StemRegenin-1 UCB expandido frente a no expandido para neoplasias malignas de hemo de alto riesgo

Criterios de inclusión:

• Debe tener una unidad UCB parcialmente compatible con HLA con una dosis de TNC precriopreservada > 2,5 x 107 por kilogramo de peso del receptor. La coincidencia de HLA se basa inicialmente en 4 de 6 HLA-A y B (a una resolución baja o intermedia por tipificación molecular) y DRB1 (a una resolución alta por tipificación molecular).

• Enfermedades Elegibles

  • Leucemia mielógena aguda (LMA) en las siguientes etapas:

    • Leucemia de riesgo intermedio a alto en primera remisión completa (CR1) según criterios institucionales.
    • Cualquier segundo CR o posteriores.
    • LMA secundaria con neoplasia maligna previa que ha estado en remisión durante al menos 12 meses.

  • Leucemia linfocítica aguda (LLA) en las siguientes etapas:

    • Primera remisión de alto riesgo.

      1. Ph+ TODO, o
      2. Reordenamiento de MLL con respuesta temprana lenta en el día 14, o
      3. Hipodiploidia (< 44 cromosomas o índice de ADN < 0,81), o
      4. Fin de inducción M3 médula ósea, o
      5. Fin de la inducción M2 con M2-3 en el Día 42.
    • Segunda RC de alto riesgo basada en criterios institucionales (p. ej., para niños, recaída en la médula ósea <36 meses desde la inducción o recaída en la médula ósea de linaje T o recaída muy temprana aislada en el sistema nervioso central (SNC) <6 meses desde el diagnóstico, o recaída lenta). inducción (etapa M2-3 en el día 28 después de la inducción) independientemente de la duración de la remisión.
    • Cualquier tercer CR o posteriores.
  • Leucemia bifenotípica/indiferenciada en RC
  • Leucemia mielógena crónica (CML) excluyendo crisis blástica refractaria
  • Mielodisplasia (MDS) IPSS Int-2 o Alto riesgo (es decir, RAEB, RAEBt) o anemia refractaria

• Otros criterios de inclusión

  • Puntaje de Karnofsky >70% (16 años y mayores) o puntaje de juego de Lansky >70 (niños <16 años) - apéndice II

  • Función adecuada del órgano definida como:

    • Renal: creatinina sérica dentro del rango normal para la edad, o si la creatinina sérica está fuera del rango normal para la edad, entonces la función renal (depuración de creatinina o GFR) >70 ml/min/1,73 m2.
    • Hepático: Bilirrubina ≤2,5 x mg/dL; AST, ALT, fosfatasa alcalina <5 veces el límite superior de lo normal,
    • Función pulmonar: DLCO, FEV1, FEC (capacidad de difusión) >50 % de lo previsto (corregido por hemoglobina); si no puede realizar pruebas de función pulmonar, entonces saturación de O2 normal en aire ambiente.
    • Cardíaco: la fracción de eyección del ventrículo izquierdo en reposo debe ser >45%
  • Injerto de HSPC de 'respaldo' disponible (p. ej., segunda unidad UCB parcialmente compatible con HLA, donante relacionado haploidéntico).
  • Consentimiento voluntario por escrito firmado (de un adulto o de los padres) antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio que no forme parte de la atención médica normal

Criterio de exclusión:

• Embarazada o en periodo de lactancia. Los agentes utilizados en este estudio pueden ser teratogénicos para el feto y no hay información sobre la excreción de agentes en la leche materna. Las mujeres en edad fértil deben realizarse un análisis de sangre o un estudio de orina dentro de los 14 días anteriores a la inscripción en el estudio para descartar un embarazo.
• Evidencia de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o serología VIH positiva conocida.
• Infección bacteriana, vírica o fúngica activa (actualmente tomando medicación y evolución de la clínica).
• Trasplante autólogo o alogénico previo en los últimos 12 meses.
• Otra malignidad activa.
• Incapacidad para recibir TBI 1320 cGy (p. ej., terapia previa extensa que incluye >12 meses de terapia con alquilantes o >6 meses de terapia con alquilantes con radiación extensa. O ibritumomab Y-90 anterior (Zevalin) o tostumomab I-131 (Bexxar), como parte de su terapia de rescate.