Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo pacjentów przechodzących na ReFacto AF w zwykłych warunkach opieki

20 sierpnia 2014 zaktualizowane przez: Pfizer

Badanie nadzoru nad bezpieczeństwem po wydaniu pozwolenia u pacjentów przechodzących na ReFacto AF z ReFacto lub innych produktów czynnika VIII w zwykłych warunkach opieki

Badanie będzie oceniać bezpieczeństwo u pacjentów, którzy przestawili się na ReFacto AF z ReFacto i innych produktów zawierających czynnik VIII.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie zostało przedwcześnie zakończone w dniu 28 marca 2013 r. z powodu braku możliwości rekrutacji planowanej liczby osób. Decyzja o zakończeniu badania nie była oparta na jakichkolwiek obawach dotyczących bezpieczeństwa lub skuteczności, a zgoda na zamknięcie badania w marcu 2013 r. została uzgodniona z EMA przed zamknięciem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

208

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Wien, Austria, 1090
        • Pfizer Investigational Site
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Pfizer Investigational Site
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Pfizer Investigational Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Pfizer Investigational Site
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Pfizer Investigational Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00029 HUS
        • Pfizer Investigational Site
      • Kuopio, Finlandia, 70211
        • Pfizer Investigational Site
  • Francja
      • Chambray Les Tours Cedex, Francja, 37170
        • Pfizer Investigational Site
      • Clermont Ferrand Cedex 1, Francja, 63003
        • Pfizer Investigational Site
      • Clermont-Ferrand Cedex 1, Francja, 63003
        • Pfizer Investigational Site
      • Le Chesnay, Francja, 78157
        • Pfizer Investigational Site
      • Le Kremlin Bicetre Cedex, Francja, 94275
        • Pfizer Investigational Site
      • Limoges Cedex 1, Francja, 87042
        • Pfizer Investigational Site
      • Lyon Cedex 03, Francja, 69437
        • Pfizer Investigational Site
      • Marseille Cedex 05, Francja, 13385
        • Pfizer Investigational Site
      • Montmorency, Francja, 95160
        • Pfizer Investigational Site
      • Montpellier Cedex 5, Francja, 34295
        • Pfizer Investigational Site
      • Nantes, Francja, 44093
        • Pfizer Investigational Site
      • Paris Cedex 15, Francja, 75743
        • Pfizer Investigational Site
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 11527
        • Pfizer Investigational Site
  • Hiszpania
      • A Coruna, Hiszpania, 15006
        • Pfizer Investigational Site
      • Almeria, Hiszpania, 4009
        • Pfizer Investigational Site
      • Avila, Hiszpania, 05004
        • Pfizer Investigational Site
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Pfizer Investigational Site
      • Caceres, Hiszpania, 10003
        • Pfizer Investigational Site
      • Cadiz, Hiszpania, 11300
        • Pfizer Investigational Site
      • Granada, Hiszpania, 18012
        • Pfizer Investigational Site
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Pfizer Investigational Site
      • Malaga, Hiszpania, 29010
        • Pfizer Investigational Site
      • Malaga, Hiszpania, 29011
        • Pfizer Investigational Site
      • Valencia, Hiszpania, 46009
        • Pfizer Investigational Site
      • Valladolid, Hiszpania, 47012
        • Pfizer Investigational Site
      • Zaragoza, Hiszpania, 50009
        • Pfizer Investigational Site
    • Cadiz
      • Puerto Real, Cadiz, Hiszpania, 11510
        • Pfizer Investigational Site
    • Islas Baleares
      • Palma de Mallorca, Islas Baleares, Hiszpania, 07010
        • Pfizer Investigational Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Pfizer Investigational Site
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • Pfizer Investigational Site
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • Pfizer Investigational Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10249
        • Pfizer Investigational Site
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Pfizer Investigational Site
      • Bremen, Niemcy, 28177
        • Pfizer Investigational Site
      • Dresden, Niemcy, 01307
        • Pfizer Investigational Site
      • Frankfurt am Main, Niemcy, 60596
        • Pfizer Investigational Site
      • Fulda, Niemcy, 36043
        • Pfizer Investigational Site
      • Halle, Niemcy, 06120
        • Pfizer Investigational Site
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Pfizer Investigational Site
      • Heidelberg, Niemcy, 69123
        • Pfizer Investigational Site
      • Homburg, Niemcy, 66421
        • Pfizer Investigational Site
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Pfizer Investigational Site
      • Leipzig, Niemcy, 04289
        • Pfizer Investigational Site
      • Magdeburg, Niemcy, 39112
        • Pfizer Investigational Site
      • Muenchen, Niemcy, 80336
        • Pfizer Investigational Site
      • Muenchen, Niemcy, 80337
        • Pfizer Investigational Site
      • Muenster, Niemcy, 48143
        • Pfizer Investigational Site
      • Rostock, Niemcy, 18059
        • Pfizer Investigational Site
      • Stuttgart, Niemcy, 70176
        • Pfizer Investigational Site
      • Wiesbaden, Niemcy, 65191
        • Pfizer Investigational Site
  • Rumunia
      • Bucharest, Rumunia, 011155
        • Pfizer Investigational Site
  • Szwecja
      • Goteborg, Szwecja, 41345
        • Pfizer Investigational Site
      • Malmo, Szwecja, 205 02
        • Pfizer Investigational Site
      • Stockholm, Szwecja, 17176
        • Pfizer Investigational Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1134
        • Pfizer Investigational Site
  • Włochy
      • Firenze, Włochy, 50134
        • Pfizer Investigational Site
      • Ivrea, Włochy, 10015
        • Pfizer Investigational Site
      • Milano, Włochy, 20122
        • Pfizer Investigational Site
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Pfizer Investigational Site
      • Pavia, Włochy, 27100
        • Pfizer Investigational Site
      • Perugia, Włochy, 06156
        • Pfizer Investigational Site
      • Udine, Włochy, 33100
        • Pfizer Investigational Site
    • Castelfranco Veneto
      • Treviso, Castelfranco Veneto, Włochy, 31033
        • Pfizer Investigational Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Pfizer Investigational Site
    • England
      • Birmingham, England, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Pfizer Investigational Site
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Pfizer Investigational Site
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Zjednoczone Królestwo, EH3 9YW
        • Pfizer Investigational Site
    • Wales
      • Bangor, Wales, Zjednoczone Królestwo, LL57 2PW
        • Pfizer Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej w wieku co najmniej 12 lat z ciężką postacią hemofilii A (FVIII:C mniej niż 1%).
  • Historia leczenia ponad 150 ED do wcześniejszych rekombinowanych lub pochodzących z osocza produktów zastępczych FVIII.
  • Przejście na ReFacto AF z ReFacto lub innych rekombinowanych lub pochodzących z osocza produktów zastępczych FVIII.
  • Albumina surowicy większa lub równa dolnej granicy normy (DGN).
  • Liczba płytek krwi większa lub równa 100 000/µl.
  • Czas protrombinowy (PT) mniejszy lub równy 1,25 × GGN lub międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) mniejszy lub równy 1,5.
  • Osoby zakażone wirusem HIV muszą mieć liczbę CD4 większą niż 200/µl i miano wirusa HIV mniejsze niż 200 cząstek/µl.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność jakiejkolwiek skazy krwotocznej oprócz hemofilii A.
  • Dodatni inhibitor FVIII, według lokalnego laboratorium, podczas badania przesiewowego; lub jakiekolwiek miano inhibitora Bethesda większe niż 0,6, niezależnie od normalnego zakresu laboratorium badawczego.
  • Leczony za pomocą terapii immunomodulacyjnej (w tym indukcji tolerancji immunologicznej [ITI]) w okresie przesiewowym.
  • Wcześniejsza ekspozycja na moroktokog alfa (AF-CC).
  • Znana nadwrażliwość na białko chomika.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ReFacto AF
Lek: moroktokog alfa (AF-CC) (ReFacto AF)
Dostarczenie moroktokogu alfa (AF-CC) jako artykułu testowego do wykorzystania podczas tego badania.
Procedura: Testy laboratoryjne
Próbki laboratoryjne pobierane są podczas wizyt studyjnych w celu zebrania danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności podawania badanego artykułu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z klinicznie istotnym rozwojem inhibitora czynnika VIII
Ramy czasowe: 100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)
Liczba uczestników, u których rozwinął się klinicznie istotny inhibitor czynnika VIII po zmianie leczenia z ReFacto na moroktokog alfa (AF-CC). Klinicznie istotne inhibitory definiuje się jako pozytywny inhibitor potwierdzony w laboratorium centralnym (≥ 0,6 jednostki Bethesda (BU) przy użyciu testu Bethesda w modyfikacji Nijmegen obecny przy 2 kolejnych pobraniach krwi w odstępie 6 tygodni) oraz w ciągu 28 dni przed pierwszym lub w ciągu 28 dni po drugim dodatnim pobraniu próbki inhibitora FVIII jedno z następujących: konieczność podania przez uczestnika alternatywnych produktów hemostatycznych w celu osiągnięcia wystarczającej skuteczności lub ≥2 zgłoszenia zdarzeń niepożądanych osłabiających działanie leku (lub inne zdarzenia niepożądane wskazujące na zmniejszenie w skuteczności badanego artykułu). Pobranie próbki krwi w celu uzyskania tych wyników musi również nastąpić między datą pierwszej dawki badanego leku a 28 dniami po ostatniej dawce badanego leku.
100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczne wskaźniki krwawień (ABR)
Ramy czasowe: 100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)
ABR dla każdego uczestnika zostanie obliczony jako liczba krwawień wymagających podania produktu zastępczego czynnika VIII (pobranego z formularza raportu przypadku dziennika infuzji), podzielona przez całkowity czas trwania terapii (w dniach), a następnie pomnożona przez 365,25.
100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)
Ocena odpowiedzi na pierwsze leczenie nowych krwawień na żądanie
Ramy czasowe: 100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)

4-stopniowa skala oceny leczenia „na żądanie” (podanie nieplanowego bolusa Refacto-AF w celu zatamowania krwawienia) jest zdefiniowana jako:

  • Znakomity: Zdecydowane złagodzenie bólu i/lub złagodzenie oznak krwawienia, rozpoczynające się w ciągu 8 godzin po infuzji, bez podawania dodatkowego wlewu.
  • Dobrze: Zdecydowane złagodzenie bólu i/lub złagodzenie objawów krwawienia, które rozpoczęło się w ciągu 8 godzin po infuzji, z podaniem co najmniej jednego dodatkowego wlewu w celu całkowitego ustąpienia epizodu krwawienia; lub Zdecydowane złagodzenie bólu i/lub złagodzenie objawów krwawienia rozpoczynające się po 8 godzinach od podania wlewu, bez podawania dodatkowego wlewu.
  • Umiarkowane: Prawdopodobna lub nieznaczna poprawa rozpoczynająca się po 8 godzinach od podania wlewu, z podaniem co najmniej jednego dodatkowego wlewu w celu całkowitego ustąpienia epizodu krwawienia.
  • Brak odpowiedzi: brak jakiejkolwiek poprawy pomiędzy infuzjami lub w ciągu 24 godzin po infuzji lub stan się pogarsza.
100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)
Liczba infuzji ReFacto AF potrzebnych do leczenia każdego nowego krwawienia
Ramy czasowe: 100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)
Formularz opisu przypadku dziennika infuzji (CRF) wykorzystano do określenia liczby infuzji badanego artykułu podawanych w celu leczenia krwawienia. Obliczono to poprzez dodanie wlewu początkowego (na żądanie) do wszelkich kolejnych (na żądanie) wlewów dla tego samego krwawienia (ta sama data/godzina rozpoczęcia krwawienia).
100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)
Liczba epizodów krwawienia występujących ≤48 godzin po infuzji profilaktycznej
Ramy czasowe: 100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)
Po pierwsze, czas rozpoczęcia krwawienia z dziennika infuzji CRF wykorzystano do określenia liczby krwawień międzymiesiączkowych, które wystąpiły ≤48 godzin po infuzji oznaczonej jako „Profilaktyka” (która nie miała powiązanego krwawienia). Jeśli wystąpiło więcej niż 1 miejsce krwawienia (tj. kostka i staw) z identyczną datą i godziną rozpoczęcia krwawienia, było to traktowane jako 1 wystąpienie krwawienia. Jeśli udzielono odpowiedzi lub podano czas krwawienia, ale „na żądanie” nie zostało wymienione jako „typ leczenia”, nadal było liczone jako krwawienie na żądanie do analiz/podsumowań. Epizody krwawień nie zostały sklasyfikowane jako spontaniczne (atraumatyczne) lub traumatyczne.
100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)
Liczba uczestników z przełomowymi krwawieniami
Ramy czasowe: 100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)
Zgłoszono liczbę uczestników z jakimkolwiek krwawieniem międzymiesiączkowym.
100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)
Całkowita konsumpcja czynników (TFC) po schemacie nieprofilaktycznym na początku badania dla wszystkich uczestników
Ramy czasowe: 100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)
Łączna ilość (w jednostkach międzynarodowych [j.m.]) podana w infuzji każdego badanego artykułu odnotowana w dzienniku infuzji CRF została zsumowana w celu obliczenia TFC dla każdego uczestnika.
