Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení amifampridin fosfátu u pacientů s MuSK-MG

7. března 2024 aktualizováno: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, placebo-kontrolní, paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinku amifampridin fosfátu u pacientů s myasthenia gravis pozitivní na protilátky MuSK a vzorek pacientů s myasthenia gravis pozitivní na AChR protilátky

Účinnost a bezpečnost amifampridin fosfátu při zlepšování aktivit každodenního života u pacientů s protilátkami pozitivními MuSK myasthenia gravis.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost a účinnost amifampridin fosfátu u pacientů s MuSK-MG. Kromě toho bude u vzorku pacientů s AChR-MG hodnocena účinnost a bezpečnost amifampridin fosfátu. Plánovaná délka účasti pro každého pacienta je minimálně 38 dní bez screeningového období. Vhodní pacienti budou titrováni na účinnou dávku amifampridin fosfátu a ti, kteří prokáží zlepšení, budou randomizováni buď k placebu nebo amifampridinu, dvojitě zaslepeným způsobem, po dobu 10 dnů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
93

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Univerity of Pennsylvania

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících s výzkumem.
  2. Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let.
  3. Pozitivní sérologický test na protilátky anti-MuSK nebo protilátky anti-AChR potvrzený screeningem nebo předchozím testem na protilátky, s dostupným protokolem.
  4. Potvrzující zpráva EMG nebo EMG.
  5. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) třídy II až IV při screeningu.
  6. Skóre MG-ADL ≥6 při screeningu, přičemž více než 50 % tohoto skóre připadá na jiné než oční položky.
  7. Pacienti užívající steroidy nebo pyridostigmin by neměli mít během měsíce před screeningem žádnou úpravu lékového režimu.
  8. Pacientky ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test (sérový lidský choriový gonadotropin [HCG] při screeningu); a musí během studie a po dobu až 30 dnů po přerušení léčby používat účinný a spolehlivý antikoncepční režim.
  9. Schopnost účastnit se studie na základě celkového zdravotního stavu pacienta a prognózy onemocnění, podle názoru zkoušejícího; a schopen splnit všechny požadavky protokolu, včetně vyplnění studijních dotazníků.

Kritéria vyloučení:

  1. Epilepsie a v současné době užívám léky.
  2. Současné užívání léčivých přípravků se známým potenciálem způsobit prodloužení QTc.
  3. Pacienti se syndromem dlouhého QT intervalu.
  4. Anamnéza thymektomie do 12 měsíců před screeningem.
  5. Elektrokardiogram (EKG) během 6 měsíců před zahájením léčby, který podle názoru zkoušejícího vykazuje klinicky významné abnormality.
  6. Kojení nebo těhotenství při screeningu nebo plánování těhotenství kdykoli během studie.
  7. Pacienti podstupující imunomodulační léčbu (např. výměna plazmy [PE], terapeutická výměna plazmy [TPE], intravenózní imunoglobulin G [IVIG]) by neměli podstoupit žádnou léčbu v předchozích 4 týdnech před randomizací nebo kdykoli během studie.
  8. Použití rituximabu nebo jiných podobných biologických léků k imunomodulaci během 6 měsíců před screeningem.
  9. Léčba zkoumaným lékem (jiným než amifampridin) nebo zařízením během 30 dnů před screeningem nebo během účasti v této studii.
  10. Jakýkoli zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl narušovat pacientovu účast ve studii, představuje pro pacienta další riziko nebo zkresluje hodnocení pacienta.
  11. Anamnéza lékové alergie na jakoukoli látku obsahující pyridin nebo kteroukoli pomocnou látku (pomocné látky) amifampridinu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: placebo tablety
Lék: Placebo perorální tableta
tablety odpovídající amifampridin fosfátu, 3 až 4krát denně
Experimentální: amifamapridin fosfátové tablety
Lék: Amifampridin fosfát
tablety ekvivalentní 10 mg amifampridinu, titrované na účinnou a tolerovatelnou dávku, 3 až 4krát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Myasthenia Gravis-Aktivity denního života (MG-ADL) Shrnutí podle časového bodu a Myasthenia Gravis Typ: Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Sum Test Výsledky
Časové okno: Poslední den (den 0) zaváděcího období a při návštěvě po léčbě (tj. den 10 nebo časový bod, kdy pacient léčbu předčasně ukončil).
Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) je self-reportová škála pro hodnocení pacientových symptomů MG a funkčního výkonu činností každodenního života. Osm položek je hodnoceno na stupnici 0-3, přičemž 3 představuje nejzávažnější symptomy nebo zhoršený výkon a 0 představuje žádné příznaky nebo zhoršený výkon. Každá položka byla hodnocena pacientem v poslední den (den 0) období záběhu a při návštěvě po léčbě. Výsledek po ošetření bude výsledek získaný v den 10. Pokud pacient léčbu předčasně ukončí, může být výsledek po léčbě získán v dřívějším časovém bodě. Celkové skóre MG-ADL bylo vypočteno jako součet skóre každé položky s maximálním skóre 24 (nejzávažnější symptomy/porucha) a minimálním skóre 0 (nejméně závažné symptomy/porucha). Byla hodnocena změna od výchozí hodnoty (CFB) v den 10. Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Sum Test rovnosti změn oproti základnímu rozdělení mezi subjekty diagnostika
Poslední den (den 0) zaváděcího období a při návštěvě po léčbě (tj. den 10 nebo časový bod, kdy pacient léčbu předčasně ukončil).

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvantitativní souhrnné statistiky myasthenia gravis (QMG) podle časového bodu a typu MG: Výsledky testu Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Sum
Časové okno: Poslední den (den 0) období záběhu a při návštěvě po léčbě (tj. den 10 nebo čas, kdy pacient léčbu předčasně ukončil).
Kvantitativní myasthenia Gravis (QMG) hodnotí celkovou tělesnou sílu a únavnost pacienta. Každá testovaná položka je hodnocena na stupnici 0-3, přičemž 3 představuje nejzávažnější symptomy a 0 představuje žádné výsledky bez symptomů. Každá položka byla hodnocena pacientem při screeningu, první (1. den) a poslední den (den 0) zaváděcího období a při návštěvě po léčbě. Výsledek po ošetření bude výsledek získaný v den 10. Pokud pacient léčbu předčasně ukončí, může být výsledek po léčbě získán v dřívějším časovém bodě. Celkové skóre QMG bylo vypočteno jako součet skóre každé položky s maximálním skóre 39 (nejzávažnější příznaky) a minimálním skóre 0 (nejméně závažné příznaky). Byla hodnocena změna od výchozí hodnoty (CFB) v den 10. Byl proveden Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Sum Test rovnosti změn oproti základnímu rozdělení mezi subjekty s diagnózou MuSK-MG léčenými amifampridinem a placebem.
Poslední den (den 0) období záběhu a při návštěvě po léčbě (tj. den 10 nebo čas, kdy pacient léčbu předčasně ukončil).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurologic Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
18. dubna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. ledna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
15. března 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. září 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. března 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MSK-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis, generalizovaná

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení