Trasplante autólogo de células madre en tándem en el tratamiento de pacientes con amiloidosis sistémica primaria (AL)

Criterios de inclusión:

CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:

• Amiloidosis AL confirmada histológicamente, que cumple 1 de los siguientes criterios:

  • Discrasia de células plasmáticas, evidenciada por 1 de los siguientes:

    • Proteína monoclonal en suero u orina por electroforesis de inmunofijación
    • Plasmocitosis de la médula ósea con tinción monoclonal para isotipo de cadena ligera kappa o lambda
  • Macroglosia con al menos otro sitio con amiloidosis comprobada por biopsia y se descarta la ausencia de una transtiretina mutante

CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:

Edad

• 18 a 65

Estado de rendimiento

• SWOG 0-2

Esperanza de vida

• Al menos 1 año

hematopoyético

• No especificado

Hepático

• No especificado

Renal

• No especificado

Cardiovascular

• FEVI ≥ 45% por MUGA o ecocardiograma

Pulmonar

• DLCO ≥ 50%

Otro

• No embarazada ni amamantando
• Las pacientes fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces
• Capaz de tolerar 2 cursos de terapia de dosis alta
• VIH negativo

TERAPIA PREVIA CONCURRENTE:

Terapia biológica

• No especificado

Quimioterapia

• Se permite la quimioterapia previa con agentes alquilantes siempre que no haya evidencia morfológica o citogenética de síndromes mielodisplásicos
• Dosis oral acumulada total previa de melfalán < 300 mg

Terapia endocrina

• No especificado

Radioterapia

• No especificado

Cirugía

• No especificado

Otro

• Al menos 4 semanas desde la terapia citotóxica previa y se recuperó

Criterio de exclusión:

• Sin amiloidosis senil, secundaria, localizada, relacionada con diálisis o familiar
• Sin mieloma múltiple manifiesto (p. ej., más del 30 % de plasmocitosis de la médula ósea, lesiones líticas extensas [más de 2], hipercalcemia)

Cardiovascular

• Sin infarto de miocardio en los últimos 6 meses
• Sin insuficiencia cardiaca congestiva
• Sin arritmia refractaria a la terapia
• No hay evidencia de ataques isquémicos transitorios sintomáticos o accidentes cerebrovasculares
• Ninguna otra neoplasia maligna en los últimos 5 años, excepto cáncer de piel de células basales o de células escamosas tratado adecuadamente, carcinoma in situ del cuello uterino o cáncer en estadio I o II tratado adecuadamente actualmente en remisión completa