 50% door echocardiogram of ander geschikt onderzoek zonder bewijs van pulmonale hypertensie.
    • Longevaluatietests die de pulsoximeter in rust > 92% op kamerlucht aantonen
    • Stollingstests binnen 110% van normale bereiken voor leeftijd. (PT/INR en PTT)

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van eerdere behandeling met een gentherapieproduct
  2. Aanwezigheid van een ernstige aangeboren afwijking die het neurologische systeem aantast
  3. Aanwezigheid van een neurocognitief tekort of hersenbeschadiging die niet te wijten is aan de ziekte van Krabbe
  4. Actieve aspiratie
  5. Tekenen van actieve infectie of ziekte van cytomegalovirus, adenovirus of andere virussen
  6. Hiv-positief
  7. Ongecontroleerde en progressieve bacteriële of schimmelinfectie.
  8. Aanwezigheid van een contra-indicatie voor MRI
  9. Gebruik van een onderzoeksproduct voorafgaand aan de studie-inschrijving of huidige inschrijving in een andere studie waarbij klinische interventies betrokken zijn
  10. Elke andere medische aandoening, ernstige bijkomende ziekte of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de PI, deelname aan het onderzoek zou verhinderen
  11. Aanhoudende veno-occlusieve ziekte (VOD) zoals bepaald door middel van echografie van de lever (matige ascites en statische of retrograde poortaderstroom) de dag vóór de FBX-101-infusie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Cohort 1 - Lage dosis FBX-101 (ook bekend als AAVrh.10-GALC)
Deelnemers krijgen een enkele infusie met de lagere dosis (N=3 deelnemers)
Biologisch: FBX-101
Een replicatie-deficiënte adeno-geassocieerde virusgenoverdrachtsvector die het menselijke galactocerebrosidase (GALC) cDNA tot expressie brengt, zal eenmalig worden toegediend via een veneuze katheter die in een perifere ledemaatader wordt ingebracht.
Andere namen:
  • AAVrh.10-hGALC
Experimenteel: Cohort 2 - Hoge dosis FBX-101 (ook bekend als AAVrh.10-GALC)
Deelnemers krijgen een enkele infusie met de hogere dosis (N=3 deelnemers)
Biologisch: FBX-101
Een replicatie-deficiënte adeno-geassocieerde virusgenoverdrachtsvector die het menselijke galactocerebrosidase (GALC) cDNA tot expressie brengt, zal eenmalig worden toegediend via een veneuze katheter die in een perifere ledemaatader wordt ingebracht.
Andere namen:
  • AAVrh.10-hGALC

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid zoals beoordeeld door incidentie en ernst van ongewenste voorvallen en ernstige ongewenste voorvallen die worden toegeschreven aan FBX-101.
Tijdsspanne: 24 maanden
24 maanden
Veiligheid zoals beoordeeld door HSCT-incident van engraftment.
Tijdsspanne: 24 maanden
24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Werkzaamheid zoals beoordeeld door verbetering van de waarschijnlijkheid om zelfstandig zitten te bereiken in vergelijking met onbehandelde patiënten of patiënten die alleen HSCT krijgen.
Tijdsspanne: 12 maanden en 24 maanden
12 maanden en 24 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld door verbetering van de grove motorische functie zoals gemeten door Peabody Developmental Motor Scale 2nd Edition (PDMS-2) boven een functioneel leeftijdsequivalent van 12 maanden vergeleken met onbehandelde patiënten of patiënten die alleen HSCT krijgen
Tijdsspanne: 24 maanden
24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Forge Biologics, Inc

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
5 november 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 november 2026

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 november 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
30 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
30 december 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
5 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
2 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
29 mei 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • FBX-101-RESKUE

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Er is geen plan om gegevens te delen

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen