Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Gene Transfer Clinical Trial for Krabbe-sykdom (RESKUE)

29. mai 2026 oppdatert av: Forge Biologics, Inc

En fase 1/2 klinisk studie av intravenøs genoverføring med en AAVrh10-vektor som uttrykker GALC i Krabbe-individer som mottar hematopoetisk stamcelletransplantasjon (RESKUE)

Dette er en ikke-blind, ikke-randomisert doseeskaleringsstudie av intravenøs AAVrh10 etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) der forsøkspersoner vil motta standard hematopoetisk celletransplantasjon for Krabbe sykdom, etterfulgt av en enkelt infusjon av en adeno-assosiert virusgenterapi. produkt. Omfattende naturhistoriefag vil bli brukt for å sammenligne som kontrollgruppe.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
6

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 2 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av infantil Krabbe sykdom, karakterisert ved følgende kriterier skissert nedenfor:

    • Galaktocerebrosidase (GALC) aktivitetsnivåer i leukocytter forenlig med diagnosen Krabbes sykdom i henhold til laboratoriet som publiserer resultatene; OG MINST EN AV FØLGENDE:
    • Forhøyet psykosin som predikerer infantil sykdom ≥ 9,0 nmol/L; ELLER
    • Imaging eller nevrofysiologiske funn forenlig med Krabbes sykdom (CSF, MR, NCV, ABR); ELLER
    • To predikerte patogene GALC-mutasjoner.
  2. Alder på screeningstidspunktet: 1 dag til 12 måneder
  3. Deltakeren har blitt ansett som kvalifisert for behandling med HSCT (standard of care) eller er innen to uker etter HSC-infusjon
  4. Deltakerens foreldre eller juridiske foresatte samtykker i å delta i studien og gir informert samtykke i henhold til IRB-retningslinjene før eventuelle studieprosedyrer utføres
  5. Foreldre og/eller verge som er i stand til å overholde den kliniske protokollen

  6. Deltakeren må ha tilstrekkelig organfunksjon på tidspunktet for screening målt ved:

    • Kreatinin ≤ 1,5x øvre aldersgrense passende normal og kreatininclearance ≥ 60 ml/min/1,73 m2
    • Levertransaminaser (ALAT/ASAT) ≤ 2x aldersrelatert øvre normalgrense
    • Ejeksjonsfraksjon på > 50 % ved ekkokardiogram eller annen passende studie uten tegn på pulmonal hypertensjon.
    • Pulmonal evalueringstesting som viser hvilepulsoksymeter > 92 % på romluft
    • Koagulasjonstester innenfor 110 % av normalområdet for alder. (PT/INR og PTT)

Ekskluderingskriterier:

  1. Historie om tidligere behandling med et genterapiprodukt
  2. Tilstedeværelse av større medfødt anomali som påvirker det nevrologiske systemet
  3. Tilstedeværelse av nevrokognitivt underskudd eller hjerneskade som ikke kan tilskrives Krabbes sykdom
  4. Aktiv aspirasjon
  5. Tegn på aktiv infeksjon eller sykdom fra cytomegalovirus, adenovirus eller andre virus
  6. HIV-positiv
  7. Ukontrollert og progressiv bakteriell eller soppinfeksjon.
  8. Tilstedeværelse av kontraindikasjoner for MR
  9. Bruk av et hvilket som helst undersøkelsesprodukt før studieregistrering eller nåværende registrering i en annen studie som involverer kliniske intervensjoner
  10. Enhver annen medisinsk tilstand, alvorlig sammenfallende sykdom eller formildende omstendighet som, etter PIs oppfatning, vil utelukke deltakelse i studien
  11. Pågående veno-okklusiv sykdom (VOD) som bestemt ved leverultralyd (moderat ascites og statisk eller retrograd portalvenestrøm) dagen før FBX-101-infusjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Kohort 1 – lavdose FBX-101 (aka AAVrh.10-GALC)
Deltakerne vil motta en enkelt infusjon ved den laveste dosen (N=3 deltakere)
Biologisk: FBX-101
En replikasjonsmangelfull adenoassosiert virusgenoverføringsvektor som uttrykker human galactocerebrosidase (GALC) cDNA vil bli levert en gang gjennom et venekateter satt inn i en perifer lemvene.
Andre navn:
  • AAVrh.10-hGALC
Eksperimentell: Kohort 2 – høydose FBX-101 (aka AAVrh.10-GALC)
Deltakerne vil motta en enkelt infusjon med den høyere dosen (N=3 deltakere)
Biologisk: FBX-101
En replikasjonsmangelfull adenoassosiert virusgenoverføringsvektor som uttrykker human galactocerebrosidase (GALC) cDNA vil bli levert en gang gjennom et venekateter satt inn i en perifer lemvene.
Andre navn:
  • AAVrh.10-hGALC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet som vurderes etter forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser som tilskrives FBX-101.
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Sikkerhet som vurderes ved HSCT-hendelse av engraftment.
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Effekt som vurdert ved forbedring av sannsynligheten for å oppnå uavhengig sittestilling sammenlignet med ubehandlede pasienter eller de som kun får HSCT.
Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder
12 måneder og 24 måneder
Effekt som er vurdert ved forbedring av grovmotorisk funksjon målt ved Peabody Developmental Motor Scale 2nd Edition (PDMS-2) over en funksjonell alder tilsvarende 12 måneder sammenlignet med ubehandlede pasienter eller de som kun får HSCT
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Forge Biologics, Inc

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
5. november 2021

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. november 2026

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
30. desember 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
30. desember 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
5. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
2. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
29. mai 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • FBX-101-RESKUE

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Det er ingen plan om å dele data

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger