Trattamento dell'ittiosi congenita non bollosa recessiva da parte dell'epigallocatechina cutanea
TRATTAMENTO DELL'ITTIOSI CONGENITA NON BOLLOSA RECESSIVA DA PARTE DELL'EPIGALLOCATECHINA CUTANEA
L'ittiosi lamellare (IL) è una rara genodermatosi autosomica recessiva con un difetto di cheratinizzazione della cute che si traduce in una grave xerosi cutanea generalizzata con grosse squame marrone scuro, un ectropion, un eclabion, un'alopecia e una cheratodermia palmo-plantare. Sono dovute a mutazioni del gene TGM1 che codifica per la transglutaminasi cheratinocita 1 (TG1) in 1/3 dei casi. Altri geni sono stati recentemente identificati, ABCA12 che codifica per la cassetta di adenosina legante il trifosfato A12 e FLJ39501 che codifica per una proteina del citocromo p450 (CYP4F2).
Non è disponibile alcun trattamento eziologico. Il trattamento sintomatico consiste nella doppia applicazione di emollienti e pomate cheratolitiche che diminuiscono la secchezza della pelle e riducono le squame. L'isotretinoina orale è di solito parzialmente efficace ma è solo sospensiva e ha numerosi effetti collaterali.
Recenti studi hanno dimostrato che l'epigallocatechina-3-gallato (POLYFHENON E®), estratta dal tè verde, aumenta la differenziazione dei cheratinociti umani normali, come dimostratob dall'aumento dell'espressione dei geni involucrini, TG1 e caspasi-14.
L'obiettivo principale di questo studio pilota è valutare l'azione e la tolleranza di un'applicazione topica giornaliera di Polyphénon E 10% ® per migliorare la desquamazione e la rugosità cutanea dei pazienti con ittiosi lamellare, dopo 4 settimane di trattamento.
Gli obiettivi secondari
- Stimare la durata della remissione ottenuta dopo il trattamento
- Valutare l'azione del Veregen® cutaneo per migliorare l'interessamento palmare e plantare.
- Valutare l'azione cutanea di Veregen sul prurito
- E stimare il livello globale di accettabilità da parte del paziente del Veregen 10%
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Toulouse, Francia
- Toulouse University Hospital, Dermatology Department
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di entrambi i sessi di almeno 8 anni e meno di 65 anni.
- Pazienti con diagnosi clinica di LI
- Pazienti che presentano contemporaneamente un punteggio di rugosità e una desquamazione di intensità moderata in grave (almeno 2) su ogni lato del corpo,
- Pazienti e\o parenti/rappresentanti della potestà genitoriale in misura di comprendere e seguire le procedure dello studio
- Consenso del paziente e/o dei genitori/rappresentanti della potestà genitoriale
- Iscritto paziente alla Previdenza Sociale
Criteri di esclusione:
- Paziente di meno di 8 anni
- Donne incinte, che allattano o abbastanza grandi da procreare senza una contraccezione medica affidabile,
- Donne con test di gravidanza positivo,
- Transaminasi > due volte il normale.
- Pazienti con ittiosi congenita diversa da LI,
- Pazienti con un componente eritrodermico,
- Pazienti affetti da LI della gravità leggera (punteggio < 2 per la desquamazione o la rugosità) su almeno un lato del corpo,
- Pazienti con infezione secondaria,
- Pazienti con allergia nota ad uno degli ingredienti contenuti nel prodotto testato,
- Pazienti con trattamento topico specifico (ad esempio analoghi della vitamina A, vitamina D simili),
- Pazienti con trattamento topico cheratolitico (ad esempio l'urea, gli idrossiacidi) nei 7 giorni precedenti l'inizio della sperimentazione clinica
- Pazienti e\o parenti/rappresentanti della potestà genitoriale impossibilitati a comprendere e\o a seguire le procedure dello studio,
- Assunzione di tè durante il percorso
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: giusto controllato contro la crema idratante
|
Dopo l'inclusione, verrà decisa la localizzazione dell'area del test e verrà randomizzato il lato da trattare con VEREGEN 10%.
Il paziente sarà visitato ogni settimana per 4 settimane per la valutazione clinica dei criteri di valutazione da parte di un valutatore indipendente.
In base alla randomizzazione applicherà VEREGEN ® 10% su un'area randomizzata e la crema idratante sull'altro lato.
Se c'è un miglioramento di almeno una zona test entrerà nel periodo di follow-up per 8 settimane.
|
|
Sperimentale: lasciato controllato contro la crema idratante
|
Dopo l'inclusione, verrà decisa la localizzazione dell'area del test e verrà randomizzato il lato da trattare con VEREGEN 10%.
Il paziente sarà visitato ogni settimana per 4 settimane per la valutazione clinica dei criteri di valutazione da parte di un valutatore indipendente.
In base alla randomizzazione applicherà VEREGEN ® 10% su un'area randomizzata e la crema idratante sull'altro lato.
Se c'è un miglioramento di almeno una zona test entrerà nel periodo di follow-up per 8 settimane.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
azione e la tolleranza di un'applicazione quotidiana di Polyphénon E 10% ® topico
Lasso di tempo: 4 settimane
|
L'obiettivo principale di questo studio pilota è valutare l'azione e la tolleranza di un'applicazione topica giornaliera di Polyphénon E 10% ® per migliorare la desquamazione e la rugosità cutanea di pazienti con ittiosi lamellare, dopo 4 settimane di trattamento.
|
4 settimane
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
gravità del coinvolgimento palmare e plantare
Lasso di tempo: J28
|
J28
|
|
livello di prurito
Lasso di tempo: fino a J28
|
fino a J28
|
|
tolleranza globale e accettabilità da parte del paziente dell'unguento Polyphénon E ®
Lasso di tempo: J28
|
J28
|
|
Ricaduta
Lasso di tempo: J84
|
J84
|
Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Chiaverini Christine, Dr, CHU de Nice - Service de dermatologie
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 09-PP-02
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .