FDDA-Nutzungsstudie (FDDAU)

Müdigkeit ist ein häufig auftretendes Problem in der medizinischen Praxis. Klinisch relevant wird es dann, wenn es unverhältnismäßig ist, d. h. wenn es nicht offensichtlich durch objektive Faktoren (z. B. übermäßige Arbeitsbelastung) verursacht wird, sondern vielmehr als unabhängiges subjektives Phänomen auftritt, das sich im Patienten selbst manifestiert und den Patienten beeinträchtigt in der Lage, alltägliche Aktivitäten auszuführen oder die Freizeit angemessen zu genießen.

Der Sponsor beschloss, die Bemühungen zur Erleichterung des Diagnoseprozesses bei der Betreuung von Patienten mit Müdigkeitssymptomen zu unterstützen. Dies beinhaltete die Erstellung einer Entscheidungshilfe in Form eines Fragebogens, der die Symptome und Anzeichen von Müdigkeit sowie die begleitenden klinischen Daten abdeckt (Fatigue Differential Diagnosis Aid, FDDA). Das Projekt besteht aus zwei Studien – der Machbarkeitsstudie und der Nutzungsstudie. Die Machbarkeitsstudie ging der Nutzungsstudie voraus, um die Akzeptanz und Handhabungseigenschaften des in der Nutzungsstudie verwendeten Instruments zu bewerten.

Ziel dieser Studie war es, die Auswirkungen des neuartigen Fatigue Differential Diagnostic Aid (FDDA) in der klinischen Praxis und seinen Einfluss auf die Behandlung von Müdigkeit zu bewerten.

Darüber hinaus zielte es darauf ab, die Zeit bis zur Diagnose, die Ursache der Müdigkeit, die Behandlung der Müdigkeit, die Verbesserung der Müdigkeitssymptome nach der Behandlung, den Grad der Zufriedenheit der Patienten aufgrund der Behandlung, die Zeit bis zur Besserung, die Verbesserung des subjektiven Allgemeinbefindens und Überweisungen zu untersuchen Wechsel zu anderen medizinischen Fachgebieten und Anzahl der Arztbesuche aufgrund von Müdigkeit.

Studiendesign:

Prospektive, randomisierte, kontrollierte, multizentrische Studie ohne Behandlungsintervention oder Studienmedikament.

Es wurde in 2 Phasen durchgeführt:

Phase 1: Daten zur aktuellen Praxis wurden von Hausärzten gesammelt, die jeweils einen Patienten mit unerklärlicher Müdigkeit versorgten. Keiner der Hausärzte nutzte die FDDA. Diese Daten sollten dazu dienen, die aktuelle Praxis der Diagnose und Behandlungswahl bei Patienten mit unerklärlicher Müdigkeit in der gesamten Studienpopulation zu charakterisieren, Patienten beider Hausarztgruppen vor der Randomisierung zu vergleichen und die Faktoren zu ermitteln, die für die Übereinstimmung mit dem Hausarzt bei der Analyse des primären Endpunkts verwendet werden in Phase 2. Zusammen mit Daten aus Phase 2 sollten die Daten für gruppeninterne Vergleiche verwendet werden.

Phase 2: Die Hausärzte der Phase 1 wurden in zwei Gruppen (1:1) randomisiert, wobei sich jeweils die Hälfte der Hausärzte in jeder Gruppe befand (Vergleich zwischen den Gruppen):

Gruppe 1 einschließlich zusätzlicher Patienten ohne Verwendung des FDDA (Kontrollgruppe).

Gruppe 2 einschließlich zusätzlicher Patienten während der Verwendung des FDDA (Versuchsgruppe).

Daten zum Patientenergebnis und zur Anzahl der Eingriffe, zur Qualität der Versorgung und zur klinischen Verbesserung wurden von den Patienten und den behandelnden Hausärzten gesammelt; Die Datenerfassungszeitpunkte waren V1 (Tag 0), V2 (Monat 1), V3 (Monat 2), V4 (Monat 3) und V5 (Monat 6); Die Datenerfassung erfolgte über elektronisches oder papierbasiertes CRF.

Der Lenkungsausschuss der Studie bestand aus Experten auf dem Gebiet der Müdigkeit (Hämatologen, Psychosomatiker, Psychiater, Epidemiologen, Geriater, Internisten und Hausärzte).

An der Studie nahmen Patienten im Alter zwischen 18 und 80 Jahren teil, die unter Müdigkeit (als Hauptsymptom) ungeklärter Ursache litten, die mindestens 2 Wochen, jedoch nicht länger als 2 Jahre anhielt.

Mithilfe von Fragebögen wurden Daten zu Patienten, Diagnose, Behandlung und Ergebnissen von Ärzten und Patienten für die Differentialdiagnose bei ungeklärten Müdigkeitssymptomen gesammelt.

Für die in die FDDA-Gruppe randomisierten Ärzte wurden Daten von der FDDA selbst erhoben.

Die Daten wurden von den teilnehmenden Hausärzten und Internisten mittels elektronischer Datenerfassung (eCRFs) oder Papierformularen (CRFs) bei der ersten Konsultation (Baseline) sowie 1, 2, 3 und 6 Monate nach der Studieneinschreibung gesammelt.

Es war geplant, 144 Hausärzte zu rekrutieren, die jeweils 1 Patienten in Phase 1 und 3 Patienten in Phase 2 rekrutieren würden, d. h. 144 Patienten in Phase 1 und 432 Patienten in Phase 2, was insgesamt 576 Patienten ergibt.

Alle Endpunkte wurden auf Grundlage der Intention-to-Treat-Population bewertet und für die Per-Protocol-Studienpopulation wiederholt. Die geplante Stichprobengröße (144 PCP und 432 Patienten) floss in das geclusterte, randomisierte Design ein und ging von einem Unterschied von 15 % zwischen den Armen in der binären Reaktion aus, bestimmt durch den McNemar-Test.