StemRegenin-1 expandido vs UCB não expandido para neoplasias heme de alto risco

Critério de inclusão:

• Deve ter uma unidade SCU parcialmente compatível com HLA com uma dose de TNC pré-criopreservada >2,5 x 107 por quilograma de peso do destinatário. A correspondência de HLA é inicialmente baseada em 4 de 6 HLA-A e B (em resolução baixa ou intermediária por tipagem molecular) e DRB1 (em alta resolução por tipagem molecular).

• Doenças Elegíveis

  • Leucemia mielóide aguda (LMA) nas seguintes fases:

    • Leucemia de risco intermediário a alto em primeira remissão completa (CR1) com base em critérios institucionais.
    • Qualquer segundo ou subsequente CR.
    • LMA secundária com malignidade prévia que está em remissão há pelo menos 12 meses.

  • Leucemia linfocítica aguda (ALL) nas seguintes fases:

    • Primeira remissão de alto risco.

      1. Ph+ ALL, ou
      2. Rearranjo MLL com resposta inicial lenta no Dia 14, ou
      3. Hipodiploidia (< 44 cromossomos ou índice de DNA < 0,81), ou
      4. Fim da indução medula óssea M3, ou
      5. Fim da indução M2 com M2-3 no Dia 42.
    • Segundo CR de alto risco com base em critérios institucionais (por exemplo, para crianças, recidiva da medula óssea <36 meses a partir da indução ou recidiva da medula óssea da linhagem T ou recidiva muito precoce do sistema nervoso central isolado (SNC) <6 meses a partir do diagnóstico ou recidiva lenta indução (estágio M2-3 no dia 28 após a indução), independentemente da duração da remissão.
    • Qualquer terceiro ou subsequente CR.
  • Leucemia Bifenotípica/Indiferenciada na RC
  • Leucemia mielóide crônica (LMC) excluindo crise blástica refratária
  • Mielodisplasia (MDS) IPSS Int-2 ou Alto risco (i.e. RAEB, RAEBt) ou anemia refratária

• Outros Critérios de Inclusão

  • Pontuação de Karnofsky >70% (16 anos ou mais) ou uma pontuação de jogo de Lansky >70 (crianças <16 anos) - apêndice II

  • Função adequada do órgão definida como:

    • Renal: Creatinina sérica dentro da faixa normal para a idade, ou se a creatinina sérica estiver fora da faixa normal para a idade, então função renal (depuração de creatinina ou TFG) > 70 mL/min/1,73 m2.
    • Hepático: Bilirrubina ≤2,5 x mg/dL; AST, ALT, fosfatase alcalina <5 x limite superior do normal,
    • Função pulmonar: DLCO, VEF1, FEC (capacidade de difusão) >50% do previsto (corrigido para hemoglobina); se incapaz de realizar testes de função pulmonar, saturação normal de O2 em ar ambiente.
    • Cardíaco: a fração de ejeção do ventrículo esquerdo em repouso deve ser >45%
  • Enxerto HSPC 'back-up' disponível (por exemplo, segunda unidade de SCU parcialmente compatível com HLA, doador haploidêntico aparentado).
  • Consentimento voluntário por escrito assinado (adulto ou parental) antes da realização de qualquer procedimento relacionado ao estudo que não faça parte dos cuidados médicos normais

Critério de exclusão:

• Grávida ou amamentando. Os agentes usados ​​neste estudo podem ser teratogênicos para o feto e não há informações sobre a excreção de agentes no leite materno. Mulheres com potencial para engravidar devem fazer um exame de sangue ou estudo de urina 14 dias antes da inscrição no estudo para descartar a gravidez.
• Evidência de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou sorologia positiva para HIV conhecida.
• Infecção bacteriana, viral ou fúngica ativa (tomando medicação e progressão dos sintomas clínicos).
• Transplante autólogo ou alogênico prévio nos últimos 12 meses.
• Outra malignidade ativa.
• Incapacidade de receber TBI 1320 cGy (por exemplo, extensa terapia prévia incluindo > 12 meses de terapia de alquilador ou > 6 meses de terapia de alquilador com radiação extensa. Ou anterior Y-90 ibritumomabe (Zevalin) ou I-131 tostumomabe (Bexxar), como parte de sua terapia de resgate.