- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01222000
Tratamiento de la Ictiosis Congénita Recesiva No Ampollosa por Epigalocatequina Cutánea
TRATAMIENTO DE LA ICTIOSIS CONGÉNITA NO AMPOLLOSA RECESIVA POR LA EPIGALOCATECINA CUTÁNEA
La ictiosis lamelar (LI) es una rara genodermatosis autosómica recesiva con un defecto de queratinización de la piel que resulta en una xerosis cutánea generalizada severa con grandes escamas de color marrón oscuro, un ectropión, una eclabión, una alopecia y una queratodermia palmo-plantar. Se deben a mutaciones del gen TGM1 que codifica para la transglutaminasa queratinocito 1 (TG1) en 1/3 de los casos. Recientemente se identificaron otros genes, ABCA12 que codifica para el casete A12 de adenosina de unión a trifosfato y FLJ39501 que codifica para una proteína del citocromo p450 (CYP4F2).
No se dispone de tratamiento etiológico. El tratamiento sintomático consiste en la aplicación dos veces de emolientes y ungüentos queratolíticos que disminuyen la sequedad de la piel y reducen las escamas. La isotretinoína oral suele ser parcialmente eficaz, pero solo es suspensiva y tiene numerosos efectos secundarios.
Estudios recientes demostraron que la epigalocatequina-3-galato (POLYPHENON E®), extraída del té verde, aumenta la diferenciación de los queratinocitos humanos normales, como lo demuestra el aumento de la expresión de los genes involucrina, TG1 y caspasa-14.
El principal objetivo de este estudio piloto es estimar la acción y la tolerancia de una aplicación diaria de Polyphénon E 10% ® tópico para mejorar la descamación y la rugosidad cutánea de pacientes con ictiosis lamelar, después de 4 semanas de tratamiento.
Los objetivos secundarios
- Estimar la duración de la remisión obtenida tras el tratamiento
- Estimar la acción del Veregen® cutáneo para mejorar la afectación palmar y plantar.
- Estimar la acción de Veregen cutáneo sobre el prurito
- Y estimar el nivel global de aceptabilidad por parte del paciente del Veregen 10 %
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: chiaverini christine, Dr
- Correo electrónico: chiaverini.c@chu-nice.fr
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Toulouse, Francia
- Toulouse University Hospital, Dermatology Department
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes de ambos sexos de al menos 8 años y menos de 65 años.
- Pacientes con diagnóstico clínico de IL
- Pacientes que tienen a la vez una puntuación de aspereza y una descamación de intensidad moderada en severa (al menos 2) en cada lado del cuerpo,
- Pacientes y/o familiares/representantes de la patria potestad en medida de comprender y seguir los procedimientos del estudio
- Consentimiento del paciente y/o padres/representantes de la patria potestad
- Paciente afiliado a la Seguridad Social
Criterio de exclusión:
- Paciente de menos de 8 años
- Mujeres embarazadas, en periodo de lactancia o con edad suficiente para procrear sin métodos anticonceptivos médicos fiables,
- Mujeres con prueba de embarazo positiva,
- Transaminasas > el doble de lo normal.
- Pacientes con ictiosis congénitas distintas a LI,
- Pacientes con un componente eritrodérmico,
- Pacientes afectados por LI de la gravedad ligera (puntuación < 2 para la descamación o la rugosidad) en al menos un lado del cuerpo,
- Pacientes con infección secundaria,
- Pacientes con alergia conocida a uno de los ingredientes contenidos en el producto probado,
- Pacientes con tratamiento tópico específico (por ejemplo análogos de la vitamina A, similar a la vitamina D),
- Pacientes con tratamiento queratolítico tópico (por ejemplo la urea, los hidroxiácidos) en los 7 días previos al inicio del ensayo clínico
- Pacientes y/o familiares/representantes de la patria potestad incapaces de comprender y/o seguir los procedimientos del estudio,
- Toma de té durante el recorrido.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: derecho controlado contra crema hidratante
|
Después de la inclusión, se decidirá la localización del área de prueba y se aleatorizará el lado a tratar con VEREGEN 10%.
El paciente será visto cada semana durante 4 semanas para la evaluación clínica de los criterios de evaluación por parte de un evaluador independiente.
Según la aleatorización se aplicará VEREGEN ® 10 % en una zona aleatorizada y la crema hidratante en el otro lado.
Si hay una mejora de al menos una zona de prueba, ingresará en el período de seguimiento durante 8 semanas.
|
Experimental: izquierda controlada contra crema hidratante
|
Después de la inclusión, se decidirá la localización del área de prueba y se aleatorizará el lado a tratar con VEREGEN 10%.
El paciente será visto cada semana durante 4 semanas para la evaluación clínica de los criterios de evaluación por parte de un evaluador independiente.
Según la aleatorización se aplicará VEREGEN ® 10 % en una zona aleatorizada y la crema hidratante en el otro lado.
Si hay una mejora de al menos una zona de prueba, ingresará en el período de seguimiento durante 8 semanas.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
la acción y la tolerancia de una aplicación diaria de Polyphénon E 10% ® tópico
Periodo de tiempo: 4 semanas
|
El principal objetivo de este estudio piloto es estimar la acción y la tolerancia de una aplicación diaria de Polyphénon E 10% ® tópico para mejorar la descamación y la rugosidad cutánea de pacientes con ictiosis lamelar, después de 4 semanas de tratamiento.
|
4 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
gravedad de la afectación palmar y plantar
Periodo de tiempo: J28
|
J28
|
nivel de prurito
Periodo de tiempo: hasta J28
|
hasta J28
|
tolerancia global y aceptabilidad por parte del paciente de la pomada Polyphénon E ®
Periodo de tiempo: J28
|
J28
|
Recaída
Periodo de tiempo: J84
|
J84
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Chiaverini Christine, Dr, CHU de Nice - Service de dermatologie
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 09-PP-02
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .