Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek ter evaluatie van de veiligheid van patiënten die overstappen op ReFacto AF in gebruikelijke zorginstellingen

20 augustus 2014 bijgewerkt door: Pfizer

Een veiligheidsonderzoek na vergunningverlening bij patiënten die overstappen op ReFacto AF van ReFacto of andere factor VIII-producten in gebruikelijke zorginstellingen

De studie zal de veiligheid onderzoeken bij patiënten die overstappen op ReFacto AF van ReFacto en andere Factor VIII-producten.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De proef werd op 28 maart 2013 voortijdig beëindigd omdat het geplande aantal proefpersonen niet kon worden geworven. De beslissing om het onderzoek te beëindigen was niet gebaseerd op bezorgdheid over de veiligheid of werkzaamheid en voorafgaand aan de sluitingsactiviteit werd overeenstemming bereikt om het onderzoek in maart 2013 af te sluiten met het EMA.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

208

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België, 1020
        • Pfizer Investigational Site
      • Bruxelles, België, 1200
        • Pfizer Investigational Site
      • Leuven, België, 3000
        • Pfizer Investigational Site
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Pfizer Investigational Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10249
        • Pfizer Investigational Site
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Pfizer Investigational Site
      • Bremen, Duitsland, 28177
        • Pfizer Investigational Site
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Pfizer Investigational Site
      • Frankfurt am Main, Duitsland, 60596
        • Pfizer Investigational Site
      • Fulda, Duitsland, 36043
        • Pfizer Investigational Site
      • Halle, Duitsland, 06120
        • Pfizer Investigational Site
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Pfizer Investigational Site
      • Heidelberg, Duitsland, 69123
        • Pfizer Investigational Site
      • Homburg, Duitsland, 66421
        • Pfizer Investigational Site
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Pfizer Investigational Site
      • Leipzig, Duitsland, 04289
        • Pfizer Investigational Site
      • Magdeburg, Duitsland, 39112
        • Pfizer Investigational Site
      • Muenchen, Duitsland, 80336
        • Pfizer Investigational Site
      • Muenchen, Duitsland, 80337
        • Pfizer Investigational Site
      • Muenster, Duitsland, 48143
        • Pfizer Investigational Site
      • Rostock, Duitsland, 18059
        • Pfizer Investigational Site
      • Stuttgart, Duitsland, 70176
        • Pfizer Investigational Site
      • Wiesbaden, Duitsland, 65191
        • Pfizer Investigational Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00029 HUS
        • Pfizer Investigational Site
      • Kuopio, Finland, 70211
        • Pfizer Investigational Site
  • Frankrijk
      • Chambray Les Tours Cedex, Frankrijk, 37170
        • Pfizer Investigational Site
      • Clermont Ferrand Cedex 1, Frankrijk, 63003
        • Pfizer Investigational Site
      • Clermont-Ferrand Cedex 1, Frankrijk, 63003
        • Pfizer Investigational Site
      • Le Chesnay, Frankrijk, 78157
        • Pfizer Investigational Site
      • Le Kremlin Bicetre Cedex, Frankrijk, 94275
        • Pfizer Investigational Site
      • Limoges Cedex 1, Frankrijk, 87042
        • Pfizer Investigational Site
      • Lyon Cedex 03, Frankrijk, 69437
        • Pfizer Investigational Site
      • Marseille Cedex 05, Frankrijk, 13385
        • Pfizer Investigational Site
      • Montmorency, Frankrijk, 95160
        • Pfizer Investigational Site
      • Montpellier Cedex 5, Frankrijk, 34295
        • Pfizer Investigational Site
      • Nantes, Frankrijk, 44093
        • Pfizer Investigational Site
      • Paris Cedex 15, Frankrijk, 75743
