Investigación de la Preparación Oral de Medicina Tradicional China de C. Cicadae en el Tratamiento de Pacientes con ELA con Esfingolípidos Plasmáticos Elevados

Criterios de inclusión:

• Pacientes con ELA diagnosticada según los criterios revisados de El Escorial.
• Niveles plasmáticos significativamente elevados de moléculas clave de SL (por ejemplo, Cer(d18:0/24:0), Cer(d18:1/22:0) y otras moléculas relevantes), cumpliendo con los valores de corte predefinidos para la estratificación metabólica.
• Tiempo desde el inicio de la enfermedad hasta la inclusión ≤24 meses.
• Para los participantes que reciben riluzol y/o edaravone, la dosis debe haber sido estable durante al menos 30 días antes de la inclusión.
• Pacientes masculinos o femeninos no embarazadas, no lactantes, de edad > 18 y ≤ 80 años.
• Participar voluntariamente en los ensayos clínicos, firmar el consentimiento informado y ser capaz de comprender y cumplir con los procedimientos de investigación.

Criterios de exclusión:

• Presencia de neuropatía periférica o lesión de la neurona motora atribuible a otras etiologías claramente definidas y suficientes para interferir con la clasificación de la enfermedad en este estudio, incluyendo, entre otras, deficiencia de vitaminas, neuropatía tóxica, neuropatía relacionada con fármacos o quimioterapia, neuropatía alcohólica, síndrome paraneoplásico, neuropatía autoinmune y neuropatía relacionada con infecciones;
• Disfunción hepática o renal grave que pueda afectar la evaluación de seguridad del producto en investigación o la interpretación de los resultados metabolómicos;
• Disfunción cardiopulmonar grave, infección activa, neoplasia maligna activa u otras enfermedades sistémicas importantes que, en opinión del investigador, puedan afectar significativamente la evaluación del pronóstico o la finalización del seguimiento;
• Mujeres embarazadas o en período de lactancia, o que planeen quedar embarazadas durante el período de estudio;
• Participación en otro ensayo clínico intervencionista dentro de los 30 días previos a la inclusión, o estar dentro del período de lavado de otro producto en investigación;
• Incapacidad para cumplir con las evaluaciones clínicas, la recolección de muestras o los procedimientos de seguimiento;
• Dependencia persistente y alta de ventilación no invasiva (>16 horas/día), o insuficiencia respiratoria avanzada según el criterio del investigador, de modo que el participante no pueda completar la intervención oral y la evaluación de eficacia;
• Disfagia grave, disfunción gastrointestinal u otras afecciones que hagan que el participante no pueda tolerar la administración oral;
• Alergia conocida a preparaciones de C. cicadae, productos fúngicos o cualquiera de sus excipientes;
• Enfermedades o afecciones concomitantes que puedan afectar sustancialmente la evaluación de la función motora y, por lo tanto, interferir con la evaluación del criterio de valoración principal;
• Cualquier otra condición que, en opinión del investigador, haga que el participante no sea adecuado para participar en el estudio.