Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности пациентов, переходящих на ReFacto AF в обычных условиях лечения

20 августа 2014 г. обновлено: Pfizer

Пострегистрационное исследование по наблюдению за безопасностью пациентов, переходящих на ReFacto AF с ReFacto или других продуктов Factor VIII в обычных условиях лечения

В исследовании будет изучаться безопасность для пациентов, которые переходят на ReFacto AF с ReFacto и других продуктов Factor VIII.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Испытание было прекращено досрочно 28 марта 2013 г. из-за невозможности набрать запланированное количество субъектов. Решение о прекращении исследования не было основано на каких-либо опасениях по поводу безопасности или эффективности, и соглашение о закрытии исследования в марте 2013 г. было согласовано с EMA до его закрытия.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

208

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Wien, Австрия, 1090
        • Pfizer Investigational Site
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1020
        • Pfizer Investigational Site
      • Bruxelles, Бельгия, 1200
        • Pfizer Investigational Site
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Pfizer Investigational Site
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1134
        • Pfizer Investigational Site
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10249
        • Pfizer Investigational Site
      • Bonn, Германия, 53127
        • Pfizer Investigational Site
      • Bremen, Германия, 28177
        • Pfizer Investigational Site
      • Dresden, Германия, 01307
        • Pfizer Investigational Site
      • Frankfurt am Main, Германия, 60596
        • Pfizer Investigational Site
      • Fulda, Германия, 36043
        • Pfizer Investigational Site
      • Halle, Германия, 06120
        • Pfizer Investigational Site
      • Hamburg, Германия, 20246
        • Pfizer Investigational Site
      • Heidelberg, Германия, 69123
        • Pfizer Investigational Site
      • Homburg, Германия, 66421
        • Pfizer Investigational Site
      • Leipzig, Германия, 04103
        • Pfizer Investigational Site
      • Leipzig, Германия, 04289
        • Pfizer Investigational Site
      • Magdeburg, Германия, 39112
        • Pfizer Investigational Site
      • Muenchen, Германия, 80336
        • Pfizer Investigational Site
      • Muenchen, Германия, 80337
        • Pfizer Investigational Site
      • Muenster, Германия, 48143
        • Pfizer Investigational Site
      • Rostock, Германия, 18059
        • Pfizer Investigational Site
      • Stuttgart, Германия, 70176
        • Pfizer Investigational Site
      • Wiesbaden, Германия, 65191
        • Pfizer Investigational Site
  • Греция
      • Athens, Греция, 11527
        • Pfizer Investigational Site
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Pfizer Investigational Site
  • Испания
      • A Coruna, Испания, 15006
        • Pfizer Investigational Site
      • Almeria, Испания, 4009
        • Pfizer Investigational Site
      • Avila, Испания, 05004
        • Pfizer Investigational Site
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Pfizer Investigational Site
      • Caceres, Испания, 10003
        • Pfizer Investigational Site
      • Cadiz, Испания, 11300
        • Pfizer Investigational Site
      • Granada, Испания, 18012
        • Pfizer Investigational Site
      • Madrid, Испания, 28046
        • Pfizer Investigational Site
      • Malaga, Испания, 29010
        • Pfizer Investigational Site
      • Malaga, Испания, 29011
        • Pfizer Investigational Site
      • Valencia, Испания, 46009
        • Pfizer Investigational Site
      • Valladolid, Испания, 47012
        • Pfizer Investigational Site
      • Zaragoza, Испания, 50009
        • Pfizer Investigational Site
    • Cadiz
      • Puerto Real, Cadiz, Испания, 11510
        • Pfizer Investigational Site
    • Islas Baleares
      • Palma de Mallorca, Islas Baleares, Испания, 07010
        • Pfizer Investigational Site
  • Италия
      • Firenze, Италия, 50134
        • Pfizer Investigational Site
      • Ivrea, Италия, 10015
        • Pfizer Investigational Site
      • Milano, Италия, 20122
        • Pfizer Investigational Site
      • Napoli, Италия, 80131
        • Pfizer Investigational Site
      • Pavia, Италия, 27100
        • Pfizer Investigational Site
      • Perugia, Италия, 06156
        • Pfizer Investigational Site
      • Udine, Италия, 33100
        • Pfizer Investigational Site
    • Castelfranco Veneto
      • Treviso, Castelfranco Veneto, Италия, 31033
        • Pfizer Investigational Site
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Pfizer Investigational Site
      • Groningen, Нидерланды, 9713 GZ
        • Pfizer Investigational Site
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • Pfizer Investigational Site
  • Румыния
      • Bucharest, Румыния, 011155
        • Pfizer Investigational Site
  • Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Pfizer Investigational Site
    • England
      • Birmingham, England, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Pfizer Investigational Site
      • London, England, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Pfizer Investigational Site
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Соединенное Королевство, EH3 9YW
        • Pfizer Investigational Site
    • Wales
      • Bangor, Wales, Соединенное Королевство, LL57 2PW
        • Pfizer Investigational Site
  • Финляндия
      • Helsinki, Финляндия, 00029 HUS
        • Pfizer Investigational Site
      • Kuopio, Финляндия, 70211
        • Pfizer Investigational Site
  • Франция
      • Chambray Les Tours Cedex, Франция, 37170
        • Pfizer Investigational Site
      • Clermont Ferrand Cedex 1, Франция, 63003
        • Pfizer Investigational Site
      • Clermont-Ferrand Cedex 1, Франция, 63003
        • Pfizer Investigational Site
      • Le Chesnay, Франция, 78157
        • Pfizer Investigational Site
      • Le Kremlin Bicetre Cedex, Франция, 94275
        • Pfizer Investigational Site
      • Limoges Cedex 1, Франция, 87042
        • Pfizer Investigational Site
      • Lyon Cedex 03, Франция, 69437
        • Pfizer Investigational Site
      • Marseille Cedex 05, Франция, 13385
        • Pfizer Investigational Site
      • Montmorency, Франция, 95160
        • Pfizer Investigational Site
      • Montpellier Cedex 5, Франция, 34295
        • Pfizer Investigational Site
      • Nantes, Франция, 44093
        • Pfizer Investigational Site
      • Paris Cedex 15, Франция, 75743
        • Pfizer Investigational Site
  • Швеция
      • Goteborg, Швеция, 41345
        • Pfizer Investigational Site
      • Malmo, Швеция, 205 02
        • Pfizer Investigational Site
      • Stockholm, Швеция, 17176
        • Pfizer Investigational Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты мужского пола старше или равные 12 годам с тяжелой формой гемофилии А (FVIII:C менее 1%).
  • История лечения более чем 150 ED с предшествующими рекомбинантными или полученными из плазмы заменяющими продуктами FVIII.
  • Переход на ReFacto AF с ReFacto или других рекомбинантных или полученных из плазмы продуктов-заменителей FVIII.
  • Сывороточный альбумин больше или равен нижней границе нормы (LLN).
  • Количество тромбоцитов больше или равно 100 000/мкл.
  • Протромбиновое время (ПВ) меньше или равно 1,25 × ВГН или международное нормализованное отношение (МНО) меньше или равно 1,5.
  • ВИЧ-положительные субъекты должны иметь число CD4 более 200/мкл и вирусную нагрузку ВИЧ менее 200 частиц/мкл.

Критерий исключения:

  • Наличие любого нарушения свертываемости крови в дополнение к гемофилии А.
  • Положительный ингибитор FVIII, по данным местной лаборатории, при скрининге; или любой титр ингибитора Bethesda выше 0,6, независимо от нормального диапазона для испытательной лаборатории.
  • Лечение иммуномодулирующей терапией (включая индукцию иммунологической толерантности [ITI]) в период скрининга.
  • Предшествующее воздействие мороктоког альфа (AF-CC).
  • Известная гиперчувствительность к хомячьему белку.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: РеФакто АФ
Лекарство: мороктоког альфа (AF-CC) (ReFacto AF)
Предоставление moroctocog alfa (AF-CC) в качестве тестового образца для использования в этом исследовании.
Процедура: Лабораторные тесты
Лабораторные образцы берутся во время учебных визитов для сбора данных о безопасности и эффективности, связанных с введением тестируемого препарата.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с клинически значимым развитием ингибитора фактора VIII
Временное ограничение: 100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)
Количество участников с клинически значимым развитием ингибитора FVIII после перехода с ReFacto на мороктоког альфа (AF-CC). Клинически значимые ингибиторы определяются как подтвержденный в центральной лаборатории положительный ингибитор (≥ 0,6 единицы Бетесда (ЕБ) с использованием модификации Неймегена анализа Бетесда, присутствующий при 2 последовательных заборах крови в течение 6-недельного интервала) и в течение 28 дней до первоначального или в течение Через 28 дней после взятия второго положительного образца ингибитора FVIII одно из следующего: необходимость для участника вводить альтернативные гемостатические продукты для достижения достаточной эффективности, или ≥2 сообщений о нежелательных явлениях, связанных с уменьшением эффекта препарата (или о других нежелательных явлениях, указывающих на снижение в эффективности тестируемого изделия). Сбор образцов крови для получения этих результатов также должен производиться между датой приема первой дозы исследуемого препарата и 28 днями после приема последней дозы исследуемого препарата.
100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая частота кровотечений (ABRs)
Временное ограничение: 100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)
ABR для каждого участника будет рассчитываться как количество кровотечений, требующих введения замещающего продукта FVIII (взято из формы отчета о дневнике инфузии), деленное на общую продолжительность его терапии (в днях), а затем умноженное на 365,25.
100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)
Оценка ответа на первое лечение новых кровотечений по требованию
Временное ограничение: 100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)

4-балльная шкала оценки лечения «по требованию» (введение незапланированной болюсной инфузии Рефакто-АФ для остановки кровотечения) определяется как:

  • Отлично: заметное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения, начинающееся в течение 8 часов после инфузии, без введения дополнительной инфузии.
  • Хорошее: заметное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения, начинающееся в течение 8 часов после инфузии, с по крайней мере одной дополнительной инфузией для полного разрешения эпизода кровотечения; или значительное облегчение боли и/или улучшение признаков кровотечения, начинающееся через 8 часов после инфузии, без введения дополнительной инфузии.
  • Умеренное: вероятное или незначительное улучшение, начинающееся через 8 часов после инфузии, по крайней мере с одной дополнительной инфузией для полного разрешения эпизода кровотечения.
  • Нет ответа: никакого улучшения между инфузиями или в течение 24-часового интервала после инфузии, или состояние ухудшается.
100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)
Количество инфузий ReFacto AF для лечения каждого нового кровотечения
Временное ограничение: 100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)
Для определения количества инфузий испытуемого препарата, вводимых для лечения кровотечения, использовали форму отчета о болезни журнала инфузии (CRF). Это было рассчитано путем добавления начальной (по требованию) инфузии к любым последующим (по требованию) инфузии для одного и того же кровотечения (одинаковые дата/время начала кровотечения).
100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)
Количество эпизодов кровотечения в течение ≤48 часов после профилактической инфузии
Временное ограничение: 100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)
Во-первых, время начала кровотечения из CRF журнала вливания использовалось для определения количества прорывных кровотечений, которые произошли через ≤48 часов после вливания, помеченного как «профилактика» (которое не сопровождалось кровотечением). Если имелось более 1 места кровотечения (например, лодыжки и суставы) с одинаковой датой и временем начала кровотечения, это рассматривалось как 1 случай кровотечения. Если был дан ответ или если было указано время кровотечения, но «По требованию» не было указано в качестве «типа лечения», это все равно считалось кровотечением по требованию для анализов/резюме. Эпизоды кровотечения не классифицировались как спонтанные (атравматические) или травматические.
100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)
Количество участников с прорывными кровотечениями
Временное ограничение: 100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)
Сообщалось о количестве участников с любым прорывным кровотечением.
100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)
Общее потребление факторов (TFC) после непрофилактического режима на исходном уровне для всех участников
Временное ограничение: 100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)
Общее количество (в международных единицах [МЕ]), влитое для каждого вливания тестируемого образца, записанное в журнале вливания CRF, суммировали для расчета TFC для каждого участника.
100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)
TFC после базового режима профилактики для всех участников
Временное ограничение: 100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)
Общее количество (в МЕ), введенное для каждого вливания тестируемого образца, записанное в CRF дневника вливания, суммировали для расчета TFC для каждого участника.
100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)
Средняя доза инфузии
Временное ограничение: 100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)
Среднюю дозу инфузии для каждого участника рассчитывали как общее потребление фактора (в МЕ), деленное на количество введенных инфузий. Сводные статистические данные сообщались для обеих этих переменных отдельно для тех участников, которые классифицировались на исходном уровне как следующие схеме по требованию, и для тех, кто проходил первичную или вторичную профилактику.
100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)
Частота меньшего, чем ожидалось, терапевтического эффекта (LETE) в условиях «по требованию»
Временное ограничение: 100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)
При расчете заболеваемости LETE по требованию в качестве числителя использовалось количество кровотечений, идентифицированных как или в результате LETE (из ИРК LETE по требованию), а в знаменателе — количество эпизодов кровотечения, пролеченных в настройка спроса. Этот знаменатель может включать новые эпизоды кровотечения у участников профилактики прорывных кровотечений), и если последующие дозы по требованию для такого кровотечения соответствовали критериям LETE по требованию, то сообщалось о LETE по требованию.
100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)
Частота меньшего, чем ожидалось, терапевтического эффекта (LETE) в условиях профилактики
Временное ограничение: 100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)
При расчете частоты профилактических LETE использовалось количество кровотечений, идентифицированных как или в результате LETE, в качестве числителя (из Prophylactic LETE CRF), а в знаменателе было количество рутинных профилактических инфузий. Каждая инфузия классифицировалась в журнале инфузий («Профилактика/По требованию/Профилактическая»), и участникам было предложено выбрать «По требованию», если инфузия предназначалась для лечения кровотечения, даже если участник обычно придерживался режима профилактики. В этом знаменателе учитывались только инфузии, классифицированные как «профилактика».
100 дней воздействия исследуемого препарата (около 2 лет)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 апреля 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 апреля 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

20 апреля 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

1 сентября 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 августа 2014 г.

Последняя проверка

1 августа 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 3082B2-4432

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Клинические исследования мороктоког альфа (AF-CC) (ReFacto AF)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Malawi

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться