Estudio para evaluar el fosfato de amifampridina en pacientes con MuSK-MG

Criterios de inclusión:

1. Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes del inicio de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
2. Hombre o mujer ≥18 años de edad.
3. Prueba serológica positiva para anticuerpos anti-MuSK o anticuerpos anti-AChR según lo confirmado en la selección o por prueba de anticuerpos anterior, con informe disponible.
4. EMG confirmatorio o informe EMG.
5. Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) Clase II a IV en la selección.
6. Puntuación MG-ADL de ≥6 en la selección, con más del 50 % de esta puntuación atribuida a elementos no oculares.
7. Los pacientes que reciben esteroides o piridostigmina no deben tener ninguna modificación del régimen de medicamentos durante el mes anterior a la selección.
8. Las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa (gonadotropina coriónica humana [HCG] sérica en la selección); y debe practicar un régimen anticonceptivo eficaz y fiable durante el estudio y hasta 30 días después de la interrupción del tratamiento.
9. Capacidad para participar en el estudio en función de la salud general del paciente y el pronóstico de la enfermedad, según corresponda, en opinión del Investigador; y capaz de cumplir con todos los requisitos del protocolo, incluida la finalización de los cuestionarios del estudio.

Criterio de exclusión:

1. Epilepsia y actualmente con medicación.
2. Uso concomitante de medicamentos con un potencial conocido de causar prolongación del intervalo QTc.
3. Pacientes con síndromes de QT largo.
4. Antecedentes de timectomía en los 12 meses anteriores a la selección.
5. Un electrocardiograma (ECG) dentro de los 6 meses antes de comenzar el tratamiento que muestre anomalías clínicamente significativas, en opinión del Investigador.
6. Amamantando o embarazada en la selección o planea quedar embarazada en cualquier momento durante el estudio.
7. Pacientes que reciben tratamiento inmunomodulador (p. recambio plasmático [PE], recambio plasmático terapéutico [TPE], inmunoglobulina G intravenosa [IVIG]) no debe recibir ningún tratamiento en las 4 semanas previas a la aleatorización o en cualquier momento durante el estudio.
8. Uso de rituximab u otros medicamentos biológicos similares para la inmunomodulación dentro de los 6 meses anteriores a la Selección.
9. Tratamiento con un fármaco en investigación (que no sea amifampridina) o dispositivo dentro de los 30 días anteriores a la Selección o mientras participa en este estudio.
10. Cualquier condición médica que, en opinión del Investigador, pueda interferir con la participación del paciente en el estudio, represente un riesgo adicional para el paciente o confunda la evaluación del paciente.
11. Antecedentes de alergia a medicamentos a cualquier sustancia que contenga piridina o a cualquier excipiente de amifampridina.