Estudio doble ciego controlado con placebo de oxitocina en el síndrome de X frágil

Doce sujetos varones adolescentes (13-24 años) con diagnóstico genético confirmado de FraX (mutación completa) participarán en este estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Recibirán una dosis de 24 UI de oxitocina, 48 UI de oxitocina o un placebo en cada una de las tres visitas al laboratorio, con cada visita separada por una semana. La eficacia de cada dosis se evaluará mediante métricas conductuales, cognitivas y fisiológicas. Si los resultados de los sujetos individuales sugieren que cualquiera de los niveles de dosificación de oxitocina (24 UI o 48 UI) es superior al placebo en la fase doble ciego, se administrará un ensayo simple ciego usando la dosis óptima de oxitocina diariamente durante 14 días por padres en casa. Luego, los sujetos ingresarán al laboratorio para una evaluación final el día 30. La determinación de la respuesta beneficiosa a la oxitocina se basará en un cambio (mejoría) del 20 % en el comportamiento o el rendimiento de la prueba (ver más abajo). Si ambos niveles de dosificación de oxitocina brindan beneficios similares en comparación con el placebo, se elegirá la dosis más baja para el ensayo simple ciego de 14 días.