EARCO-REGISTRIERUNG. Geschichte von Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin (EARCO)

EARCO nutzt bestehende AATD-Register, die auf nationaler Ebene entwickelt wurden. Mehrere Länder haben Register eingerichtet, in die AATD-Patienten aufgenommen und anhand der gesammelten klinischen und biologischen Daten weiterverfolgt werden. Diese Register unterscheiden sich jedoch hinsichtlich der Einschlusskriterien, der erhobenen Daten sowie der Häufigkeit und des Umfangs der Nachsorge. Innerhalb von EARCO werden wir den Datenerhebungsprozess harmonisieren und die Qualität der Daten innerhalb eines kurzen Zeitrahmens bewerten, nachdem die Daten generiert und in die Datenbank eingegeben wurden.

Wir gehen davon aus, im ersten Jahr detaillierte Informationen von rund 1.000 Patienten aus mindestens 10 Ländern zu sammeln, die sich in den 5 Jahren des CRC auf 3.000 aus mehr als 25 Ländern ausdehnen und eine langfristige Nachbeobachtung fortsetzen werden. .

Die Studienziele sind:

• Generierung langfristiger, qualitativ hochwertiger klinischer Daten, die eine europaweite Population von AATD-Personen in allen Altersgruppen und allen Schweregraden der Erkrankung abdecken.
• Besseres Verständnis des natürlichen Verlaufs und der Prognose von AATD mit dem Ziel, Prognoseinstrumente zur Unterstützung der medizinischen Entscheidungsfindung zu erstellen und zu validieren.
• Untersuchung der Wirkung der Augmentationstherapie auf das Fortschreiten des Emphysems und Untersuchung ihrer Auswirkungen auf klinische und funktionelle Ergebnisse wie FEV1, Lebensqualität und Sterblichkeit in einer „echten“ Population
• Um mehr über den Krankheitsverlauf bei Patienten zu erfahren, die an schwerer AATD mit anderen Genotypen als Pi*ZZ leiden

Studiendesign:

Das EARCO-Register ist eine nicht-interventionelle, multizentrische, europaweite, prospektive, repetitive Kohortenbeobachtungsstudie, in die Patienten mit AATD aufgenommen werden (wie durch Serumspiegel und Genotypisierung bestätigt). Die Patienten werden gemäß ihren lokalen Verfahren und Richtlinien ohne Einmischung des Studienteams behandelt. Die Patienten geben ihre informierte Zustimmung zur Teilnahme und die teilnehmenden Prüfärzte werden prospektiv Daten sammeln. Die folgenden Bereiche werden abgedeckt: Demographie, Proteinase-Inhibitor-Genotyp und andere Laboranalysen, Komorbiditäten, Lungenfunktion, transiente Elastographie der Leber, Exazerbationen, Lebensqualität (QoL), Thorax-CT (falls zutreffend) und Behandlung.

Das Studienprotokoll wurde von der Forschungsethikkommission des Universitätskrankenhauses Vall d'Hebron in Barcelona, ​​Spanien, überprüft, und die Studie wird vom Forschungsinstitut Vall d'Hebron, Barcelona, ​​Spanien, gesponsert. Die Website der Studie wird unter www.AATD.eu zu finden sein. Das Register wurde gemäß den Empfehlungen zu Design, Implementierung, Verwaltung und langfristiger Nachhaltigkeit von Krankheitsregistern in der Europäischen Union (EU) entwickelt. Es wird als Clinical Research Collaboration (CRC) unter dem Dach der European Respiratory Society (ERS) finanziert. Clinical Research Collaborations (CRCs) sind europaweite, multizentrische Netzwerke von Hauptforschern, die darauf abzielen, Wissenschaft und klinische Forschung in einem bestimmten Krankheitsbereich voranzubringen (www.ersnet.org/ers-funding/clinical-research-collaboration.html). Die European Alpha-1 Clinical Research Collaboration (EARCO) wurde als ERS CRC mit dem Ziel gegründet, ein europäisches AATD-Register zu entwickeln und Forscher international zusammenzubringen, um klinische Forschung, klinische Versorgung und Ausbildung zu fördern.