Estudio que evalúa la seguridad de los pacientes que cambian a ReFacto AF en entornos de atención habituales
20 de agosto de 2014 actualizado por: Pfizer
Un estudio de vigilancia de seguridad posterior a la autorización de pacientes que cambiaron a ReFacto AF desde ReFacto u otros productos de factor VIII en entornos de atención habituales
El estudio investigará la seguridad en pacientes que cambian a ReFacto AF de ReFacto y otros productos de Factor VIII.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El ensayo finalizó prematuramente el 28 de marzo de 2013 debido a la imposibilidad de reclutar el número previsto de sujetos.
La decisión de finalizar el ensayo no se basó en ningún problema de seguridad o eficacia y se acordó cerrar el estudio en marzo de 2013 con la EMA antes de la actividad de cierre.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
208
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10249
- Pfizer Investigational Site
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Bonn, Alemania, 53127
- Pfizer Investigational Site
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Bremen, Alemania, 28177
- Pfizer Investigational Site
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Dresden, Alemania, 01307
- Pfizer Investigational Site
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Frankfurt am Main, Alemania, 60596
- Pfizer Investigational Site
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Fulda, Alemania, 36043
- Pfizer Investigational Site
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Halle, Alemania, 06120
- Pfizer Investigational Site
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Hamburg, Alemania, 20246
- Pfizer Investigational Site
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Heidelberg, Alemania, 69123
- Pfizer Investigational Site
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Homburg, Alemania, 66421
- Pfizer Investigational Site
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Leipzig, Alemania, 04103
- Pfizer Investigational Site
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Leipzig, Alemania, 04289
- Pfizer Investigational Site
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Magdeburg, Alemania, 39112
- Pfizer Investigational Site
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Muenchen, Alemania, 80336
- Pfizer Investigational Site
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Muenchen, Alemania, 80337
- Pfizer Investigational Site
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Muenster, Alemania, 48143
- Pfizer Investigational Site
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Rostock, Alemania, 18059
- Pfizer Investigational Site
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Stuttgart, Alemania, 70176
- Pfizer Investigational Site
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Wiesbaden, Alemania, 65191
- Pfizer Investigational Site
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Wien, Austria, 1090
- Pfizer Investigational Site
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Brussels, Bélgica, 1020
- Pfizer Investigational Site
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Bruxelles, Bélgica, 1200
- Pfizer Investigational Site
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Leuven, Bélgica, 3000
- Pfizer Investigational Site
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Pfizer Investigational Site
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A Coruna, España, 15006
- Pfizer Investigational Site
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Almeria, España, 4009
- Pfizer Investigational Site
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Avila, España, 05004
- Pfizer Investigational Site
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Barcelona, España, 08035
- Pfizer Investigational Site
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Caceres, España, 10003
- Pfizer Investigational Site
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Cadiz, España, 11300
- Pfizer Investigational Site
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Granada, España, 18012
- Pfizer Investigational Site
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Madrid, España, 28046
- Pfizer Investigational Site
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Malaga, España, 29010
- Pfizer Investigational Site
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Malaga, España, 29011
- Pfizer Investigational Site
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Valencia, España, 46009
- Pfizer Investigational Site
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Valladolid, España, 47012
- Pfizer Investigational Site
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Zaragoza, España, 50009
- Pfizer Investigational Site
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Cadiz
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Puerto Real, Cadiz, España, 11510
- Pfizer Investigational Site
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Islas Baleares
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Palma de Mallorca, Islas Baleares, España, 07010
- Pfizer Investigational Site
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Helsinki, Finlandia, 00029 HUS
- Pfizer Investigational Site
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Kuopio, Finlandia, 70211
- Pfizer Investigational Site
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Chambray Les Tours Cedex, Francia, 37170
- Pfizer Investigational Site
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Clermont Ferrand Cedex 1, Francia, 63003
- Pfizer Investigational Site
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Clermont-Ferrand Cedex 1, Francia, 63003
- Pfizer Investigational Site
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Le Chesnay, Francia, 78157
- Pfizer Investigational Site
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Le Kremlin Bicetre Cedex, Francia, 94275
- Pfizer Investigational Site
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Limoges Cedex 1, Francia, 87042
- Pfizer Investigational Site
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Lyon Cedex 03, Francia, 69437
- Pfizer Investigational Site
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Marseille Cedex 05, Francia, 13385
- Pfizer Investigational Site
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Montmorency, Francia, 95160
- Pfizer Investigational Site
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Montpellier Cedex 5, Francia, 34295
- Pfizer Investigational Site
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Nantes, Francia, 44093
- Pfizer Investigational Site
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Paris Cedex 15, Francia, 75743
- Pfizer Investigational Site
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Athens, Grecia, 11527
- Pfizer Investigational Site
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Budapest, Hungría, 1134
- Pfizer Investigational Site
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Firenze, Italia, 50134
- Pfizer Investigational Site
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Ivrea, Italia, 10015
- Pfizer Investigational Site
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Milano, Italia, 20122
- Pfizer Investigational Site
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Napoli, Italia, 80131
- Pfizer Investigational Site
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Pavia, Italia, 27100
- Pfizer Investigational Site
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Perugia, Italia, 06156
- Pfizer Investigational Site
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Udine, Italia, 33100
- Pfizer Investigational Site
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Castelfranco Veneto
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Treviso, Castelfranco Veneto, Italia, 31033
- Pfizer Investigational Site
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Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
- Pfizer Investigational Site
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Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
- Pfizer Investigational Site
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Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
- Pfizer Investigational Site
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Pfizer Investigational Site
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England
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Birmingham, England, Reino Unido, B4 6NH
- Pfizer Investigational Site
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London, England, Reino Unido, NW3 2QG
- Pfizer Investigational Site
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Scotland
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Edinburgh, Scotland, Reino Unido, EH3 9YW
- Pfizer Investigational Site
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Wales
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Bangor, Wales, Reino Unido, LL57 2PW
- Pfizer Investigational Site
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Bucharest, Rumania, 011155
- Pfizer Investigational Site
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Goteborg, Suecia, 41345
- Pfizer Investigational Site
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Malmo, Suecia, 205 02
- Pfizer Investigational Site
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Stockholm, Suecia, 17176
- Pfizer Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes masculinos mayores o iguales a 12 años con hemofilia A severa (FVIII:C menor al 1%).
- Historial de tratamiento de más de 150 DE con productos de reemplazo de FVIII recombinantes o derivados de plasma anteriores.
- Transición a ReFacto AF desde ReFacto u otros productos de reemplazo de FVIII recombinantes o derivados de plasma.
- Albúmina sérica mayor o igual al límite inferior de la normalidad (LLN).
- Recuento de plaquetas mayor o igual a 100.000/µL.
- Tiempo de protrombina (PT) menor o igual a 1,25 × ULN, o razón internacional normalizada (INR) menor o igual a 1,5.
- Los sujetos VIH positivos deben tener un recuento de CD4 superior a 200/µL y una carga viral del VIH inferior a 200 partículas/µL.
Criterio de exclusión:
- Presencia de cualquier trastorno hemorrágico además de la hemofilia A.
- Un inhibidor de FVIII positivo, según el laboratorio local, en la selección; o cualquier título de inhibidor de Bethesda superior a 0,6, independientemente del rango normal para el laboratorio de pruebas.
- Tratado con terapia inmunomoduladora (incluida la inducción de tolerancia inmunológica [ITI]) durante el período de selección.
- Exposición previa a moroctocog alfa (AF-CC).
- Hipersensibilidad conocida a la proteína de hámster.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: ReFacto AF
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Proporcionar moroctocog alfa (AF-CC) como artículo de prueba para su uso durante este estudio.
Las muestras de laboratorio se recolectan durante las visitas de estudio, para recopilar datos de seguridad y eficacia relacionados con la administración del artículo de prueba.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con desarrollo clínicamente significativo de inhibidores del factor VIII
Periodo de tiempo: 100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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Número de participantes con desarrollo clínicamente significativo de inhibidores de FVIII después de cambiar de ReFacto a moroctocog alfa (AF-CC).
Los inhibidores clínicamente significativos se definen como un inhibidor positivo confirmado por un laboratorio central (≥ 0,6 unidades Bethesda (BU) usando la modificación de Nijmegen del ensayo Bethesda presente en 2 extracciones de sangre consecutivas dentro de un intervalo de 6 semanas) y dentro de los 28 días antes de la inicial o dentro 28 días después de la recolección de la muestra del segundo inhibidor de FVIII positivo uno de los siguientes: la necesidad de que el participante administre productos hemostáticos alternativos para lograr una eficacia suficiente, o ≥2 informes de eventos adversos de disminución del efecto del fármaco (u otro evento adverso que indique una disminución en la eficacia del artículo de prueba).
La recolección de muestras de sangre para estos resultados también debe realizarse entre la fecha de la primera dosis del medicamento del estudio y 28 días después de la última dosis del medicamento del estudio.
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100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasas de sangrado anualizadas (ABR)
Periodo de tiempo: 100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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Se calculará un ABR para cada participante como el número de hemorragias que requieren la administración del producto de reemplazo de FVIII (tomado del formulario de informe de caso del diario de registro de infusión), dividido por la duración total de la terapia (en días), luego multiplicado por 365,25.