        • Pfizer Investigational Site
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 11527
        • Pfizer Investigational Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1134
        • Pfizer Investigational Site
  • Italië
      • Firenze, Italië, 50134
        • Pfizer Investigational Site
      • Ivrea, Italië, 10015
        • Pfizer Investigational Site
      • Milano, Italië, 20122
        • Pfizer Investigational Site
      • Napoli, Italië, 80131
        • Pfizer Investigational Site
      • Pavia, Italië, 27100
        • Pfizer Investigational Site
      • Perugia, Italië, 06156
        • Pfizer Investigational Site
      • Udine, Italië, 33100
        • Pfizer Investigational Site
    • Castelfranco Veneto
      • Treviso, Castelfranco Veneto, Italië, 31033
        • Pfizer Investigational Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Pfizer Investigational Site
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Pfizer Investigational Site
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Pfizer Investigational Site
  • Oostenrijk
      • Wien, Oostenrijk, 1090
        • Pfizer Investigational Site
  • Roemenië
      • Bucharest, Roemenië, 011155
        • Pfizer Investigational Site
  • Spanje
      • A Coruna, Spanje, 15006
        • Pfizer Investigational Site
      • Almeria, Spanje, 4009
        • Pfizer Investigational Site
      • Avila, Spanje, 05004
        • Pfizer Investigational Site
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Pfizer Investigational Site
      • Caceres, Spanje, 10003
        • Pfizer Investigational Site
      • Cadiz, Spanje, 11300
        • Pfizer Investigational Site
      • Granada, Spanje, 18012
        • Pfizer Investigational Site
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Pfizer Investigational Site
      • Malaga, Spanje, 29010
        • Pfizer Investigational Site
      • Malaga, Spanje, 29011
        • Pfizer Investigational Site
      • Valencia, Spanje, 46009
        • Pfizer Investigational Site
      • Valladolid, Spanje, 47012
        • Pfizer Investigational Site
      • Zaragoza, Spanje, 50009
        • Pfizer Investigational Site
    • Cadiz
      • Puerto Real, Cadiz, Spanje, 11510
        • Pfizer Investigational Site
    • Islas Baleares
      • Palma de Mallorca, Islas Baleares, Spanje, 07010
        • Pfizer Investigational Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Pfizer Investigational Site
    • England
      • Birmingham, England, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Pfizer Investigational Site
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Pfizer Investigational Site
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Verenigd Koninkrijk, EH3 9YW
        • Pfizer Investigational Site
    • Wales
      • Bangor, Wales, Verenigd Koninkrijk, LL57 2PW
        • Pfizer Investigational Site
  • Zweden
      • Goteborg, Zweden, 41345
        • Pfizer Investigational Site
      • Malmo, Zweden, 205 02
        • Pfizer Investigational Site
      • Stockholm, Zweden, 17176
        • Pfizer Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke patiënten ouder dan of gelijk aan 12 jaar met ernstige hemofilie A (FVIII:C minder dan 1%).
  • Behandelingsgeschiedenis van meer dan 150 ED's voor eerdere recombinante of plasma-afgeleide FVIII-vervangingsproducten.
  • Overgang naar ReFacto AF van ReFacto of andere recombinante of plasma-afgeleide FVIII-vervangende producten.
  • Serumalbumine hoger dan of gelijk aan de ondergrens van normaal (LLN).
  • Aantal bloedplaatjes groter dan of gelijk aan 100.000/µL.
  • Protrombinetijd (PT) kleiner dan of gelijk aan 1,25 × ULN, of internationaal genormaliseerde ratio (INR) kleiner dan of gelijk aan 1,5.
  • Hiv-positieve proefpersonen moeten een CD4-telling van meer dan 200/µL en een hiv-virale belasting van minder dan 200 deeltjes/µl hebben.

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van een bloedingsstoornis naast hemofilie A.
  • Een positieve factor VIII-remmer, volgens het lokale laboratorium, bij screening; of een Bethesda-remmertiter hoger dan 0,6, ongeacht het normale bereik voor het testlaboratorium.
  • Behandeld met immunomodulerende therapie (waaronder Immune Tolerance Induction [ITI]) tijdens de screeningsperiode.
  • Eerdere blootstelling aan moroctocog alfa (AF-CC).
  • Bekende overgevoeligheid voor hamstereiwit.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ReFacto AF
Geneesmiddel: moroctocog alfa (AF-CC) (ReFacto AF)
Het verstrekken van moroctocog alfa (AF-CC) als testartikel voor gebruik tijdens deze studie.
Procedure: Laboratorium testen
Tijdens studiebezoeken worden laboratoriummonsters verzameld om veiligheids- en werkzaamheidsgegevens te verzamelen met betrekking tot de toediening van het testartikel.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met klinisch significante ontwikkeling van factor VIII-remmers
Tijdsspanne: 100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)
Aantal deelnemers met klinisch significante ontwikkeling van FVIII-remmers na overschakeling van ReFacto op moroctocog alfa (AF-CC). Klinisch significante remmers worden gedefinieerd als een door een centraal laboratorium bevestigde positieve remmer (≥ 0,6 Bethesda-eenheid (BU) met behulp van de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay aanwezig bij 2 opeenvolgende bloedafnames binnen een interval van 6 weken) en binnen 28 dagen vóór de eerste of binnen 28 dagen na de tweede monsterafname van een positieve FVIII-remmer een van de volgende: de noodzaak voor de deelnemer om alternatieve hemostatische producten toe te dienen om voldoende werkzaamheid te bereiken, of ≥2 meldingen van bijwerkingen van verminderd geneesmiddeleffect (of andere bijwerkingen die wijzen op een afname in de werkzaamheid van het testartikel). De bloedafname voor deze resultaten moet ook plaatsvinden tussen de datum van de eerste dosis studiemedicatie en 28 dagen na de laatste dosis studiemedicatie.
100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bloedingspercentages op jaarbasis (ABR's)
Tijdsspanne: 100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)
Een ABR voor elke deelnemer wordt berekend als het aantal bloedingen waarvoor toediening van een FVIII-vervangend product nodig is (afkomstig van het Infusion Log Diary-casusrapportageformulier), gedeeld door zijn totale therapieduur (in dagen), en vervolgens vermenigvuldigd met 365,25.
100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)
Responsbeoordeling van de eerste on-demand behandeling van nieuwe bloedingen
Tijdsspanne: 100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)

Een 4-puntsschaal voor de beoordeling van 'on-demand'-behandeling (toediening van een ongeplande bolusinfusie van Refacto-AF om het bloeden te stoppen) wordt gedefinieerd als:

  • Uitstekend: Duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding beginnend binnen 8 uur na een infuus, zonder extra infuus.
  • Goed: Duidelijke verlichting van de pijn en/of verbetering van tekenen van bloeding beginnend binnen 8 uur na een infuus, waarbij ten minste één extra infuus wordt toegediend om de bloedingsepisode volledig te verhelpen; of, Duidelijke verlichting van de pijn en/of verbetering van tekenen van bloeding die 8 uur na de infusie begint, zonder extra infusie.
  • Matig: waarschijnlijke of lichte verbetering vanaf 8 uur na de infusie, waarbij ten minste één extra infusie wordt toegediend om de bloedingsepisode volledig te verhelpen.
  • Geen reactie: Geen enkele verbetering tussen infusies of tijdens het interval van 24 uur na een infusie, of de toestand verslechtert.
100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)
Aantal ReFacto AF-infusies om elke nieuwe bloeding te behandelen
Tijdsspanne: 100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)
Het Infusion Log Diary case report form (CRF) werd gebruikt om het aantal infusies van testartikelen te bepalen dat werd toegediend om een ​​bloeding te behandelen. Dit werd berekend door de initiële (on-demand) infusie op te tellen bij eventuele volgende (on-demand) infusies voor dezelfde bloeding (dezelfde startdatum/tijd van de bloeding).
100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)
Aantal bloedingen dat optreedt ≤48 uur na een profylaxe-infusie
Tijdsspanne: 100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)
Eerst werd de starttijd van de bloeding uit de CRF van het dagboek van het infuuslogboek gebruikt om het aantal doorbraakbloedingen te bepalen dat ≤48 uur na een als "Profylaxe" gemarkeerde infusie optrad (die geen bijbehorende bloeding had). Als er meer dan 1 bloedingslocatie was (dwz enkel en gewricht) met identieke startdatum en -tijd van de bloeding, werd dit behandeld als 1 bloeding. Als er een respons werd gegeven, of als er een bloedingstijd werd gegeven, maar "Op verzoek" niet werd vermeld als "behandelingstype", werd dit nog steeds geteld als een bloeding op verzoek voor analyses/samenvattingen. Bloedingsepisodes werden niet gecategoriseerd als spontaan (atraumatisch) of traumatisch.
100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)
Aantal deelnemers met doorbraakbloedingen
Tijdsspanne: 100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)
Het aantal deelnemers met een doorbraakbloeding werd gerapporteerd.
100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)
Totaal factorverbruik (TFC) na een niet-profylaxe-regime bij baseline voor alle deelnemers
Tijdsspanne: 100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)
De totale geïnfundeerde hoeveelheid (in Internationale Eenheden [IE]) voor elke infusie van het testartikel geregistreerd in de Infusion Log Diary CRF werd opgeteld om de TFC voor elke deelnemer te berekenen.
100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)
TFC volgens een profylaxeregime bij baseline voor alle deelnemers
Tijdsspanne: 100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)
De totale geïnfundeerde hoeveelheid (in IU) voor elke infusie van het testartikel, geregistreerd in de CRF van het dagboek van de infusielogboeken, werd opgeteld om de TFC voor elke deelnemer te berekenen.
100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)
Gemiddelde infusiedosis
Tijdsspanne: 100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)
De gemiddelde infusiedosis voor elke deelnemer werd berekend als zijn totale factorconsumptie (in IE) gedeeld door het aantal toegediende infusies. Er werden samenvattende statistieken gerapporteerd voor beide variabelen afzonderlijk voor die deelnemers die bij aanvang waren geclassificeerd als een regime op aanvraag, en voor degenen die een primair of secundair profylaxeregime volgden.
100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)
Incidentie van minder dan verwacht therapeutisch effect (LETE) in de on-demand-instelling
Tijdsspanne: 100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)
Bij de berekening van de incidentie van on-demand LETE werd het aantal bloedingen geïdentificeerd als, of met als resultaat van, LETE gebruikt als teller (van de On Demand LETE CRF), en de noemer was het aantal bloedingsepisoden dat werd behandeld in een on-demand vraag instellen. Deze noemer kan nieuwe bloedingsepisodes omvatten bij doorbraakbloedingen van profylaxedeelnemers), en als daaropvolgende doses op aanvraag voor een dergelijke bloeding voldeden aan de LETE-criteria op aanvraag, werd een LETE op aanvraag gerapporteerd.
100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)
Incidentie van minder dan verwacht therapeutisch effect (LETE) in de profylaxe-instelling
Tijdsspanne: 100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)
Bij de berekening van de incidentie van profylaxe LETE werd het aantal bloedingen geïdentificeerd als, of met als resultaat van, LETE gebruikt als teller (van de profylactische LETE CRF), en de noemer was het aantal routinematige profylaxe-infusies. Elke infusie werd geclassificeerd in het infusielogboek ("Profylaxe/ On Demand/ Preventive"), en deelnemers kregen de instructie om "On Demand" te selecteren als de infusie bedoeld was om een ​​bloeding te behandelen, zelfs als de deelnemer doorgaans een profylaxe-regime volgde. Alleen de infusies geclassificeerd als "Profylaxe" werden meegeteld in deze noemer.
100 blootstellingsdagen aan studiemedicatie (ongeveer 2 jaar)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 april 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 april 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

20 april 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

1 september 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 augustus 2014

Laatst geverifieerd

1 augustus 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 3082B2-4432

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op moroctocog alfa (AF-CC) (ReFacto AF)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ireland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren