Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af amifampridinfosfat hos patienter med MuSK-MG

7. marts 2024 opdateret af: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

En randomiseret, placebo-kontrol, parallel gruppeundersøgelse til evaluering af effekten af ​​amifampridin-phosphat hos patienter med MuSK-antistofpositiv Myasthenia Gravis og en prøve af AChR-antistofpositive Myasthenia Gravis-patienter

Amifampridinphosphats effektivitet og sikkerhed til at forbedre dagligdagens aktiviteter for patienter med antistofpositiv MuSK myasthenia gravis.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, parallelgruppestudie er designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​amifampridinphosphat hos patienter med MuSK-MG. Derudover vil en prøve af AChR-MG-patienter blive vurderet for effektivitet og sikkerhed af amifampridinphosphat. Den planlagte varighed af deltagelse for hver patient er mindst 38 dage, eksklusive screeningsperioden. Kvalificerede patienter vil blive titreret til en effektiv dosis af amifampridinphosphat, og de, der viser forbedring, vil blive randomiseret til enten placebo eller amifampridin på en dobbeltblind måde i 10 dage.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
93

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Univerity of Pennsylvania

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke efter undersøgelsens art er blevet forklaret og før starten af ​​eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
  2. Mand eller kvinde ≥18 år.
  3. Positiv serologisk test for anti-MuSK-antistoffer eller anti-AChR-antistoffer som bekræftet ved screening eller ved tidligere antistoftest, med rapport tilgængelig.
  4. Bekræftende EMG- eller EMG-rapport.
  5. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse II til IV ved screening.
  6. MG-ADL-score på ≥6 ved screening, hvor mere end 50 % af denne score tilskrives ikke-okulære genstande.
  7. Patienter, der får steroider eller pyridostigmin, bør ikke have nogen ændring af lægemiddelregimet i løbet af måneden før screening.
  8. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest (serum humant choriongonadotropin [HCG] ved screening); og skal praktisere et effektivt, pålideligt præventionsregime under undersøgelsen og i op til 30 dage efter seponering af behandlingen.
  9. Evne til at deltage i undersøgelsen baseret på patientens overordnede helbred og sygdomsprognose, alt efter hvad der er relevant, efter investigatorens mening; og i stand til at overholde alle krav i protokollen, herunder udfyldelse af undersøgelsesspørgeskemaer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Epilepsi og er i øjeblikket på medicin.
  2. Samtidig brug af lægemidler med et kendt potentiale for at forårsage QTc-forlængelse.
  3. Patienter med lange QT-syndromer.
  4. Historie om thymektomi inden for 12 måneder før screening.
  5. Et elektrokardiogram (EKG) inden for 6 måneder før påbegyndelse af behandling, der viser klinisk signifikante abnormiteter, efter investigator.
  6. Ammer eller gravid ved Screening eller planlægger at blive gravid på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
  7. Patienter, der modtager immunmodulerende behandling (f. plasmaudskiftning [PE], terapeutisk plasmaudskiftning [TPE], intravenøst ​​immunglobulin G [IVIG]) bør ikke have nogen behandling inden for de foregående 4 uger før randomisering eller på noget tidspunkt under undersøgelsen.
  8. Brug af rituximab eller andre lignende biologiske lægemidler til immunmodulering inden for 6 måneder før screening.
  9. Behandling med et forsøgslægemiddel (andre end amifampridin) eller enhed inden for 30 dage før screening eller under deltagelse i denne undersøgelse.
  10. Enhver medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening kan forstyrre patientens deltagelse i undersøgelsen, udgør en ekstra risiko for patienten eller forvirrer vurderingen af ​​patienten.
  11. Anamnese med lægemiddelallergi over for pyridinholdige stoffer eller eventuelle amifampridin-hjælpestoffer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: placebotabletter
Medicin: Placebo oral tablet
tabletter, der matcher amifampridinfosfat, 3 til 4 gange om dagen
Eksperimentel: amifamapridin phosphat tabletter
Medicin: Amifampridin fosfat
tabletter svarende til 10 mg amifampridin, titreret til en effektiv og tolerabel dosis, 3 til 4 gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) Resumé efter tidspunkt og Myasthenia Gravis-type: Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Sum Testresultater
Tidsramme: Sidste dag (dag 0) i indkøringsperioden og ved besøget efter behandling (dvs. dag 10 eller det tidspunkt, hvor en patient afbrød behandlingen tidligt).
Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) er en selvrapporteringsskala til vurdering af patientens MG-symptomer og funktionelle udførelse af daglige aktiviteter. De otte elementer er scoret på en skala fra 0-3, hvor 3 repræsenterer de mest alvorlige symptomer eller nedsat præstationsevne og 0 repræsenterer ingen symptomer eller nedsat præstation. Hvert emne blev vurderet af patienten på den sidste dag (dag 0) i indkøringsperioden og ved besøget efter behandling. Resultatet efter behandlingen vil være det resultat, der blev opnået på dag 10. Hvis patienten afbrød behandlingen tidligt, kan resultatet efter behandlingen opnås på et tidligere tidspunkt. Den samlede MG-ADL-score blev beregnet som summen af ​​hvert elementscore, med en maksimal score på 24 (mest alvorlige symptomer/svækkelse) og minimumscore på 0 (mindst alvorlige symptomer/svækkelse). Ændringen fra baseline (CFB) på dag 10 blev vurderet. En Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Sum-test af lighed af forandring fra baseline-fordelinger mellem diagnosticerede forsøgspersoner
Sidste dag (dag 0) i indkøringsperioden og ved besøget efter behandling (dvs. dag 10 eller det tidspunkt, hvor en patient afbrød behandlingen tidligt).

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) Totalscore Oversigtsstatistikker efter tidspunkt og MG-type: Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Sum Testresultater
Tidsramme: Sidste dag (dag 0) i indkøringsperioden og ved besøget efter behandling (dvs. dag 10 eller det tidspunkt, hvor en patient afbrød behandlingen tidligt).
Kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) vurderer patientens generelle kropsstyrke og træthed. Hvert testelement bedømmes på en skala fra 0-3, hvor 3 repræsenterer de mest alvorlige symptomresultater og 0 repræsenterer ingen symptomresultater. Hvert emne blev vurderet af patienten ved screening, den første (dag 1) og sidste dag (dag 0) i indkøringsperioden og ved besøget efter behandling. Resultatet efter behandlingen vil være det resultat, der blev opnået på dag 10. Hvis patienten afbrød behandlingen tidligt, kan resultatet efter behandlingen opnås på et tidligere tidspunkt. Den samlede QMG-score blev beregnet som summen af ​​hvert elementscore, med en maksimal score på 39 (mest alvorlige symptomer) og minimumscore på 0 (mindst alvorlige symptomer). Ændringen fra baseline (CFB) på dag 10 blev vurderet. En Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Sum-test af lighed af forandring fra baselinefordelinger mellem forsøgspersoner diagnosticeret med MuSK-MG behandlet med amifampridin og placebo blev udført.
Sidste dag (dag 0) i indkøringsperioden og ved besøget efter behandling (dvs. dag 10 eller det tidspunkt, hvor en patient afbrød behandlingen tidligt).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurologic Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
18. april 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. januar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
15. marts 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. marts 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MSK-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myasthenia Gravis, generaliseret

Kliniske forsøg med Amifampridin fosfat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger