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Estudo para avaliar fosfato de amifampridina em pacientes com MuSK-MG

7 de março de 2024 atualizado por: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo randomizado, placebo-controlado, de grupos paralelos para avaliar o efeito do fosfato de amifampridina em pacientes com miastenia gravis positiva para anticorpos MuSK e uma amostra de pacientes com miastenia gravis positiva para anticorpos AChR

Eficácia e segurança do fosfato de amifampridina na melhoria das atividades da vida diária para pacientes com miastenia grave MuSK positiva para anticorpos.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, estudo de grupo paralelo é projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do fosfato de amifampridina em pacientes com MuSK-MG. Além disso, uma amostra de pacientes com AChR-MG será avaliada quanto à eficácia e segurança do fosfato de amifampridina. A duração planejada da participação para cada paciente é de pelo menos 38 dias, excluindo o período de triagem. Os pacientes elegíveis serão titulados para uma dose eficaz de fosfato de amifampridina e aqueles que demonstrarem melhora serão randomizados para placebo ou amifampridina, de forma duplo-cega, por 10 dias.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
93

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Univerity of Pennsylvania

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito após a natureza do estudo ter sido explicada e antes do início de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa.
  2. Homem ou mulher ≥18 anos de idade.
  3. Teste sorológico positivo para anticorpos anti-MuSK ou anticorpos anti-AChR conforme confirmado na triagem ou por teste de anticorpo anterior, com relatório disponível.
  4. EMG confirmatório ou relatório EMG.
  5. Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe II a IV na Triagem.
  6. Pontuação MG-ADL de ≥6 na triagem, com mais de 50% dessa pontuação atribuída a itens não oculares.
  7. Os pacientes que recebem esteroides ou piridostigmina não devem fazer nenhuma modificação no esquema medicamentoso durante o mês anterior à triagem.
  8. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo (gonadotrofina coriônica humana [HCG] sérica na triagem); e deve praticar um regime contraceptivo eficaz e confiável durante o estudo e por até 30 dias após a descontinuação do tratamento.
  9. Capacidade de participar do estudo com base na saúde geral do paciente e no prognóstico da doença, conforme aplicável, na opinião do Investigador; e capaz de cumprir todos os requisitos do protocolo, incluindo preenchimento de questionários de estudo.

Critério de exclusão:

  1. Epilepsia e atualmente sob medicação.
  2. Uso concomitante de medicamentos com potencial conhecido de causar prolongamento do intervalo QTc.
  3. Pacientes com síndrome do QT longo.
  4. História de timectomia dentro de 12 meses antes da triagem.
  5. Um eletrocardiograma (ECG) dentro de 6 meses antes de iniciar o tratamento que mostra anormalidades clinicamente significativas, na opinião do Investigador.
  6. Amamentando ou grávida na triagem ou planejando engravidar a qualquer momento durante o estudo.
  7. Pacientes recebendo tratamento imunomodulador (por exemplo, troca de plasma [PE], troca de plasma terapêutica [TPE], imunoglobulina G intravenosa [IVIG]) não deve receber nenhum tratamento nas 4 semanas anteriores à randomização ou em qualquer momento durante o estudo.
  8. Uso de rituximabe ou outros medicamentos biológicos similares para imunomodulação dentro de 6 meses antes da triagem.
  9. Tratamento com um medicamento experimental (que não seja amifampridina) ou dispositivo dentro de 30 dias antes da triagem ou durante a participação neste estudo.
  10. Qualquer condição médica que, na opinião do Investigador, possa interferir na participação do paciente no estudo, representar um risco adicional para o paciente ou confundir a avaliação do paciente.
  11. História de alergia medicamentosa a quaisquer substâncias contendo piridina ou a qualquer excipiente(s) de amifampridina.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador de Placebo: comprimidos de placebo
Medicamento: Comprimido Oral Placebo
comprimidos correspondentes ao fosfato de amifampridina, 3 a 4 vezes ao dia
Experimental: comprimidos de fosfato de amifamapridina
Medicamento: Fosfato de Amifampridina
comprimidos equivalentes a 10 mg de amifampridina, titulados para uma dose eficaz e tolerável, 3 a 4 vezes ao dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Miastenia Gravis-Atividades da Vida Diária (MG-ADL) Resumo por Ponto de Tempo e Tipo de Miastenia Gravis: Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Sum Test Results
Prazo: Último dia (dia 0) do período inicial e na visita pós-tratamento (ou seja, dia 10 ou o momento em que o paciente interrompeu o tratamento precocemente).
Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) é uma escala de autorrelato para avaliar os sintomas de MG do paciente e o desempenho funcional das atividades da vida diária. Os oito itens são pontuados em uma escala de 0-3 com 3 representando os sintomas mais graves ou desempenho prejudicado e 0 representando nenhum sintoma ou desempenho prejudicado. Cada item foi avaliado pelo paciente no último dia (Dia 0) do período inicial e na visita pós-tratamento. O resultado pós-tratamento será o resultado obtido no dia 10. Se o paciente interrompeu o tratamento precocemente, o resultado pós-tratamento pode ser obtido mais cedo. A pontuação total do MG-ADL foi calculada como a soma da pontuação de cada item, com pontuação máxima de 24 (sintomas/deficiência mais graves) e pontuação mínima de 0 (sintomas/deficiência menos graves). A mudança da linha de base (CFB) no dia 10 foi avaliada. Um teste Wilcoxon-Mann-Whitney de soma de classificação de igualdade de mudança de distribuições de linha de base entre sujeitos diagnósticos
Último dia (dia 0) do período inicial e na visita pós-tratamento (ou seja, dia 10 ou o momento em que o paciente interrompeu o tratamento precocemente).

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Quantitativo Miastenia Gravis (QMG) Resumo da pontuação total Estatísticas por ponto de tempo e tipo de MG: Resultados do teste de soma de classificação de Wilcoxon-Mann-Whitney
Prazo: Último dia (dia 0) do período inicial e na visita pós-tratamento (ou seja, dia 10 ou a hora em que o paciente interrompeu o tratamento precocemente).
A Miastenia Gravis Quantitativa (QMG) avalia a força geral do corpo e a fatigabilidade do paciente. Cada item do teste é pontuado em uma escala de 0-3, com 3 representando os resultados de sintomas mais graves e 0 representando nenhum resultado de sintoma. Cada item foi avaliado pelo paciente na triagem, no primeiro (dia 1) e no último dia (dia 0) do período inicial e na visita pós-tratamento. O resultado pós-tratamento será o resultado obtido no dia 10. Se o paciente interrompeu o tratamento precocemente, o resultado pós-tratamento pode ser obtido mais cedo. A pontuação total do QMG foi calculada como a soma da pontuação de cada item, com pontuação máxima de 39 (sintomas mais graves) e pontuação mínima de 0 (sintomas menos graves). A mudança da linha de base (CFB) no dia 10 foi avaliada. Foi conduzido um teste Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Sum de igualdade de mudança das distribuições basais entre indivíduos diagnosticados com MuSK-MG tratados com amifampridina e placebo.
Último dia (dia 0) do período inicial e na visita pós-tratamento (ou seja, dia 10 ou a hora em que o paciente interrompeu o tratamento precocemente).

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurologic Institute

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
18 de abril de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de janeiro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
15 de março de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
28 de setembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de outubro de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
6 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
12 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
7 de março de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • MSK-002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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