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100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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Evaluación de la respuesta del primer tratamiento a demanda de nuevas hemorragias
Periodo de tiempo: 100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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Una escala de 4 puntos de evaluación del tratamiento "a demanda" (administración de una infusión en bolo no programada de Refacto-AF para detener el sangrado) se define como:
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100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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Número de infusiones de ReFacto AF para tratar cada nuevo sangrado
Periodo de tiempo: 100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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Se utilizó el formulario de informe de caso (CRF) del diario de registro de infusiones para determinar el número de infusiones del artículo de prueba administradas para tratar una hemorragia.
Esto se calculó sumando la infusión inicial (bajo demanda) a cualquier infusión posterior (bajo demanda) para el mismo sangrado (misma fecha/hora de inicio del sangrado).
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100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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Número de episodios de sangrado que ocurren ≤48 horas después de una infusión de profilaxis
Periodo de tiempo: 100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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En primer lugar, se utilizó la hora de inicio de sangrado del Infusion Log Diary CRF para determinar el número de sangrados intercurrentes que ocurrieron ≤48 horas después de una infusión marcada como "Profilaxis" (que no tenía sangrado asociado).
Si hubo más de 1 ubicación de sangrado (es decir, tobillo y articulación) con fecha y hora de inicio de sangrado idénticas, se trató como 1 evento de sangrado.
Si se proporcionó una respuesta, o si se proporcionó un tiempo de sangrado, pero "A pedido" no se incluyó como "tipo de tratamiento", todavía se contó como un sangrado a pedido para análisis/resúmenes.
Los episodios de sangrado no se clasificaron como espontáneos (atraumáticos) o traumáticos.
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100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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Número de participantes con hemorragias intercurrentes
Periodo de tiempo: 100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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Se informó el número de participantes con cualquier sangrado intermenstrual.
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100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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Consumo total de factores (TFC) después de un régimen sin profilaxis al inicio para todos los participantes
Periodo de tiempo: 100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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La cantidad total (en Unidades Internacionales [UI]) infundida para cada infusión de artículo de prueba registrada en el Diario de registro de infusión CRF se sumó para calcular la TFC para cada participante.
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100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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TFC después de un régimen de profilaxis al inicio para todos los participantes
Periodo de tiempo: 100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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La cantidad total (en UI) infundida para cada infusión de artículo de prueba registrada en el diario de registro de infusión CRF se sumó para calcular la TFC para cada participante.
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100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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Dosis de infusión promedio
Periodo de tiempo: 100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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La dosis de infusión promedio para cada participante se calculó como su consumo total de factor (en UI) dividido por el número de infusiones administradas.
Se informaron las estadísticas de resumen para estas dos variables por separado para aquellos participantes clasificados al inicio como que seguían un régimen a demanda y para aquellos con un régimen de profilaxis primaria o secundaria.
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100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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Incidencia del efecto terapéutico inferior al esperado (LETE) en el entorno a demanda
Periodo de tiempo: 100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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El cálculo de la incidencia de LETE a demanda utilizó el número de hemorragias identificadas como, o con un resultado de, LETE como numerador (del CRF de LETE a demanda), y el denominador fue el número de episodios de hemorragia tratados en un hospital a demanda. establecimiento de la demanda.
Este denominador podría incluir nuevos episodios de hemorragia en las hemorragias intermenstruales de los participantes en profilaxis), y si las dosis subsiguientes a demanda para tal hemorragia cumplieron con los criterios de LETE a demanda, entonces se informó una LETE a demanda.
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100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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Incidencia del efecto terapéutico inferior al esperado (LETE) en el entorno de profilaxis
Periodo de tiempo: 100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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El cálculo de la incidencia de la profilaxis LETE usó el número de hemorragias identificadas como, o con un resultado de, LETE como numerador (del CRF de LETE profiláctico), y el denominador fue el número de infusiones profilácticas de rutina.
Cada infusión se clasificó en el registro de infusión ("Profilaxis/A pedido/Preventivo"), y se indicó a los participantes que seleccionaran "A pedido" si la infusión era para tratar una hemorragia, incluso si el participante normalmente seguía un régimen de profilaxis.
Solo las infusiones clasificadas como "Profilaxis" se contabilizaron en este denominador.
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100 días de exposición a la medicación del estudio (aprox. 2 años)
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2009
Finalización primaria (Actual)
1 de marzo de 2013
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de abril de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2009
Publicado por primera vez (Estimar)
20 de abril de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
1 de septiembre de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de agosto de 2014
Última verificación
1 de agosto de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 3082B2-4432
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre moroctocog alfa (AF-CC) (ReFacto AF)
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PfizerTerminadoHemofilia AEspaña, Finlandia, Serbia, Georgia, Italia, Rumania, Suecia, Pavo, Ucrania
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PfizerTerminadoHemofilia AEstados Unidos, Nueva Zelanda
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PfizerTerminado
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University of Sao PauloDesconocido
-
University of PennsylvaniaHospira, now a wholly owned subsidiary of PfizerTerminado