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Studio per valutare l'amifampridina fosfato nei pazienti con MuSK-MG

7 marzo 2024 aggiornato da: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio randomizzato, di controllo con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'effetto dell'amifampridina fosfato in pazienti con miastenia grave positiva agli anticorpi MuSK e un campione di pazienti affetti da miastenia grave positiva agli anticorpi AChR

Efficacia e sicurezza dell'amifampridina fosfato nel migliorare le attività della vita quotidiana per i pazienti con miastenia grave MuSK positiva per gli anticorpi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'amifampridina fosfato nei pazienti con MuSK-MG. Inoltre, un campione di pazienti con AChR-MG sarà valutato per l'efficacia e la sicurezza dell'amifampridina fosfato. La durata pianificata della partecipazione per ciascun paziente è di almeno 38 giorni, escluso il periodo di screening. I pazienti idonei saranno titolati a una dose efficace di amifampridina fosfato e coloro che dimostreranno un miglioramento saranno randomizzati al placebo o all'amifampridina, in doppio cieco, per 10 giorni.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
93

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Univerity of Pennsylvania

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. - Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dell'inizio di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
  2. Maschio o femmina ≥18 anni di età.
  3. Test sierologico positivo per anticorpi anti-MuSK o anticorpi anti-AChR come confermato allo Screening o da precedente test anticorpale, con referto disponibile.
  4. Referto EMG o EMG di conferma.
  5. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe da II a IV allo screening.
  6. Punteggio MG-ADL ≥6 allo screening, con oltre il 50% di questo punteggio attribuito a elementi non oculari.
  7. I pazienti che ricevono steroidi o piridostigmina non devono subire alcuna modifica del regime farmacologico durante il mese precedente lo screening.
  8. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo (gonadotropina corionica umana sierica [HCG] allo screening); e deve praticare un regime contraccettivo efficace e affidabile durante lo studio e fino a 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento.
  9. Capacità di partecipare allo studio in base alla salute generale del paziente e alla prognosi della malattia, a seconda del caso, secondo il parere dello sperimentatore; e in grado di soddisfare tutti i requisiti del protocollo, incluso il completamento dei questionari di studio.

Criteri di esclusione:

  1. Epilessia e attualmente sotto farmaci.
  2. Uso concomitante di medicinali con un potenziale noto di causare un prolungamento dell'intervallo QTc.
  3. Pazienti con sindromi del QT lungo.
  4. Storia di timectomia entro 12 mesi prima dello screening.
  5. Un elettrocardiogramma (ECG) entro 6 mesi prima dell'inizio del trattamento che mostri anomalie clinicamente significative, secondo il parere dello sperimentatore.
  6. Allattamento o gravidanza durante lo screening o pianificazione di una gravidanza in qualsiasi momento durante lo studio.
  7. Pazienti che ricevono un trattamento immunomodulante (ad es. scambio plasmatico [PE], scambio terapeutico del plasma [TPE], immunoglobulina G per via endovenosa [IVIG]) non deve ricevere alcun trattamento nelle 4 settimane precedenti la randomizzazione o in qualsiasi momento durante lo studio.
  8. Uso di rituximab o altri farmaci biologici simili per l'immunomodulazione entro 6 mesi prima dello screening.
  9. Trattamento con un farmaco sperimentale (diverso dall'amifampridina) o dispositivo entro 30 giorni prima dello screening o durante la partecipazione a questo studio.
  10. Qualsiasi condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe interferire con la partecipazione del paziente allo studio, rappresenta un rischio aggiuntivo per il paziente o confonde la valutazione del paziente.
  11. Storia di allergia ai farmaci a qualsiasi sostanza contenente piridina o qualsiasi eccipiente di amifampridina.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: compresse placebo
Droga: Placebo compressa orale
compresse corrispondenti amifampridina fosfato, da 3 a 4 volte al giorno
Sperimentale: compresse di amifamapridina fosfato
Droga: Amifampridina fosfato
compresse equivalenti a 10 mg di amifampridina, titolate alla dose efficace e tollerabile, da 3 a 4 volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) Riepilogo per punto temporale e tipo di miastenia grave: risultati del test Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Sum
Lasso di tempo: L'ultimo giorno (giorno 0) del periodo di run-in e alla visita post-trattamento (ovvero il giorno 10 o il momento in cui un paziente ha interrotto il trattamento in anticipo).
Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) è una scala di autovalutazione per valutare i sintomi della MG del paziente e le prestazioni funzionali delle attività della vita quotidiana. Gli otto elementi sono valutati su una scala da 0 a 3 dove 3 rappresenta i sintomi più gravi o le prestazioni compromesse e 0 rappresenta nessun sintomo o prestazioni compromesse. Ciascun elemento è stato valutato dal paziente l'ultimo giorno (giorno 0) del periodo di run-in e alla visita post-trattamento. Il risultato post-trattamento sarà il risultato ottenuto il giorno 10. Se il paziente ha interrotto il trattamento in anticipo, il risultato post-trattamento può essere ottenuto in un momento precedente. Il punteggio totale MG-ADL è stato calcolato come somma del punteggio di ciascun elemento, con un punteggio massimo di 24 (sintomi/menomazione più gravi) e un punteggio minimo di 0 (sintomi/menomazione meno gravi). È stata valutata la variazione rispetto al basale (CFB) al giorno 10. Un test Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Sum di uguaglianza del cambiamento rispetto alle distribuzioni di base tra diagnosi di soggetti
L'ultimo giorno (giorno 0) del periodo di run-in e alla visita post-trattamento (ovvero il giorno 10 o il momento in cui un paziente ha interrotto il trattamento in anticipo).

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Statistiche di riepilogo del punteggio totale quantitativo della miastenia grave (QMG) per punto temporale e tipo di MG: risultati del test Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Sum
Lasso di tempo: Ultimo giorno (giorno 0) del periodo di run-in e alla visita post-trattamento (ovvero il giorno 10 o l'ora in cui un paziente ha interrotto il trattamento in anticipo).
La miastenia grave quantitativa (QMG) valuta la forza e l'affaticabilità generale del corpo del paziente. Ogni elemento del test viene valutato su una scala da 0 a 3 dove 3 rappresenta i risultati dei sintomi più gravi e 0 rappresenta i risultati senza sintomi. Ogni item è stato valutato dal paziente allo Screening, il primo (Giorno 1) e l'ultimo (Giorno 0) del periodo di Run-in e alla visita post-trattamento. Il risultato post-trattamento sarà il risultato ottenuto il giorno 10. Se il paziente ha interrotto il trattamento in anticipo, il risultato post-trattamento può essere ottenuto in un momento precedente. Il punteggio QMG totale è stato calcolato come somma del punteggio di ciascun elemento, con un punteggio massimo di 39 (sintomi più gravi) e un punteggio minimo di 0 (sintomi meno gravi). È stata valutata la variazione rispetto al basale (CFB) al giorno 10. È stato condotto un Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Sum Test di uguaglianza del cambiamento rispetto alle distribuzioni basali tra soggetti con diagnosi di MuSK-MG trattati con amifampridina e placebo.
Ultimo giorno (giorno 0) del periodo di run-in e alla visita post-trattamento (ovvero il giorno 10 o l'ora in cui un paziente ha interrotto il trattamento in anticipo).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurologic Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
18 aprile 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 gennaio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
15 marzo 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 marzo 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MSK-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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