PTC124 zur Behandlung von Mukoviszidose

Einschlusskriterien:

Um an der Studie teilnehmen zu können, müssen die Patienten alle folgenden Bedingungen erfüllen:

• Abschluss von ≥ 1 Behandlungszyklus mit PTC124 im vorherigen Phase-2a-Studienprotokoll (Protokollnummer PTC124-GD-005-CF).
• Abnormale TEPD-Gesamtchloridleitfähigkeit des Nasenepithels (ein elektrisch negativerer Wert als -5 mV für Δchloridfrei + Isoproterenol).
• FEV1 ≥ 40 % des für Alter, Geschlecht und Größe vorhergesagten Wertes.
• Sauerstoffsättigung (gemessen durch Pulsoximetrie) ≥92 % der Raumluft.
• Bereitschaft männlicher und weiblicher Patienten, während der Verabreichung des Studienmedikaments und der Nachbeobachtungszeit auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder eine Barriere- oder medizinische Methode zur Empfängnisverhütung anzuwenden, wenn sie nicht chirurgisch unfruchtbar sind.
• Negativer Schwangerschaftstest (für Frauen im gebärfähigen Alter).
• Bereitschaft und Fähigkeit, geplante Besuche, Arzneimittelverabreichungspläne, Studienabläufe und Studienbeschränkungen einzuhalten.
• Fähigkeit zur schriftlichen Einverständniserklärung.
• Nachweis einer unterzeichneten und datierten Einverständniserklärung, aus der hervorgeht, dass der Patient über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde.

Ausschlusskriterien:

Das Vorliegen einer der folgenden Bedingungen schließt einen Patienten von der Aufnahme in die Studie aus:

• Vorherige oder anhaltende Erkrankungen, Anamnese, körperliche Befunde, EKG-Befunde oder Laboranomalien, die nach Ansicht des Prüfers die Sicherheit des Patienten beeinträchtigen könnten und es unwahrscheinlich machen, dass der Behandlungsverlauf oder die Nachsorge abgeschlossen werden kann. oder die Beurteilung der Studienergebnisse beeinträchtigen könnten.
• Anhaltende akute Erkrankung einschließlich akuter Infektionen der oberen oder unteren Atemwege innerhalb von 2 Wochen vor Beginn der Studienbehandlung in dieser Studie.
• Vorgeschichte schwerwiegender Komplikationen einer Lungenerkrankung (einschließlich kürzlich aufgetretener massiver Hämoptyse oder Pneumothorax) innerhalb von 2 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung in dieser Studie.
• Anomalien im Screening-Röntgenthorax, die auf eine klinisch signifikante aktive Lungenerkrankung außer CF hinweisen, oder auf neue, signifikante Anomalien wie Atelektase oder Pleuraerguss, die auf eine klinisch signifikante aktive Lungenbeteiligung infolge von CF hinweisen können.
• Hämoglobin <10 g/dl.
• Serumalbumin <2,5 g/dl.
• Abnormale Leberfunktion (Gesamtbilirubin im Serum > Obergrenze des Normalwerts oder Serum-ALT, AST oder GGT > 2,0-fache Obergrenze des Normalwerts). Abnormale Nierenfunktion (Serumkreatinin > 1,5-fache Obergrenze des Normalwerts).
• Schwangerschaft oder Stillzeit.
• Vorgeschichte einer soliden Organtransplantation oder einer hämatologischen Transplantation.
• Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 14 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung in dieser Studie.
• Laufende Teilnahme an anderen therapeutischen klinischen Studien.
• Laufende Anwendung von Thiazolidindion-Peroxisom-Proliferator-aktivierten Rezeptor-Gamma-Agonisten (PPAR γ), z. B. Rosiglitazon (Avandia® oder gleichwertig) oder Pioglitazon (Actos® oder gleichwertig).
• Änderung der intranasalen Medikamente (einschließlich der Verwendung von Kortikosteroiden, Cromolyn, Ipratropiumbromid, Phenylephrin oder Oxymetazolin) innerhalb von 7 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung in dieser Studie.
• Änderung der Behandlung mit systemischen oder inhalativen Kortikosteroiden innerhalb von 7 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung in dieser Studie.
• Verwendung oder Bedarf an inhaliertem Gentamicin oder Amikacin innerhalb von 14 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung in dieser Studie oder während der Studienbehandlung.
• Bedarf an systemischen Aminoglykosid-Antibiotika innerhalb von 14 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung in dieser Studie.