Investigação da Preparação Oral de Medicina Tradicional Chinesa de C. Cicadae no Tratamento de Pacientes com ELA com Esfingolípidos Plasmáticos Elevados

Critérios de Inclusão:

• Pacientes com ELA diagnosticada de acordo com os critérios revistos de El Escorial.
• Níveis plasmáticos significativamente elevados de moléculas-chave de SL (por exemplo, Cer(d18:0/24:0), Cer(d18:1/22:0) e outras moléculas relevantes), cumprindo os valores de corte pré-definidos para estratificação metabólica.
• Tempo desde o início da doença até à inscrição ≤24 meses.
• Para participantes a receber riluzol e/ou edaravona, a dose deve ter sido estável durante pelo menos 30 dias antes da inscrição.
• Pacientes do sexo masculino ou do sexo feminino não grávidas e não lactantes, com idade > 18 e ≤ 80 anos.
• Participar voluntariamente em ensaios clínicos, assinar o consentimento informado e ser capaz de compreender e cumprir os procedimentos do estudo.

Critérios de Exclusão:

• Presença de neuropatia periférica ou lesão do neurónio motor atribuível a outras etiologias claramente definidas e suficientes para interferir com a classificação da doença neste estudo, incluindo, mas não limitado a, deficiência vitamínica, neuropatia tóxica, neuropatia relacionada com medicamentos ou quimioterapia, neuropatia alcoólica, síndrome paraneoplásica, neuropatia autoimune e neuropatia relacionada com infeção;
• Disfunção hepática ou renal grave que possa afetar a avaliação de segurança do produto em investigação ou a interpretação dos resultados metabolómicos;
• Disfunção cardiopulmonar grave, infeção ativa, neoplasia maligna ativa ou outras doenças sistémicas maiores que, na opinião do investigador, possam afetar significativamente a avaliação do prognóstico ou a conclusão do seguimento;
• Mulheres grávidas ou a amamentar, ou que planeiem engravidar durante o período do estudo;
• Participação noutro ensaio clínico intervencional nos 30 dias anteriores à inscrição, ou estar no período de washout de outro produto em investigação;
• Incapacidade de cumprir as avaliações clínicas, recolha de amostras ou procedimentos de seguimento;
• Dependência elevada persistente de ventilação não invasiva (>16 horas/dia), ou insuficiência respiratória avançada, conforme julgado pelo investigador, de tal forma que o participante seja incapaz de completar a intervenção oral e a avaliação de eficácia;
• Disfagia grave, disfunção gastrointestinal ou outras condições que tornem o participante incapaz de tolerar a administração oral;
• Alergia conhecida a preparações de C. cicadae, produtos fúngicos ou qualquer um dos seus excipientes;
• Doenças ou condições concomitantes que possam afetar substancialmente a avaliação da função motora e, assim, interferir com a avaliação do endpoint primário;
• Qualquer outra condição que, na opinião do investigador, torne o participante inadequado para a participação no estudo.