PTC124 do leczenia mukowiscydozy

Kryteria przyjęcia:

Aby kwalifikować się do udziału w badaniu, pacjenci muszą spełniać wszystkie poniższe warunki:

• Ukończenie ≥ 1 cyklu leczenia PTC124 w poprzednim protokole badania fazy 2a (numer protokołu PTC124-GD-005-CF).
• Nieprawidłowe całkowite przewodnictwo chlorków TEPD nabłonka nosa (bardziej ujemna wartość elektrycznie niż -5 mV dla Δbez chloru + izoproterenol).
• FEV1 ≥ 40% wartości należnej dla wieku, płci i wzrostu.
• Nasycenie tlenem (mierzone za pomocą pulsoksymetrii) ≥92% w powietrzu pokojowym.
• Gotowość pacjentów płci męskiej i żeńskiej, jeśli nie są sterylni chirurgicznie, do powstrzymania się od stosunku płciowego lub stosowania mechanicznej lub medycznej metody antykoncepcji podczas podawania badanego leku i w okresach obserwacji.
• Negatywny test ciążowy (dla kobiet w wieku rozrodczym).
• Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu podawania leków, procedur badawczych i ograniczeń badawczych.
• Możliwość wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
• Dowód w postaci podpisanego i opatrzonego datą dokumentu świadomej zgody wskazującego, że pacjent został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania.

Kryteria wyłączenia:

Wystąpienie któregokolwiek z poniższych warunków wyklucza pacjenta z udziału w badaniu:

• wcześniejszy lub trwający stan chorobowy, historia medyczna, objawy fizyczne, wyniki EKG lub nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, które w opinii badacza mogłyby niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta, sprawiają, że jest mało prawdopodobne, aby przebieg leczenia lub kontynuacja zostały zakończone, lub mogłyby zaburzyć ocenę wyników badań.
• Trwająca ostra choroba, w tym ostre infekcje górnych lub dolnych dróg oddechowych w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania.
• Historia poważnych powikłań choroby płuc (w tym niedawnego masywnego krwioplucia lub odmy opłucnowej) w ciągu 2 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania.
• Nieprawidłowości w przesiewowym zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej sugerujące klinicznie istotną czynną chorobę płuc inną niż mukowiscydoza lub nowe, istotne nieprawidłowości, takie jak niedodma lub wysięk opłucnowy, które mogą wskazywać na klinicznie istotne czynne zajęcie płuc wtórne do mukowiscydozy.
• Hemoglobina <10 g/dl.
• Albumina surowicy <2,5 g/dl.
• Nieprawidłowa czynność wątroby (bilirubina całkowita w surowicy > górna granica normy lub ALT, AST lub GGT w surowicy > 2,0 razy górna granica normy). Nieprawidłowa czynność nerek (stężenie kreatyniny w surowicy >1,5-krotność górnej granicy normy).
• Ciąża lub karmienie piersią.
• Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego.
• Ekspozycja na inny badany lek w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach tego badania.
• Bieżący udział w jakimkolwiek innym terapeutycznym badaniu klinicznym.
• Ciągłe stosowanie tiazolidynodionowych agonistów receptora aktywowanego przez proliferatory peroksysomów gamma (PPAR γ), np. rozyglitazon (Avandia® lub odpowiednik) lub pioglitazon (Actos® lub odpowiednik).
• Zmiana leków podawanych donosowo (w tym stosowanie kortykosteroidów, kromoliny, bromku ipratropium, fenylefryny lub oksymetazoliny) w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania w tym badaniu.
• Zmiana leczenia ogólnoustrojowymi lub wziewnymi kortykosteroidami w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania w tym badaniu.
• Stosowanie lub zapotrzebowanie na wziewną gentamycynę lub amikacynę w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania w tym badaniu lub w trakcie leczenia w ramach badania.
• Wymagania dotyczące ogólnoustrojowych antybiotyków aminoglikozydowych w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania w tym badaniu.