Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus amifampridiinifosfaatin arvioimiseksi potilailla, joilla on MuSK-MG

torstai 7. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Satunnaistettu, lumelääkekontrolli, rinnakkaisryhmätutkimus amifampridiinifosfaatin vaikutuksen arvioimiseksi potilailla, joilla on MuSK-vasta-ainepositiivinen myasthenia gravis, ja näyte AChR-vasta-ainepositiivisista myasthenia gravis -potilaista

Amifampridiinifosfaatin teho ja turvallisuus päivittäisen elämän toiminnan parantamisessa potilailla, joilla on vasta-ainepositiivinen MuSK myasthenia gravis.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus on suunniteltu amifampridiinifosfaatin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on MuSK-MG. Lisäksi otoksesta AChR-MG-potilaista arvioidaan amifampridiinifosfaatin teho ja turvallisuus. Jokaisen potilaan suunniteltu osallistumisaika on vähintään 38 päivää seulontajaksoa lukuun ottamatta. Tukikelpoiset potilaat titrataan tehokkaaseen amifampridiinifosfaatin annokseen ja ne, jotka osoittavat paranemista, satunnaistetaan joko lumelääkkeeseen tai amifampridiiniin kaksoissokkomenetelmällä 10 päiväksi.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
93

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Univerity of Pennsylvania

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selvitetty ja ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden aloittamista.
  2. Mies tai nainen ≥18 vuotta.
  3. Positiivinen serologinen testi anti-MuSK- tai anti-AChR-vasta-aineille seulonnassa tai aiemmalla vasta-ainetestillä vahvistettuna, raportti saatavilla.
  4. Vahvistus EMG tai EMG-raportti.
  5. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) -luokat II–IV seulonnassa.
  6. MG-ADL-pistemäärä ≥6 seulonnassa, ja yli 50 % tästä pisteestä johtui muista kuin silmästä.
  7. Potilaiden, jotka saavat steroideja tai pyridostigmiiniä, lääkehoitoa ei tule muuttaa seulontaa edeltävän kuukauden aikana.
  8. Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla on oltava negatiivinen raskaustesti (seulonnassa ihmisen koriongonadotropiini (HCG)); ja hänen on harjoitettava tehokasta ja luotettavaa ehkäisyohjelmaa tutkimuksen aikana ja enintään 30 päivää hoidon lopettamisen jälkeen.
  9. Kyky osallistua tutkimukseen potilaan yleisen terveydentilan ja soveltuvin osin sairauden ennusteen perusteella, tutkijan näkemyksen mukaan; ja pystyy noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia, mukaan lukien tutkimuskyselylomakkeiden täyttäminen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Epilepsia ja tällä hetkellä lääkitys.
  2. Sellaisten lääkevalmisteiden samanaikainen käyttö, joiden tiedetään pidentävän QTc-aikaa.
  3. Potilaat, joilla on pitkä QT-oireyhtymä.
  4. Aiemmat kateenpoistoleikkaukset 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  5. Elektrokardiogrammi (EKG) 6 kuukauden sisällä ennen hoidon aloittamista, joka osoittaa tutkijan mielestä kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia.
  6. Imettäminen tai raskaana oleva seulonta tai raskaaksi tulemisen suunnitteleminen milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  7. Potilaat, jotka saavat immunomoduloivaa hoitoa (esim. plasmanvaihto [PE], terapeuttinen plasmanvaihto [TPE], suonensisäinen immunoglobuliini G [IVIG]) ei saa saada mitään hoitoa edellisten 4 viikon aikana ennen satunnaistamista tai milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  8. Rituksimabin tai muiden vastaavien biologisten lääkkeiden käyttö immunomodulaatioon 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  9. Hoito tutkimuslääkkeellä (muulla kuin amifampridiinilla) tai laitteella 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai tähän tutkimukseen osallistumisen aikana.
  10. Mikä tahansa sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen, aiheuttaa lisäriskin potilaalle tai hämmentää potilaan arviointia.
  11. Aiempi lääkeallergia jollekin pyridiiniä sisältäville aineille tai jollekin amifampridiiniapuaineelle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Placebo Comparator: lumetabletit