100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)
TFC Po schemacie profilaktycznym na początku badania dla wszystkich uczestników
Ramy czasowe: 100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)
Całkowitą ilość (w IU) podaną w infuzji dla każdego wlewu badanego artykułu odnotowaną w dzienniku infuzji CRF zsumowano w celu obliczenia TFC dla każdego uczestnika.
100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)
Średnia dawka infuzyjna
Ramy czasowe: 100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)
Średnią dawkę infuzyjną dla każdego uczestnika obliczono jako całkowite zużycie czynnika (w IU) podzielone przez liczbę podanych infuzji. Statystyki podsumowujące zostały zgłoszone dla obu tych zmiennych oddzielnie dla tych uczestników, którzy zostali sklasyfikowani na początku jako przestrzegający schematu na żądanie, oraz dla tych, którzy stosowali profilaktykę pierwotną lub wtórną.
100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)
Częstość występowania efektu terapeutycznego mniejszego niż oczekiwany (LETE) w ustawieniu na żądanie
Ramy czasowe: 100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)
W obliczeniach częstości występowania LETE na żądanie wykorzystano liczbę krwawień zidentyfikowanych jako LETE lub z wynikiem LETE jako licznik (z CRF na żądanie LETE), a mianownikiem była liczba epizodów krwawień leczonych w ustawienie zapotrzebowania. W mianowniku tym można by uwzględnić nowe epizody krwawienia w przypadku krwawień międzymiesiączkowych uczestników profilaktyki), a jeśli kolejne dawki na żądanie w przypadku takiego krwawienia spełniały kryteria LETE na żądanie, zgłaszano LETE na żądanie.
100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)
Częstość występowania efektu terapeutycznego mniejszego niż oczekiwany (LETE) w warunkach profilaktyki
Ramy czasowe: 100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)
W obliczeniach częstości występowania LETE profilaktycznego licznika wykorzystano liczbę krwawień zidentyfikowanych jako LETE lub z wynikiem LETE (z Profilaktycznego LETE CRF), a mianownikiem była liczba rutynowych wlewów profilaktycznych. Każda infuzja została sklasyfikowana w dzienniku infuzji („Profilaktyka / Na żądanie / Zapobieganie”), a uczestników poinstruowano, aby wybrali „Na żądanie”, jeśli infuzja miała leczyć krwawienie, nawet jeśli uczestnik zazwyczaj stosował się do schematu profilaktyki. W tym mianowniku uwzględniono tylko infuzje sklasyfikowane jako „Profilaktyka”.
100 dni ekspozycji na badany lek (ok. 2 lata)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 kwietnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

20 kwietnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

1 września 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 sierpnia 2014

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 3082B2-4432

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na moroktokog alfa (AF-CC) (ReFacto AF)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Singapore

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj