Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające fosforan amifamprydyny u pacjentów z MuSK-MG

7 marca 2024 zaktualizowane przez: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, kontrolne placebo, równoległe badanie grupowe oceniające wpływ fosforanu amifamprydyny na pacjentów z miastenią z dodatnim wynikiem przeciwciał przeciwko MuSK i próbką pacjentów z miastenią z dodatnim wynikiem na przeciwciała przeciwko AChR

Skuteczność i bezpieczeństwo fosforanu amifamprydyny w poprawie codziennych czynności u pacjentów z przeciwciałami MuSK myasthenia gravis.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności fosforanu amifamprydyny u pacjentów z MuSK-MG. Ponadto, próbka pacjentów z AChR-MG zostanie oceniona pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa fosforanu amifamprydyny. Planowany czas uczestnictwa dla każdego pacjenta to co najmniej 38 dni, z wyłączeniem okresu przesiewowego. Kwalifikujący się pacjenci zostaną miareczkowani do skutecznej dawki fosforanu amifamprydyny, a ci, którzy wykażą poprawę, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo lub amifamprydynę, w sposób podwójnie ślepy, na 10 dni.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
93

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Univerity of Pennsylvania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  2. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥18 lat.
  3. Pozytywny wynik testu serologicznego na obecność przeciwciał anty-MuSK lub przeciwciał anty-AChR potwierdzony podczas badania przesiewowego lub poprzedniego testu na obecność przeciwciał, z dostępnym raportem.
  4. Potwierdzający raport EMG lub EMG.
  5. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasa II do IV podczas badań przesiewowych.
  6. Wynik MG-ADL ≥6 podczas badania przesiewowego, przy czym ponad 50% tego wyniku przypisano elementom niezwiązanym z oczami.
  7. Pacjenci otrzymujący steroidy lub pirydostygminę nie powinni mieć żadnych modyfikacji schematu leczenia w ciągu miesiąca poprzedzającego badanie przesiewowe.
  8. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego (surowica ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej [HCG] podczas badania przesiewowego); i muszą stosować skuteczny, niezawodny schemat antykoncepcji podczas badania i do 30 dni po zakończeniu leczenia.
  9. Zdolność do udziału w badaniu w oparciu o ogólny stan zdrowia pacjenta i prognozę choroby, jeśli ma to zastosowanie, w opinii Badacza; i być w stanie spełnić wszystkie wymagania protokołu, w tym wypełnienie kwestionariuszy badawczych.

Kryteria wyłączenia:

  1. Padaczka i obecnie na lekach.
  2. Jednoczesne stosowanie produktów leczniczych, o których wiadomo, że mogą powodować wydłużenie odstępu QTc.
  3. Pacjenci z zespołami długiego QT.
  4. Historia tymektomii w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  5. Elektrokardiogram (EKG) wykonany w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia, który w opinii Badacza wykazuje istotne klinicznie nieprawidłowości.
  6. Karmienie piersią lub ciąża podczas badania przesiewowego lub planowanie ciąży w dowolnym momencie podczas badania.
  7. Pacjenci otrzymujący leczenie immunomodulujące (np. wymiana osocza [PE], terapeutyczna wymiana osocza [TPE], dożylna immunoglobulina G [IVIG]) nie powinni być poddawani żadnemu leczeniu w ciągu ostatnich 4 tygodni przed randomizacją lub w jakimkolwiek momencie badania.
  8. Stosowanie rytuksymabu lub innych podobnych leków biologicznych do immunomodulacji w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  9. Leczenie eksperymentalnym lekiem (innym niż amifamprydyna) lub urządzeniem w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub podczas udziału w tym badaniu.
  10. Każdy stan chorobowy, który w opinii Badacza może zakłócać udział pacjenta w badaniu, stwarza dodatkowe ryzyko dla pacjenta lub zaburza ocenę pacjenta.
  11. Historia alergii na jakiekolwiek substancje zawierające pirydynę lub jakąkolwiek substancję pomocniczą amifamprydyny.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: tabletki placebo
Lek: Tabletka doustna placebo
tabletki pasujące do fosforanu amifamprydyny, 3 do 4 razy dziennie
Eksperymentalny: tabletki z fosforanem amifamapridyny
Lek: Fosforan amifamprydyny
tabletki odpowiadające 10 mg amifamprydyny, miareczkowane do skutecznej i tolerowanej dawki, 3 do 4 razy dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Myasthenia Gravis – czynności życia codziennego (MG-ADL) Podsumowanie według punktu czasowego i typu Myasthenia Gravis: Wyniki testu sumy rang Wilcoxona-Manna-Whitneya
Ramy czasowe: Ostatni dzień (dzień 0) okresu docierania i wizyta po leczeniu (tj. dzień 10 lub punkt czasowy, w którym pacjent przerwał wcześniej leczenie).
Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) to skala samoopisowa służąca do oceny objawów MG u pacjenta i sprawności czynności życia codziennego. Osiem pozycji ocenia się w skali od 0 do 3, gdzie 3 oznacza najpoważniejsze objawy lub upośledzoną wydajność, a 0 oznacza brak objawów lub upośledzoną wydajność. Każda pozycja była oceniana przez pacjenta w ostatnim dniu (Dzień 0) okresu docierania oraz na wizycie po leczeniu. Wynik po leczeniu będzie wynikiem uzyskanym w dniu 10. Jeśli pacjent wcześnie przerwał leczenie, wynik po leczeniu można uzyskać we wcześniejszym punkcie czasowym. Całkowity wynik MG-ADL obliczono jako sumę punktów dla każdej pozycji, z maksymalnym wynikiem 24 (najpoważniejsze objawy/upośledzenie) i minimalnym wynikiem 0 (najmniej poważne objawy/upośledzenie). Oceniono zmianę w stosunku do wartości wyjściowej (CFB) w dniu 10. Test sumy rang Wilcoxona-Manna-Whitneya równości zmian w stosunku do rozkładów wyjściowych między diagnozami badanych
Ostatni dzień (dzień 0) okresu docierania i wizyta po leczeniu (tj. dzień 10 lub punkt czasowy, w którym pacjent przerwał wcześniej leczenie).

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Statystyki podsumowujące sumaryczny wynik ilościowy miastenii ciężkiej (QMG) według punktu czasowego i typu MG: wyniki testu sumy rang Wilcoxona-Manna-Whitneya
Ramy czasowe: Ostatni dzień (Dzień 0) okresu docierania i wizyta po leczeniu (tj. dzień 10 lub czas, w którym pacjent wcześniej przerwał leczenie).
Ilościowa myasthenia gravis (QMG) ocenia ogólną siłę ciała pacjenta i męczliwość. Każda pozycja testu jest oceniana w skali od 0 do 3, gdzie 3 oznacza najpoważniejsze objawy, a 0 oznacza brak objawów. Każdy element był oceniany przez pacjenta podczas Screeningu, pierwszego (Dzień 1) i ostatniego (Dzień 0) okresu wstępnego oraz podczas wizyty po leczeniu. Wynik po leczeniu będzie wynikiem uzyskanym w dniu 10. Jeśli pacjent wcześnie przerwał leczenie, wynik po leczeniu można uzyskać we wcześniejszym punkcie czasowym. Całkowity wynik QMG został obliczony jako suma wyniku każdej pozycji, z maksymalnym wynikiem 39 (najpoważniejsze objawy) i minimalnym wynikiem 0 (najmniej poważne objawy). Oceniono zmianę w stosunku do wartości wyjściowej (CFB) w dniu 10. Przeprowadzono test sumy rang Wilcoxona-Manna-Whitneya równości zmian w stosunku do rozkładów wyjściowych między pacjentami, u których zdiagnozowano MuSK-MG, leczonych amifamprydyną i placebo.
Ostatni dzień (Dzień 0) okresu docierania i wizyta po leczeniu (tj. dzień 10 lub czas, w którym pacjent wcześniej przerwał leczenie).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurologic Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
18 kwietnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 stycznia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
15 marca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
28 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
6 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
12 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MSK-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Myasthenia Gravis, uogólniona

Badania kliniczne na Fosforan amifamprydyny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami