Kombinationschemotherapie oder Beobachtung nach einer Operation bei der Behandlung von Säuglingen mit Neuroblastom

ZIELE: I. Bestimmung der Inzidenz einer spontanen Regression eines lokalisierten Neuroblastoms bei Säuglingen. II. Bestimmen Sie, wie viele Säuglinge mit Neuroblastom keine Chemotherapie benötigen. III. Bewerten Sie den Zeitverlauf der Regression nach radiologischen Kriterien und Katecholamin-Metaboliten. IV. Bestimmen Sie die Zuverlässigkeit der Risikoabschätzung anhand molekularer Merkmale (N-myc-Amplifikation, CD44, del 1p) im Vergleich zu klinischen Kriterien. V. Bewerten Sie, ob eine verringerte therapeutische Toxizität zu einer Verringerung der behandlungsbedingten Todesfälle führt. VI. Zytostatikaspiegel mit Nebenwirkungen der Chemotherapie korrelieren.

ÜBERBLICK: Alle Patienten werden innerhalb von 6 Monaten einer Resektion des Primärtumors und einer N-myc-Bestimmung unterzogen, es sei denn, sie sind kritisch krank, und werden dann entsprechend dem Risiko behandelt. Patienten mit amplifiziertem N-myc oder mit unbestimmter N-myc-Amplifikation, aber mit anderen Risikomerkmalen, werden gemäß Protokoll GER-NB90 behandelt. Patienten im Stadium 4S, die kritisch krank oder thrombozytopenisch sind, erhalten Doxorubicin, Vincristin und Cyclophosphamid über 7 Tage. Patienten ohne Amplifikation von N-myc werden 6 Monate lang beobachtet (bis zum Alter zwischen 12 und 18 Monaten). Patienten mit minimaler Resterkrankung (weniger als 10 % oder Durchmesser nicht größer als 2–5 mm) werden weiterhin beobachtet, während Patienten mit Resterkrankung, aber ohne Krankheitsprogression einer wiederholten Biopsie unterzogen werden. Patienten, deren Biopsie eine Tumorregression anzeigt, setzen die Beobachtung ebenfalls fort. Alle anderen Patienten, einschließlich derer mit Krankheitsprogression, werden gemäß Protokoll GER-NB90 behandelt.

PROJEKTE ZUSAMMENWACHSUNG: 36–44 Patienten pro Jahr werden anfallen (22–27 Patienten mit Stadium 1–3, 8–10 Patienten mit Stadium 4S und 6–7 Patienten mit Neuroblastom im Stadium 4).