Lääke: Placebo oraalinen tabletti
amifampridiinifosfaattia vastaavat tabletit 3-4 kertaa päivässä
Kokeellinen: amifamapridiinifosfaattitabletit
Lääke: Amifampridiinifosfaatti
tabletit, jotka vastaavat 10 mg amifampridiinia, titrattu tehokkaaksi ja siedettäväksi annokseksi 3-4 kertaa päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Myasthenia Gravis - Päivittäisen elämän aktiviteetit (MG-ADL) Yhteenveto ajankohdan ja myasthenia gravis -tyypin mukaan: Wilcoxon-Mann-Whitney Rankin summatestin tulokset
Aikaikkuna: Aloitusjakson viimeinen päivä (päivä 0) ja hoidon jälkeinen käynti (eli päivä 10 tai aika, jolloin potilas lopetti hoidon aikaisin).
Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) on itsearviointiasteikko, jolla arvioidaan potilaan MG-oireita ja päivittäisen elämän toiminnallista suorituskykyä. Kahdeksan kohtaa pisteytetään asteikolla 0-3, jossa 3 edustaa vakavimpia oireita tai heikentynyttä suorituskykyä ja 0 tarkoittaa, ettei oireita tai heikentynyt suorituskyky. Potilas arvioi jokaisen kohteen sisäänajojakson viimeisenä päivänä (päivä 0) ja hoidon jälkeisellä käynnillä. Jälkihoidon tulos on päivänä 10 saatu tulos. Jos potilas lopetti hoidon aikaisin, hoidon jälkeinen tulos voidaan saada aikaisemmassa ajankohtana. MG-ADL:n kokonaispistemäärä laskettiin kunkin kohteen pistemäärän summana siten, että maksimipistemäärä oli 24 (vakavimmat oireet/vamma) ja vähimmäispistemäärä 0 (vähiten vakavat oireet/vamma). Muutos lähtötasosta (CFB) päivän 10 kohdalla arvioitiin. Wilcoxon-Mann-Whitney Rankin summatesti muutoksen yhtäläisyydestä perusjakaumista diagnosoitujen koehenkilöiden välillä
Aloitusjakson viimeinen päivä (päivä 0) ja hoidon jälkeinen käynti (eli päivä 10 tai aika, jolloin potilas lopetti hoidon aikaisin).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kvantitatiivinen Myasthenia Gravis (QMG) kokonaispisteiden yhteenvetotilastot aikapisteiden ja MG-tyypin mukaan: Wilcoxon-Mann-Whitney Rankin summatestin tulokset
Aikaikkuna: Aloitusjakson viimeinen päivä (päivä 0) ja hoidon jälkeinen käynti (eli päivä 10 tai aika, jolloin potilas lopetti hoidon aikaisin).
Kvantitatiivinen Myasthenia Gravis (QMG) arvioi potilaan yleisen kehon voiman ja väsymyksen. Jokainen testikohde pisteytetään asteikolla 0-3, jossa 3 edustaa vakavimpia oireita ja 0 ei oireita. Potilas arvioi jokaisen kohteen seulonnassa, sisäänajojakson ensimmäisenä (päivä 1) ja viimeisenä päivänä (päivä 0) sekä hoidon jälkeisellä käynnillä. Jälkihoidon tulos on päivänä 10 saatu tulos. Jos potilas lopetti hoidon aikaisin, hoidon jälkeinen tulos voidaan saada aikaisemmassa ajankohtana. Kokonais-QMG-pistemäärä laskettiin kunkin kohteen pistemäärän summana, maksimipistemäärällä 39 (vakavimmat oireet) ja minimipisteellä 0 (vähiten vakavat oireet). Muutos lähtötasosta (CFB) päivän 10 kohdalla arvioitiin. Suoritettiin Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Sum Test muutoksen yhtäläisyydestä lähtötilanteeseen verrattuna potilaiden välillä, joilla oli diagnosoitu MuSK-MG, joita hoidettiin amifampridiinilla ja lumelääkkeellä.
Aloitusjakson viimeinen päivä (päivä 0) ja hoidon jälkeinen käynti (eli päivä 10 tai aika, jolloin potilas lopetti hoidon aikaisin).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurologic Institute

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 18. huhtikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 31. tammikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Sunnuntai 15. maaliskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 28. syyskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 2. lokakuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 6. lokakuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 12. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 7. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 1. heinäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • MSK-002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myasthenia Gravis, yleinen

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia