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Untersuchung der Wirkung von aerosolisiertem, rekombinantem Alpha-1-Antitrypsin auf Analyten der Epithel-Auskleidungsflüssigkeit bei Probanden mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel

29. April 2021 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

Eine Phase-1B/2A-Studie zur Bewertung der Wirkung von aerosolisiertem, rekombinantem Alpha-1-Antitrypsin auf Analyten der Epithel-Auskleidungsflüssigkeit bei Probanden mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel

Die Studie war eine unkontrollierte, offene, monozentrische Studie der Phase 1B/2A bei Personen mit angeborenem AAT (Alpha-1-Antitrypsin)-Mangel. Eine Basis-Bronchoskopie mit bronchoalveolärer Lavage (BAL) wurde 3 bis maximal 4 Wochen vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments durchgeführt. Fünfzehn in Frage kommende Probanden wurden randomisiert, um 1 von 3 Dosierungsschemata von rAAT (100 mg täglich, 100 mg zweimal täglich oder 200 mg täglich) zu erhalten, die an 7 aufeinanderfolgenden Tagen durch Vernebelung verabreicht wurden. Am Studientag 8 (12 Stunden nach der letzten Dosis bei Patienten, die zweimal täglich eine Arzneimitteltherapie erhalten, und 24 Stunden nach der letzten Dosis bei Patienten, die das Studienprodukt täglich erhalten) wurde ein Nachbehandlungs-Nadir BAL ermittelt. BALs wurden im selben Lungenlappen/Segment durchgeführt. Nachuntersuchungen fanden an Tag 15 und Tag 36 statt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Shands Hospital at the University of Florida

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterschriebene Einverständniserklärung
  • Männlich oder weiblich 18 Jahre oder älter
  • Dokumentierte, endogene Plasma-AAT-Spiegel < 11 µM (< 80 mg/dL), entweder aus der Anamnese oder, falls nicht dokumentiert, Plasma-AAT, gemessen nach 28 Tagen Auswaschung einer vorherigen Ersatztherapie
  • Forciertes Exspirationsvolumen bei 1 Sekunde (FEV1), das >= 50 % des Sollwerts ist, gemessen 30 Minuten nach einem kurzwirksamen inhalativen Bronchodilatator
  • Prozentuale arterielle Sauerstoffsättigung (SaO2, gemessen mit Raumluft) innerhalb der normalen Grenzen für den individuellen Studienort
  • Bei Patienten, die ein inhalatives Kortikosteroid, einen inhalativen oder oralen β-2-Agonisten (z. B. Albuterol über einen Dosieraerosol [MDI]) oder einen inhalativen anticholinergen Bronchodilatator (z. B. Ipratropiumbromid) oder einen oralen PDE-Hemmer (Phosphodiesterase) erhalten, Behandlung mit einer stabilen Dosis mindestens 14 Tage vor der Einschreibung
  • Für jede Frau im gebärfähigen Alter ein negativer Urintest auf Schwangerschaft innerhalb von 3 Tagen vor der Einschreibung und Zustimmung zur Anwendung angemessener Empfängnisverhütungsmaßnahmen für die Dauer der Studie
  • Keine klinisch signifikanten Anomalien wurden in einem 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG) festgestellt, das beim Screening-Besuch durchgeführt wurde
  • Beim Screening-Besuch erhaltene Laborergebnisse, die die folgenden Kriterien erfüllen:
  • Serum-Aspartat-Transaminase (AST) und Alanin-Transaminase (ALT)
  • Gesamtbilirubin im Serum
  • < 2+ Proteinurie auf Urinteststreifen
  • Serumkreatinin
  • Absolute Neutrophilenzahl >= 1500 Zellen/mm3
  • Hämoglobin >= 10,0 g/dl
  • Thrombozytenzahl >= 100.000/mm3

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante Lungenfunktionsstörung, außer Emphysem und/oder chronischer Bronchitis
  • Mittelschwere bis schwere Bronchiektasen
  • Klinisch signifikante kardiale, hämostatische oder neurologische Beeinträchtigung oder ein anderer signifikanter medizinischer Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit oder Compliance des Probanden beeinträchtigen würde
  • Psychiatrische oder kognitive Störungen oder Krankheiten oder Drogen-/Alkoholkonsum in der Freizeit, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit oder Compliance des Probanden beeinträchtigen würden
  • Akute Exazerbation des Emphysems innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening-Besuch
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Bekannte Vorgeschichte von Allergien gegen Hefeprodukte
  • Krankengeschichte, die die Verwendung von Epinephrin oder anderen Notfallmedikamenten zur Behandlung von Anaphylaxie ausschließt
  • Vorgeschichte von Nebenwirkungen auf das im Studienzentrum verwendete Lokalanästhetikum, Beruhigungsmittel, BAL-Verfahren oder die Prämedikation
  • Verwendung von oralen oder parenteralen Glukokortikosteroiden oder einer Alpha-1-Antitrypsin-Ersatztherapie innerhalb von 28 Tagen vor dem BAL-Ausgangswert oder einer während der Studie geplanten Verwendung. Der Proband kann sich jedoch anmelden, vorausgesetzt, dass a) seine Zustimmung zu einer 28-tägigen Auswaschung der Ersatz- oder Steroidtherapie erteilt wird und b) keine Studienverfahren durchgeführt werden, bis die Auswaschung abgeschlossen ist.
  • Verwendung eines anderen Prüfmedikaments oder Prüfgeräts innerhalb von 28 Tagen vor dem Ausgangs-BAL
  • Jede Infektion der oberen oder unteren Atemwege innerhalb von 28 Tagen vor dem BAL-Basiswert
  • Nach Erhalt einer Lungen- oder Lebertransplantation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Alpha-1-Antitrypsin-Spiegel wurden anhand von ELF-Proben (Epithelial Lining Fluid) bestimmt
Zeitfenster: Baseline (mindestens 3 bis maximal 4 Wochen vor der ersten Verabreichung des Studienprodukts).
Baseline (mindestens 3 bis maximal 4 Wochen vor der ersten Verabreichung des Studienprodukts).
Alpha-1-Antitrypsin-Spiegel wurden anhand von ELF-Proben (Epithelial Lining Fluid) bestimmt
Zeitfenster: Tag 8 nach der ersten Verabreichung des Studienprodukts
Tag 8 nach der ersten Verabreichung des Studienprodukts

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Mitarbeiter

Arriva Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. März 2004

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. Oktober 2004

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. Oktober 2004

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. September 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

12. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 410302

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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