Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Ensaio clínico de transferência de genes para a doença de Krabbe (RESKUE)

29 de maio de 2026 atualizado por: Forge Biologics, Inc

Um estudo clínico de fase 1/2 da transferência intravenosa de genes com um vetor AAVrh10 expressando GALC em indivíduos Krabbe recebendo transplante de células-tronco hematopoiéticas (RESKUE)

Este é um estudo não cego e não randomizado de escalonamento de dose de AAVrh10 intravenoso após transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT), no qual os indivíduos receberão transplante de células hematopoiéticas padrão para doença de Krabbe, seguido por uma única infusão de uma terapia genética de vírus adeno-associado produtos. Indivíduos extensivos de história natural serão usados ​​para comparar como grupo de controle.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
6

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 2 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico da doença de Krabbe infantil, caracterizada pelos seguintes critérios descritos abaixo:

    • Níveis de atividade da galactocerebrosidase (GALC) em leucócitos compatíveis com o diagnóstico de doença de Krabbe de acordo com o laboratório que divulgou os resultados; E PELO MENOS UM DOS SEGUINTES:
    • Psicosina elevada preditiva de doença infantil ≥ 9,0 nmol/L; OU
    • Achados de imagem ou neurofisiológicos consistentes com a doença de Krabbe (líquor, ressonância magnética, NCV, ABR); OU
    • Duas mutações GALC patogênicas previstas.
  2. Idade no momento da triagem: 1 dia a 12 meses
  3. O participante foi considerado elegível para tratamento com HSCT (padrão de atendimento) ou está dentro de duas semanas da infusão de HSC
  4. Os pais ou responsáveis ​​legais do participante consentem em participar do estudo e fornecem consentimento informado de acordo com as diretrizes do IRB antes de qualquer procedimento do estudo ser realizado
  5. Pai(s) e/ou responsável legal apto(s) a cumprir o protocolo clínico

  6. O participante deve ter função de órgão adequada no momento da triagem, medida por:

    • Creatinina ≤ 1,5x limite superior da idade normal e depuração de creatinina ≥ 60 mL/min/1,73 m2
    • Transaminases hepáticas (ALT/AST) ≤ 2x limite superior normal relacionado à idade
    • Fração de ejeção > 50% por ecocardiograma ou outro estudo apropriado sem evidência de hipertensão pulmonar.
    • Teste de avaliação pulmonar demonstrando oxímetro de pulso em repouso > 92% em ar ambiente
    • Testes de coagulação dentro de 110% dos intervalos normais para a idade. (PT/INR e PTT)

Critério de exclusão:

  1. História de tratamento anterior com um produto de terapia genética
  2. Presença de anomalia congênita importante afetando o sistema neurológico
  3. Presença de qualquer déficit neurocognitivo ou dano cerebral não atribuível à doença de Krabbe
  4. aspiração ativa
  5. Sinais de infecção ativa ou doença por citomegalovírus, adenovírus ou outros vírus
  6. HIV positivo
  7. Infecção bacteriana ou fúngica descontrolada e progressiva.
  8. Presença de alguma contraindicação para ressonância magnética
  9. Uso de qualquer produto experimental antes da inscrição no estudo ou inscrição atual em outro estudo que envolva intervenções clínicas
  10. Qualquer outra condição médica, doença grave intercorrente ou circunstância atenuante que, na opinião do PI, impeça a participação no estudo
  11. Doença veno-oclusiva (VOD) contínua determinada por ultrassonografia hepática (ascite moderada e fluxo estático ou retrógrado na veia porta) no dia anterior à infusão de FBX-101.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Coorte 1 - Dose baixa FBX-101 (também conhecido como AAVrh.10-GALC)
Os participantes receberão uma única infusão na dose mais baixa (N = 3 participantes)
Biológico: FBX-101
Um vetor de transferência de gene de vírus adeno-associado deficiente em replicação expressando o cDNA da galactocerebrosidase humana (GALC) será entregue uma vez por meio de um cateter venoso inserido em uma veia periférica do membro.
Outros nomes:
  • AAVrh.10-hGALC
Experimental: Coorte 2 - FBX-101 de alta dose (também conhecido como AAVrh.10-GALC)
Os participantes receberão uma única infusão na dose mais alta (N = 3 participantes)
Biológico: FBX-101
Um vetor de transferência de gene de vírus adeno-associado deficiente em replicação expressando o cDNA da galactocerebrosidase humana (GALC) será entregue uma vez por meio de um cateter venoso inserido em uma veia periférica do membro.
Outros nomes:
  • AAVrh.10-hGALC

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Segurança avaliada pela incidência e gravidade dos eventos adversos e eventos adversos graves atribuídos ao FBX-101.
Prazo: 24 meses
24 meses
Segurança avaliada pelo incidente de enxerto de HSCT.
Prazo: 24 meses
24 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Eficácia avaliada pela melhoria da probabilidade de conseguir sentar-se de forma independente em comparação com pacientes não tratados ou aqueles que receberam apenas TCTH.
Prazo: 12 meses e 24 meses
12 meses e 24 meses
Eficácia avaliada pela melhoria da função motora grossa medida pela Peabody Developmental Motor Scale 2nd Edition (PDMS-2) acima de uma idade funcional equivalente a 12 meses em comparação com pacientes não tratados ou aqueles que receberam apenas TCTH
Prazo: 24 meses
24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Forge Biologics, Inc

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
5 de novembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de novembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de novembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
30 de dezembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de dezembro de 2020

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
5 de janeiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
2 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
29 de maio de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • FBX-101-RESKUE

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Não há plano para compartilhar dados

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações