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Studie zur Bewertung von Amifampridinphosphat bei Patienten mit MuSK-MG

7. März 2024 aktualisiert von: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Wirkung von Amifampridinphosphat bei Patienten mit MuSK-Antikörper-positiver Myasthenia gravis und einer Stichprobe von AChR-Antikörper-positiven Myasthenia gravis-Patienten

Wirksamkeit und Sicherheit von Amifampridinphosphat bei der Verbesserung der Aktivitäten des täglichen Lebens für Patienten mit Antikörper-positiver MuSK-Myasthenia gravis.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Amifampridinphosphat bei Patienten mit MuSK-MG. Darüber hinaus wird eine Stichprobe von AChR-MG-Patienten auf Wirksamkeit und Sicherheit von Amifampridinphosphat untersucht. Die geplante Teilnahmedauer für jeden Patienten beträgt mindestens 38 Tage ohne Screeningzeitraum. Geeignete Patienten werden auf eine wirksame Dosis von Amifampridinphosphat titriert, und diejenigen, die eine Besserung zeigen, werden doppelblind für 10 Tage randomisiert entweder Placebo oder Amifampridin zugeteilt.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
93

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Univerity of Pennsylvania

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bereit und in der Lage, nach Aufklärung über die Art der Studie und vor Beginn forschungsbezogener Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
  2. Männlich oder weiblich ≥18 Jahre alt.
  3. Positiver serologischer Test auf Anti-MuSK-Antikörper oder Anti-AChR-Antikörper, wie beim Screening oder durch einen früheren Antikörpertest bestätigt, mit verfügbarem Bericht.
  4. Bestätigungs-EMG oder EMG-Bericht.
  5. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II bis IV beim Screening.
  6. MG-ADL-Score von ≥ 6 beim Screening, wobei mehr als 50 % dieses Scores auf nicht-okulare Elemente zurückzuführen sind.
  7. Patienten, die Steroide oder Pyridostigmin erhalten, sollten während des Monats vor dem Screening keine Änderung des Arzneimittelschemas erfahren.
  8. Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben (Humanes Choriongonadotropin im Serum [HCG] beim Screening); und muss während der Studie und bis zu 30 Tage nach Beendigung der Behandlung ein wirksames, zuverlässiges Verhütungsschema anwenden.
  9. Fähigkeit zur Teilnahme an der Studie basierend auf dem allgemeinen Gesundheitszustand des Patienten und der Krankheitsprognose, soweit zutreffend, nach Meinung des Prüfarztes; und in der Lage sein, alle Anforderungen des Protokolls zu erfüllen, einschließlich des Ausfüllens von Studienfragebögen.

Ausschlusskriterien:

  1. Epilepsie und derzeit auf Medikamente.
  2. Gleichzeitige Anwendung von Arzneimitteln mit bekanntem QTc-Verlängerungspotenzial.
  3. Patienten mit Long-QT-Syndromen.
  4. Geschichte der Thymektomie innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening.
  5. Ein Elektrokardiogramm (EKG) innerhalb von 6 Monaten vor Beginn der Behandlung, das nach Meinung des Prüfarztes klinisch signifikante Anomalien zeigt.
  6. Stillen oder schwanger beim Screening oder die Absicht, zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger zu werden.
  7. Patienten, die eine immunmodulatorische Behandlung erhalten (z. Plasmaaustausch [PE], therapeutischer Plasmaaustausch [TPE], intravenöses Immunglobulin G [IVIG]) sollten in den letzten 4 Wochen vor der Randomisierung oder zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie keiner Behandlung unterzogen werden.
  8. Verwendung von Rituximab oder anderen ähnlichen biologischen Medikamenten zur Immunmodulation innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
  9. Behandlung mit einem Prüfpräparat (außer Amifampridin) oder Gerät innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder während der Teilnahme an dieser Studie.
  10. Jeder medizinische Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme des Patienten an der Studie beeinträchtigen könnte, ein zusätzliches Risiko für den Patienten darstellt oder die Beurteilung des Patienten verfälscht.
  11. Vorgeschichte einer Arzneimittelallergie gegen pyridinhaltige Substanzen oder Amifampridin-Hilfsstoffe.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Placebo-Tabletten
Arzneimittel: Placebo-Tablette zum Einnehmen
Tabletten passend zu Amifampridinphosphat, 3 bis 4 mal täglich
Experimental: Amifamapridinphosphat-Tabletten
Arzneimittel: Amifampridinphosphat
Tabletten entsprechend 10 mg Amifampridin, titriert auf eine wirksame und verträgliche Dosis, 3- bis 4-mal täglich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammenfassung der Myasthenia Gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) nach Zeitpunkt und Myasthenia Gravis-Typ: Ergebnisse des Wilcoxon-Mann-Whitney-Rangsummentests
Zeitfenster: Letzter Tag (Tag 0) der Einlaufphase und beim Besuch nach der Behandlung (d. h. Tag 10 oder der Zeitpunkt, an dem ein Patient die Behandlung vorzeitig abbrach).
Myasthenia Gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) ist eine Selbstbeurteilungsskala zur Beurteilung der MG-Symptome des Patienten und der funktionellen Leistungsfähigkeit bei Aktivitäten des täglichen Lebens. Die acht Items werden auf einer Skala von 0-3 bewertet, wobei 3 die schwersten Symptome oder Leistungsstörungen darstellt und 0 keine Symptome oder Leistungsstörungen darstellt. Jeder Punkt wurde vom Patienten am letzten Tag (Tag 0) der Einlaufphase und beim Besuch nach der Behandlung bewertet. Das Nachbehandlungsergebnis ist das an Tag 10 erzielte Ergebnis. Wenn der Patient die Behandlung vorzeitig beendet hat, kann das Ergebnis nach der Behandlung zu einem früheren Zeitpunkt erhalten werden. Der MG-ADL-Gesamtscore wurde als Summe der einzelnen Itemscores berechnet, mit einem maximalen Score von 24 (schwerste Symptome/Beeinträchtigung) und einem minimalen Score von 0 (am wenigsten schwerwiegende Symptome/Beeinträchtigung). Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (CFB) an Tag 10 wurde bewertet. Ein Wilcoxon-Mann-Whitney-Rangsummentest zur Gleichheit der Änderung von Basislinienverteilungen zwischen Subjektdiagnosen
Letzter Tag (Tag 0) der Einlaufphase und beim Besuch nach der Behandlung (d. h. Tag 10 oder der Zeitpunkt, an dem ein Patient die Behandlung vorzeitig abbrach).

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-Gesamtpunktzahl-Zusammenfassungsstatistik nach Zeitpunkt und MG-Typ: Ergebnisse des Wilcoxon-Mann-Whitney-Rangsummentests
Zeitfenster: Letzter Tag (Tag 0) der Einlaufphase und beim Besuch nach der Behandlung (d. h. Tag 10 oder der Zeitpunkt, an dem ein Patient die Behandlung vorzeitig abbrach).
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) bewertet die allgemeine Körperkraft und Ermüdbarkeit des Patienten. Jedes Testelement wird auf einer Skala von 0–3 bewertet, wobei 3 die schwerwiegendsten Symptomergebnisse darstellt und 0 keine Symptomergebnisse darstellt. Jeder Punkt wurde vom Patienten beim Screening, am ersten (Tag 1) und letzten Tag (Tag 0) der Einlaufphase und beim Besuch nach der Behandlung beurteilt. Das Nachbehandlungsergebnis ist das an Tag 10 erzielte Ergebnis. Wenn der Patient die Behandlung vorzeitig beendet hat, kann das Ergebnis nach der Behandlung zu einem früheren Zeitpunkt erhalten werden. Der Gesamt-QMG-Score wurde als Summe der einzelnen Item-Scores berechnet, mit einem maximalen Score von 39 (schwerste Symptome) und einem minimalen Score von 0 (am wenigsten schwerwiegende Symptome). Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (CFB) an Tag 10 wurde bewertet. Es wurde ein Wilcoxon-Mann-Whitney-Rangsummentest zur Gleichheit der Veränderung gegenüber den Basislinienverteilungen zwischen Patienten mit diagnostizierter MuSK-MG, die mit Amifampridin und Placebo behandelt wurden, durchgeführt.
Letzter Tag (Tag 0) der Einlaufphase und beim Besuch nach der Behandlung (d. h. Tag 10 oder der Zeitpunkt, an dem ein Patient die Behandlung vorzeitig abbrach).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurologic Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
18. April 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Januar 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
15. März 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. September 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. Oktober 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. Oktober 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
12. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. März 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • MSK-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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